Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Németország3. fázis

A Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AOC 1044 (Also Referred to as Delpacibart Zotadirsen) in Participants With DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Avidity Biosciences, Inc.
Hol
Essen, Heidelberg és München (Németország)Mind a 3 helyszín megnézéseMég 9 másik országban, 17 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
3. fázis
Résztvevők
70 fő, tervezett
Kezdés
2026. szept. 1.
Várható befejezés
2030. júl.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 2 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • AOC 1044
  • Placebo
A regiszteradat frissítve
2026. november 10.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 7 és 16 év közötti, járóképes fiúkat és fiatal férfiakat keres, akiknek Duchenne-féle izomdisztrófiájuk (DMD) van, és a génelváltozásuk a 44-es exon kihagyásával kezelhető.

Életkor
7–16 év
Nem
Csak férfiak
A betegség stádiuma
Duchenne-féle izomdisztrófia (DMD); járóképesnek kell lennie.
Korábbi kezelés
Legalább 6 hónapig, az 1. napot megelőzően stabil adagú kortikoszteroidot (köztük vamorolont) kell szednie, és ennek stabilnak kell maradnia. Korábban nem kaphatott sejt- vagy génterápiát.
Biomarker vagy leletérték
Genetikai vizsgálattal igazolt disztrofin génmutáció, amely a 44-es exon kihagyásával kezelhető.

A részvétel fő kizáró okai

  • Korábbi sejt- vagy génterápia
  • Másik oligonukleotid-kezelés a beleegyezés előtti 6 hónapon belül (a COVID-19 RNS-oltások nem számítanak)
  • A szűréskor a protokollban megadott tartományon kívüli laboratóriumi értékek
  • Növekedési hormon vagy tesztoszteron szedése a beleegyezés előtt kevesebb mint 1 hónapja
  • Givinostat szedése a beleegyezés előtt kevesebb mint 6 hónapja

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 11 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Ambulatory males with clinical and genetic diagnosis of DMD
  • Acceptable genetic test confirming dystrophin gene mutation amenable to exon 44 skipping
  • 7 to 16 years of age at time of consent
  • TTR and NSAA assessment completed within the protocol specified parameters at Screening
  • On a stable regimen of corticosteroids (including Vamolorone) for at least 6 months prior to Day 1. Steroid regimen must be anticipated to remain stable

Ki nem vehet részt

  • Previous treatment cell or gene therapy
  • Treatment with another oligonucleotide within 6 months of informed consent (not including COVID-19 RNA vaccines)
  • If on any of the following treatments (growth hormone, testosterone or givinostat), participants must be on a stable regimen and must plan to maintain it for the duration of the study. Participants will be excluded if regimen stability prior to informed consent is as follows:
  • Lab values outside of the protocol specified range at Screening
  • Less than 1 month, for growth hormone and/or testosterone
  • Less than 6 months for givinostat

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 7 és 16 év között vagy?

Helyszínek itt: Németország

Még 9 másik országban, 17 helyszínen

  • Universitaetsklinikum - EssenEssen, NémetországContact: Avidity Bioscience, Inc., A Novartis CompanyRésztvevőt keres
  • Universitaetsklinikum HeidelbergHeidelberg, NémetországContact: Avidity Bioscience, Inc., A Novartis CompanyRésztvevőt keres
  • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet MuenchenMünchen, NémetországContact: Avidity Bioscience, Inc., A Novartis CompanyRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) with Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping

A vizsgálat 2 csoportja

  • AOC 1044A vizsgált kezelés

    Participants will receive AOC 1044 intravenously (IV) every 6 weeks (Q6W) during the 54-week double-blind treatment period, followed by a 54-week open-label treatment period in which the same participants will continue to receive AOC 1044 IV Q6W

  • PlaceboPlacebo, összehasonlításként

    Participants will receive placebo (saline) IV Q6W during the 54-week double-blind treatment period, followed by a 54-week open-label treatment period in which all participants will then receive AOC 1044 IV Q6W

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study With an Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1044 (Delpacibart Zotadirsen) for the Treatment of DMD With Gene Mutations Amenable to Exon 44 Skipping
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 13.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT07587242: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. november 10.