Efficacy, Safety, and Tolerability of Zeleciment Rostudirsen (DYNE-251) Administered Intravenously Every 4 Weeks in Ambulatory Participants With Duchenne Muscular Dystrophy (FORZETTO)
A legfontosabb adatok
- Hol
- Hillsborough (Egyesült Államok)A helyszín megnézése
- Fázis
- 3. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat 4 és 18 év közötti, járni képes fiúkat és fiatal férfiakat keres, akiknek Duchenne-féle izomdisztrófiájuk van, és génhibájuk az 51-es exon átugrásával kezelhető.
- Életkor
- 4–18 év
- Nem
- Csak férfi
- A betegség stádiuma
- Duchenne-féle izomdisztrófia; járóképesnek kell lenni; a felállás a földről (Rise From Floor) ideje mindkét szűrővizsgálaton 10 másodperc alatt van
- Korábbi kezelés
- Legalább 24 hete stabil napi vagy hétvégi glükokortikoid-adagot kell kapnia a randomizálás előtt, és az adag várhatóan stabil marad a placebo-kontrollos időszak alatt
- Biomarker vagy leletérték
- A disztrofin gén olyan mutációja, exondeléciója, amely az 51-es exon átugrásával kezelhető
A részvétel fő kizáró okai
- Folyamatos immunszuppresszív kezelés (a glükokortikoidokon kívül) a randomizálás előtti 12 héten belül
- Bármely más, az izomerőt vagy izomműködést befolyásolható kezelés (a glükokortikoidokon kívül) a randomizálás előtti 12 héten belül
- A szívelégtelenség megelőzésének vagy kezelésének bármilyen változása a randomizálás előtti 12 héten belül
- Más exon-átugrásos vagy disztrofint módosító kezelés, illetve zeleciment rostudirsen a randomizálás előtti 24 héten belül
- Géneterápia bármikor
Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Neked szólhat?
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 4 és 18 év között vagy?
Forrás: NCT07608432: ki vehet részt
Helyszínek itt: Egyesült Államok
- Rare Disease Research, LLCHillsborough, Egyesült ÁllamokContact: Hannah NationRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Dyne Therapeutics
- Azonosító
- NCT07608432EU 2025-524096-23-00
- A regiszteradat frissítve
- 2026. május 27.
- Eredeti leírás
The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerability of zeleciment rostudirsen (DYNE-251) administered intravenously (IV) every 4 weeks to ambulatory Duchenne muscular dystrophy (DMD) participants, 4 to 18 years of age, with dystrophin mutations amenable to exon 51 skipping.A teljes eredeti leírásKevesebb
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Investigate the Efficacy, Safety, and Tolerability of DYNE-251 Administered Intravenously in Ambulatory Male Participants 4 to 18 Years of Age With Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon-51 Skipping
The purpose of the study is to assess the efficacy, safety, and tolerability of zeleciment rostudirsen (DYNE-251) administered intravenously (IV) every 4 weeks to ambulatory Duchenne muscular dystrophy (DMD) participants, 4 to 18 years of age, with dystrophin mutations amenable to exon 51 skipping.
Bevonási feltételek: Ambulatory male with confirmed diagnosis of DMD and with a mutation in the dystrophin gene characterized by exon deletion amenable to exon 51 skipping ; Rise From Floor (RFF) time must be < 10 seconds for both screening assessments ; Receiving a stable daily or weekend dosage of glucocorticoids for at least 24 weeks prior to randomization with the expectation of maintaining a stable dose during the Placebo-Controlled Period of the study (unless dose adjustment is required by weight change).
Kizáró feltételek: Receipt of ongoing immunosuppressive therapy (other than glucocorticoids) within 12 weeks prior to randomization; Use of any pharmacologic treatment (other than glucocorticoids) that may have an effect on muscle strength or function within 12 weeks prior to randomization; Any change in prophylaxis/treatment for congestive heart failure (CHF) within 12 weeks prior to randomization; Receipt of eteplirsen within 1 week prior to randomization; Receipt of alternative exon-skipping or dystrophin-modifying therapy or zeleciment rostudirsen within 24 weeks prior to randomization; Receipt of givinostat within 12 weeks prior to randomization; Receipt of gene therapy at any time; Note: Other inclusion or exclusion criteria may apply.