Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres2. fázis

A Study to Evaluate Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Alnylam Pharmaceuticals
Hol
Bremen és Munich (Németország)Mind a 2 helyszín megnézéseMég 5 másik országban, 14 helyszínen
Állapot
Toboroz
Fázis
2. fázis
Résztvevők
58 fő, tervezett
Kezdés
2026. aug. 17.
Várható befejezés
2031. júl. 30.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 3 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • Mivelsiran
  • Placebo
A regiszteradat frissítve
2026. október 13.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 40 és 55 év közötti, Down-szindrómás felnőtteket keres, akiknek korai stádiumú Alzheimer-kórjuk van. A mivelsiran nevű gyógyszert placebóval hasonlítja össze.

Életkor
40 és 55 év között
Nem
Nemtől függetlenül bárki részt vehet.
A betegség stádiuma
Down-szindrómához (21-es triszómia) társuló korai stádiumú Alzheimer-kór. A vizsgáló megítélése szerint a gondolkodási képességeknek stabilnak kell lenniük.
Korábbi kezelés
Nem vehet részt, aki nemrég vizsgálati készítményt kapott, vagy amiloidot célzó antitesttel kezelték.
Biomarker vagy leletérték
Pozitív amiloid PET-vizsgálati eredmény.

A részvétel fő kizáró okai

  • Súlyos értelmi fogyatékosság
  • Down-szindrómás regressziós zavar a kórtörténetben
  • ALT vagy AST a normálérték felső határának több mint 2-szerese a szűréskor
  • eGFR 45 mL/min/1.73m^2 alatt a szűréskor
  • Roham a szűrés előtti 6 hónapban, vagy nem jól kezelt alvási apnoé vagy pajzsmirigy-alulműködés

Ez a vizsgálat csak Down-szindrómás résztvevőket keres. A regiszter mondata, amelyen ez alapul: Clinical diagnosis of Down-Syndrome (DS) associated with trisomy 21

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 11 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Clinical diagnosis of Down-Syndrome (DS) associated with trisomy 21
  • Positive amyloid PET scan
  • Cognitively stable in the opinion of the investigator
  • Seizures must be well controlled with no occurrence of seizures in the 6 months prior to screening

Ki nem vehet részt

  • Has recently received an investigational agent
  • Has had treatment with amyloid-targeting antibody
  • Has a history of DS regression disorder
  • Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >2×upper limit of normal (ULN) at Screening
  • Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 mL/min/1.73m\^2 at Screening
  • Has severe intellectual disability (ID)
  • Comorbidities such as obstructive sleep apnea and hypothyroidism that are not well controlled; Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 40 és 55 év között vagy?

Helyszínek itt: Németország

Még 5 másik országban, 14 helyszínen

  • Gesundheit Nord gGmbH Klinikverbund BremenBremen, NémetországToborzás még nem indult
  • LMU Klinikum Muenchen AöRMunich, NémetországToborzás még nem indult

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The purpose of the study is to evaluate the effect of mivelsiran in adult participants with early-stage DS-AD and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of mivelsiran. The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind period and an optional 12-month open-label treatment extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 39 months.

A vizsgálat 3 csoportja

  • Mivelsiran (Treatment Group A)A vizsgált kezelés

    Participants will be administered multiple low doses of mivelsiran.

    Kezelés: Mivelsiran

  • Mivelsiran (Treatment Group B)A vizsgált kezelés

    Participants will be administered multiple high doses of mivelsiran.

    Kezelés: Mivelsiran

  • Placebo (Treatment Group C)Placebo, összehasonlításként

    Participants will be administered multiple doses of placebo.

    Kezelés: Placebo

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A Phase 2, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study, to Evaluate Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 13.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT07636811: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. október 13.