A Study to Evaluate Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)
A legfontosabb adatok
- Hol
- Rome (Olaszország)Mind a 2 helyszín megnézése
- Fázis
- 2. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat 40 és 55 év közötti, Down-szindrómás felnőtteket keres, akiknek korai stádiumú Alzheimer-kórjuk van. A mivelsiran nevű gyógyszert placebóval hasonlítja össze.
- Életkor
- 40 és 55 év között
- Nem
- Nemtől függetlenül bárki részt vehet.
- A betegség stádiuma
- Down-szindrómához (21-es triszómia) társuló korai stádiumú Alzheimer-kór. A vizsgáló megítélése szerint a gondolkodási képességeknek stabilnak kell lenniük.
- Korábbi kezelés
- Nem vehet részt, aki nemrég vizsgálati készítményt kapott, vagy amiloidot célzó antitesttel kezelték.
- Biomarker vagy leletérték
- Pozitív amiloid PET-vizsgálati eredmény.
A részvétel fő kizáró okai
- Súlyos értelmi fogyatékosság
- Down-szindrómás regressziós zavar a kórtörténetben
- ALT vagy AST a normálérték felső határának több mint 2-szerese a szűréskor
- eGFR 45 mL/min/1.73m^2 alatt a szűréskor
- Roham a szűrés előtti 6 hónapban, vagy nem jól kezelt alvási apnoé vagy pajzsmirigy-alulműködés
Ez a vizsgálat csak Down-szindrómás résztvevőket keres. A regiszter mondata, amelyen ez alapul: Clinical diagnosis of Down-Syndrome (DS) associated with trisomy 21
Gépi kiolvasás: 2026. november 13.
Neked szólhat?
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 40 és 55 év között vagy?
Forrás: NCT07636811: ki vehet részt
Helyszínek itt: Olaszország
- Fondazione Policlinico Universitario Campus Bio-medico In Forma A Bbreviata FonRome, OlaszországToborzás még nem indult
- Ospedale Isola Tiberina - Gemelli IsolaRome, OlaszországToborzás még nem indult
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Alnylam Pharmaceuticals
- Azonosító
- NCT07636811EU 2025-523390-42-00
- A regiszteradat frissítve
- 2026. október 13.
- Eredeti leírás
The purpose of the study is to evaluate the effect of mivelsiran in adult participants with early-stage DS-AD and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of mivelsiran. The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind period and an optional 12-month open-label treatment extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 39 months.A teljes eredeti leírásKevesebb
A Phase 2, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Study, to Evaluate Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered Mivelsiran in Adult Participants With Early-Stage Down Syndrome-Associated Alzheimer's Disease (DS-AD)
The purpose of the study is to evaluate the effect of mivelsiran in adult participants with early-stage DS-AD and to characterize the safety, tolerability, and pharmacodynamics (PD) of mivelsiran. The study will be conducted over 2 periods: a 24-month double-blind period and an optional 12-month open-label treatment extension (OLE) period. The estimated duration of study participation, inclusive of screening, treatment, and additional safety follow-up, is up to 39 months.
Bevonási feltételek: Clinical diagnosis of Down-Syndrome (DS) associated with trisomy 21; Positive amyloid PET scan; Cognitively stable in the opinion of the investigator; Seizures must be well controlled with no occurrence of seizures in the 6 months prior to screening.
Kizáró feltételek: Has recently received an investigational agent; Has had treatment with amyloid-targeting antibody; Has a history of DS regression disorder; Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >2×upper limit of normal (ULN) at Screening; Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 mL/min/1.73m\^2 at Screening; Has severe intellectual disability (ID); Comorbidities such as obstructive sleep apnea and hypothyroidism that are not well controlled; Note: other protocol defined inclusion / exclusion criteria apply.