Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült Államok1/2. fázis

Glucagon-Like Peptide-1 Receptor Agonists to Attenuate Metabolic Risk in Individuals With Duchenne Muscular Dystrophy

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Vanderbilt University Medical Center
Hol
Nashville (Egyesült Államok)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
1/2. fázis
Résztvevők
30 fő, tervezett
Kezdés
2026. dec.
Várható befejezés
2030. dec.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 3 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • Semaglutide (Rybelsus®)
  • Placebo
A regiszteradat frissítve
2026. november 12.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan felnőtt férfiakat keres, akik Duchenne-izomdisztrófiában (DMD) szenvednek, és túlsúlyosak vagy elhízottak. Azt vizsgálja, hogy a szájon át szedett szemaglutid hat-e az izomtömegre.

Életkor
18 éves vagy idősebb
Nem
Csak férfiak
A betegség stádiuma
Izombiopsziával vagy genetikai vizsgálattal igazolt Duchenne-izomdisztrófia. A testtömegindex (BMI) legalább 30 kg/m2, vagy legalább 27 kg/m2 és legalább egy súlyhoz kapcsolódó egészségi állapot (például magas vérnyomás, 2-es típusú cukorbetegség vagy magas vérzsírszint).

A részvétel fő kizáró okai

  • 1-es típusú cukorbetegség, nem kontrollált 2-es típusú cukorbetegség (HbA1c >8% (64 mmol/mol)), vagy inzulint vagy szulfonilureát igénylő 2-es típusú cukorbetegség
  • Korábbi hasnyálmirigy-gyulladás
  • Személyes vagy családi kórtörténetben medulláris pajzsmirigyrák vagy 2-es típusú multiplex endokrin neoplázia
  • Korábbi allergiás reakció a szemaglutidra vagy összetevőire
  • Nem kontrollált súlyos depresszió, korábbi öngyilkossági kísérlet, más súlyos pszichiátriai betegség, 15 vagy magasabb PHQ-9 pontszám, vagy 4-es vagy 5-ös típusú öngyilkossági gondolatok (C-SSRS)

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 11 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Male
  • Age ≥18years
  • BMI ≥ 30kg/m2 or BMI ≥ 27kg/m2 with at least one weight-related comorbid condition (e.g., hypertension, T2D, or dyslipidemia)
  • Clinical phenotype of DMD confirmed with muscle biopsy or genotype

Ki nem vehet részt

  • History of pancreatitis
  • Personal or family history of medullary thyroid carcinoma or multiple endocrine neoplasia type 2
  • History of allergic reaction to semaglutide or medication components
  • Contraindication to MRI. If unable to tolerate whole body/cardiac MRI but able to undergo lower extremity MRI, the participant may be invited to complete extremity MRI (Aim 1) and not complete MRI for Aim 2/3 (secondary Aims/outcomes)
  • Uncontrolled major depressive disorder, lifetime history of suicide attempt, history of other severe psychiatric disorders (e.g., schizophrenia, bipolar disorder), PHQ-9 score ≥15 or suicidal ideation type 4 or 5 (C-SSRS)
  • Type 1 diabetes, uncontrolled type 2 diabetes (HbA1c >8%) or type 2 diabetes requiring the use of insulin or sulfonylurea
  • Unable to comply with study procedures or unsafe to complete the study in the opinion of the investigator

Helyszínek itt: Egyesült Államok

  • Vanderbilt University Medical CenterNashville, Egyesült ÁllamokContact: Jaclyn Tamaroff, MD, MSCIRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) is a rare, genetic disease that leads to muscle weakness, breathing difficulties, heart disease, and early death. Approximately half of individuals with DMD have elevated body mass indices (BMIs) in the overweight or obesity range. High BMI is due to a combination of factors including limited mobility and steroid medications, which are used to treat DMD.

A teljes eredeti leírásKevesebb

There are new medications, glucagon-like peptide-1 receptor agonists (GLP-1 RAs) that promote weight loss in the general population. GLP-1 RAs are approved for weight loss in children and adults and have beneficial effects on the heart. There is a concern that these medications could have unwanted side effects in individuals with DMD, specifically decreasing their muscle mass. While it is important to consider the use weight-loss medications in DMD, the investigators want to ensure that they are safe and well-tolerated. Therefore, this study will systematically evaluate whether the use of GLP-1 RAs in adolescents and young adults with DMD affects muscle mass.

The overall goal of this study is to assess the safety and tolerability of GLP1-RAs in individuals with both DMD and obesity. The primary focus will be on muscle health, but the study will also evaluate activity levels, mood, gastrointestinal symptoms, and quality of life. Secondary goals will be to understand the impact of GLP1-RAs on weight, fat mass, glucose and insulin levels, and heart and lung function in individuals with DMD. The investigators hypothesize that GLP1-RAs will be well-tolerated and will decrease fat mass, without a large decrease in muscle mass.

Participants will:

* Take oral semaglutide or a placebo every day for 24 weeks (randomized controlled trial) * Then take oral semaglutide every day for 40 weeks (open label extension) * Complete in-person study visits at 3 timepoints * Study visits may include: an MRI of the body to evaluate muscle and fat tissue, laboratory testing, a mixed meal tolerance test, questionnaires, an MRI of the heart, pulmonary function tests, and additional measures * Calls with the study team between visits (monthly or every other month)

A vizsgálat 3 csoportja

  • Semaglutide (RCT)A vizsgált kezelés

    oral semaglutide (24 week RCT)

    Kezelés: Semaglutide (Rybelsus®)

  • Placebo (RCT)Placebo, összehasonlításként

    oral placebo (24 week RCT)

    Kezelés: Placebo

  • Semaglutide (OLE)A vizsgált kezelés

    oral semaglutide (40 week open label extension)

    Kezelés: Semaglutide (Rybelsus®)

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. november 12.