NCT07652814Fut, nem toboroz4. fázis
Safety and Efficacy of Avalglucosidase Alfa in Patients With Non-classic Pompe Disease Aged ≥ 5 Years
An Open Label, Single Center, Exploratory Study of the Safety and Efficacy of Avalglucosidase Alfa Patients With Non-classic Pompe Disease Aged ≥ 5 Years
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. jún. 17.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The goal of this clinical trial is to study the efficacy and safety of treatment with avalglucosidase alfa in patients with late onset Pompe disease that previously deteriorated on alglucosidase alfa. The main question it aims to answer is: * Is switching to avalglucosidase alfa in late-onset Pompe patients deteriorating on alglucosidase alfa safe? * Is switching to avalglucosidase alfa in late-onset Pompe patients deteriorating on alglucosidase alfa potentially more effective? Participants will switch to biweekly avalglucosidase alfa infusions (instead of alglucosidase alfa infusions) and perform assessment for: * Efficacy: muscle strength and function, pulmonary function, patient-reported outcomes. * Safety: Adverse events assessment, physical examination, clinical laboratory evaluations, vital signs, ECGs and immunogenicity assessments. * Pharmacokinetic assessments during 2 avalglucosidase alfa infusions.
- Állapot (regiszter)
- Fut, nem toboroz
- Fázis (regiszter)
- 4. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 6 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2022. nov. 1.
- Kezdés
- 2022. okt. 13.
- Elsődleges befejezés
- 2028. márc. 9.
- Fő szponzor
- Iris Plug
- Betegségek
- Pompe-betegség
- NCT-szám
- NCT07652814
- EU CT-szám
- 2024-518215-18-00
- EudraCT-szám
- 2019-002251-42
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · 4. fázis
- Tervezett résztvevők: 6
- 2022. okt. 13. és az elsődleges befejezés (2028. márc. 9.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Deterioration due to high levels of anti-alglucosidase alfa antibodies interfering with treatment efficacy
Életkor
- Age>55 years
Egyéb
- Invasive mechanical ventilation
- No remaining useful functional ability, as decided by the treating physician
- Unmanageable, sever IAR's on alglucosidase alfa
- Female patient of childbearing potential not protected by highly effective contraceptive method of birth control and/or who is unwilling or unable to be tested for pregnancy
Kiket keres a vizsgálat
- Age> 5 years and < 55 years
- Childhood or juvenile/adult onset
- Residing in the Netherlands
- Current ERT with alglucosidase alfa> 2 years (dose regimen 20 or 40 mg/kg bi-weekly).
- Confirmed diagnosis: enzyme deficiency in any tissue source and/or 2 confirmed disease-causing variants in the GAA gene.
- Willing and able to adhere to study procedures
- Deterioration in pulmonary function and/or 6MWT and/or muscle strength despite current treatment regimen with alglucosidase alfa.
- Disease status: measurable pulmonary (dys)function: (F)VC ≤ 80% predicted (mechanic ventilation during the day or night allowed); Measurable muscle weakness in proximal and/or distal muscle groups (non- ambulant/wheelchair bound patients allowed); measurable functional ability
Életkor a regiszterben: 5 év – 55 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC) | Rotterdam | Hollandia | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.