Modeling Mortality in Duchenne Muscular Dystrophy Cardiomyopathy: Identification of Surrogate Outcome Measures for DMD Drug Trials
A legfontosabb adatok
- Hol
- Chicago, Columbus, Durham, Indianapolis, Nashville, Richmond, Sacramento, Seattle és Washington D.C. (Egyesült Államok)Mind a 9 helyszín megnézése
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan embereket keres, akik Duchenne- vagy Becker-izomdisztrófiában szenvednek, vagy a Duchenne- vagy Becker-izomdisztrófia hordozói, és a diagnózisukat izomminta-vizsgálat (biopszia) vagy genetikai vizsgálat igazolta.
- Nem
- Minden nem csatlakozhat.
- A betegség stádiuma
- Duchenne-izomdisztrófia, Becker-izomdisztrófia vagy az izomdisztrófia hordozása, izombiopsziával vagy genotípussal igazolva.
- Biomarker vagy leletérték
- A diagnózist izombiopszia vagy genotípus igazolja.
A részvétel fő kizáró okai
- Más genetikai vagy veleszületett eltérés, amely hatással lehet a szív működésére vagy a betegség alakulására
- Jelenleg futó vizsgálati kezelés, amely hatással lehet a szív működésére (a korábbi adatokat ettől még felhasználják)
Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Helyszínek itt: Egyesült Államok
- Lurie Children'sChicago, Egyesült ÁllamokContact: Study CoordinatorRésztvevőt keres
- Nationwide Children'sColumbus, Egyesült ÁllamokContact: Study CoordinatorRésztvevőt keres
- Duke Children's HospitalDurham, Egyesült ÁllamokContact: Study CoordinatorRésztvevőt keres
- Riley Children's HospitalIndianapolis, Egyesült ÁllamokContact: Study CoordinatorRésztvevőt keres
- Vanderbilt University Medical CenterNashville, Egyesült ÁllamokContact: Study CoordinatorRésztvevőt keres
- Children's Hospital of Richmond at VCURichmond, Egyesült ÁllamokContact: Study CoordinatorRésztvevőt keres
- UC DavisSacramento, Egyesült ÁllamokContact: Study CoordinatorRésztvevőt keres
- Seattle Children'sSeattle, Egyesült ÁllamokContact: Study CoordinatorRésztvevőt keres
- Children's NationalWashington D.C., Egyesült ÁllamokContact: Study CoordinatorRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Vanderbilt University Medical Center
- Azonosító
- NCT07674758
- A regiszteradat frissítve
- 2026. július 28.
- Eredeti leírás
Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in patients with Duchenne and Becker Muscular dystrophy (DMD/BMD) and Duchenne and Becker muscular dystrophy carriers (MDC); however, the evolution of heart dysfunction is not well-understood. The central objectives of this proposal are to elucidate this evolution of heart dysfunction and identify measures from cardiac MRI images that can predict death or significant heart disease in patients with DMD/BMD/MDC. This study will create a large clinical and cardiac MRI registry of dystrophin associated heart dysfunction, will utilize advanced image analysis techniques, including deep learning neural networks, to comprehensively evaluate every patient, and will create a risk toolkit accessible to clinicians around the world; this proposal has the potential to improve the quality of life in patients with dystrophin associated heart dysfunction by allowing for earlier and more intensive therapy in patients with severe disease and by identifying surrogate outcome measures for use in therapeutic trials.A teljes eredeti leírásKevesebb
Evaluating Cardiac Function in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy
Dystrophin associated heart dysfunction is a leading cause of death in patients with Duchenne and Becker Muscular dystrophy (DMD/BMD) and Duchenne and Becker muscular dystrophy carriers (MDC); however, the evolution of heart dysfunction is not well-understood. The central objectives of this proposal are to elucidate this evolution of heart dysfunction and identify measures from cardiac MRI images that can predict death or significant heart disease in patients with DMD/BMD/MDC. This study will create a large clinical and cardiac MRI registry of dystrophin associated heart dysfunction, will utilize advanced image analysis techniques, including deep learning neural networks, to comprehensively evaluate every patient, and will create a risk toolkit accessible to clinicians around the world; this proposal has the potential to improve the quality of life in patients with dystrophin associated heart dysfunction by allowing for earlier and more intensive therapy in patients with severe disease and by identifying surrogate outcome measures for use in therapeutic trials.
Bevonási feltételek: Clinical phenotype of Duchenne muscular dystrophy (DMD), Becker muscular dystrophy (BMD), or muscular dystrophy carrier (MDC) confirmed with muscle biopsy or genotype.
Kizáró feltételek: Current investigational therapy that may affect cardiovascular function (would preclude ongoing data collection but prior data would still be used); Additional genetic or congenital abnormality that may affect cardiovascular function or progression.