Long-Term Efficacy Study of Vatiquinone for the Treatment of Friedreich's Ataxia (FA)
A legfontosabb adatok
- Hol
- Montreal (Kanada)A helyszín megnézése
- Fázis
- 3. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat 7 és 21 év közötti, genetikai vizsgálattal igazolt Friedreich-ataxiában szenvedő embereket keres, akik még tudnak járni, és közepes súlyosságú pontszámot értek el.
- Életkor
- 7 és 21 év között
- Nem
- Mindkét nem
- A betegség stádiuma
- mFARS pontszám 20 és 70 között a szűrésnél és a kiinduláskor, a kettő között legfeljebb 4 pont különbséggel. Tudnia kell járni (E7 pontszám 4 vagy kevesebb az USS-en). Maximális pontszám az USS E4, E5 és E3b tételein.
- Korábbi kezelés
- Jelenleg nem szedhet omaveloxolont. A korábbi omaveloxolon-kezelés csak akkor megengedett, ha 3 hónapnál rövidebb volt és több mint 30 napja abbamaradt, vagy 6 hónapnál rövidebb volt és több mint 90 napja abbamaradt. A szűrés előtti 60 napban nem kaphatott más vizsgálati gyógyszert. Nem vehetett részt más vizsgálati FA-kezelésben, FA-ra irányuló sejt- vagy génterápiában, és nem kapott, illetve nem kap vatiquinont.
- Biomarker vagy leletérték
- A frataxin gén 1. intronjában a GAA-ismétlődés megnyúlása mindkét példányon, klinikai genetikai vizsgálattal igazolva, mindkét allél ismétlődési hosszával.
A részvétel fő kizáró okai
- Pontmutáció, deléció vagy más, nem GAA-megnyúlás okozta FA
- Allergia a vatiquinonra, szezámolajra, zselatinra, titán-dioxidra vagy vörös vas-oxidra
- Terhesség vagy szoptatás, illetve szexuálisan aktív, de fogamzásgátlást nem vállaló személy
- Más, az eredményeket zavaró betegség, például zsírfelszívódási zavar vagy más mitokondriális betegség
- Tiltott szerek használata a szűrés előtti 30 napban vagy a vizsgálat alatt
Gépi kiolvasás: 2026. november 9.
Neked szólhat?
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 7 és 21 év között vagy?
Forrás: NCT07681713: ki vehet részt
Helyszínek itt: Kanada
- Centre Hospitalier de l'Universite de Montreal (CHUM)Montreal, KanadaNo longer taking part
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- PTC Therapeutics
- Azonosító
- NCT07681713EU 2026-526947-37-00
- A regiszteradat frissítve
- 2026. augusztus 14.
- Eredeti leírás
The purpose of this study is to confirm the treatment effects of vatiquinone on the key measures of FA disease progression.A teljes eredeti leírásKevesebb
Evaluation of Long-Term Efficacy of Vatiquinone for the Treatment of Friedreich's Ataxia
The purpose of this study is to confirm the treatment effects of vatiquinone on the key measures of FA disease progression.
Bevonási feltételek: mFARS ≥20 to ≤70 at Screening (4 weeks prior to Day 1) and Baseline (Day 1); Must be ambulatory as defined by a E7 score of 4 or less on the USS at Screening and Baseline; Documentation that participants reached maximum score on items E4, E5, and E3b on the USS of mFARS at Screening and Baseline; FA diagnosis (homozygous for guanine-adenine-adenine [GAA] repeat expansion in intron-1 of the frataxin gene), confirmed and documented with GAA repeat length for both alleles by clinical genetic testing; Difference in the mFARS score between Screening and Baseline of no more than 4 points; Ability to abstain from strong cytochrome P450 (CYP) 3A4 inducers/inhibitors (for example, ketoconazole, rifampin, St. John's wort, grapefruit juice) for at least 4 weeks prior to Baseline and for the duration of the study.
Kizáró feltételek: Participation in an interventional clinical study or received investigational drug (other than SKYCLARYS® [omaveloxolone]) within 60 days prior to Screening. Participants may be screened after the exclusionary period of 60 days has passed; Current use of omaveloxolone. Previous use of omaveloxolone will be allowed if:; Use was less than 3 cumulative months and participants have been off treatment for >30 days; Use was less than 6 cumulative months and participants have been off treatment for >90 days; Previous or concurrent use of other investigational treatment for FA; Participation in any cell or gene therapy-based treatment for FA; Participation in an ongoing study for vatiquinone or current or previous use of vatiquinone; Illicit drug use 30 days prior to Screening and during the study; Note: Other protocol-defined inclusion and exclusion criteria may apply; Allergy to vatiquinone, sesame oil, gelatin (bovine and/or porcine), titanium dioxide, or red iron oxide; Comorbidities that may confound study results (for example, fat malabsorption syndrome, other mitochondrial disorder) in the opinion of the investigator; Individuals with clinical diagnosis of FA who have point mutations, deletions, or other non-GAA expansion mutations; Pregnant or lactating participants or those sexually active participants who are unwilling to comply with proper birth control methods; females of childbearing potential must have a negative pregnancy test at Screening and during the Baseline Visit.