Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült ÁllamokFázis nélkül

A Long-Term Safety Follow-up Registry for Patients Who Received Treatment With Prademagene Zamikeracel for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) in the Post-Marketing Setting

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Abeona Therapeutics, Inc
Hol
Aurora, Chicago, Galveston és Palo Alto (Egyesült Államok)Mind a 4 helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
250 fő, tervezett
Kezdés
2025. júl. 25.
Várható befejezés
2045. ápr.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A vizsgált kezelések
  • Prademagene Zamikeracel
A regiszteradat frissítve
2026. július 14.

Ki vehet részt

Nem
Nők és férfiak
Egészséges önkéntesek
Nem vehetnek részt

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 3 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Willing and able to give consent/assent; if under the age of 18, guardian(s) is(are) willing and able to give consent
  • Patients who received treatment with prademagene zamikeracel in the post-marketing setting

Ki nem vehet részt

  • Inability to properly follow the protocol as determined by the Principal Investigator (PI)

Helyszínek itt: Egyesült Államok

  • Children's Hospital ColoradoAurora, Egyesült ÁllamokContact: Matthew BrienRésztvevőt keres
  • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Department of DermatologyChicago, Egyesült ÁllamokContact: Alyssa ApplemanRésztvevőt keres
  • University of Texas Medical BranchGalveston, Egyesült ÁllamokContact: Lindsay AllenRésztvevőt keres
  • Lucile Packard Children's HospitalPalo Alto, Egyesült ÁllamokContact: Thomas BuschbacherRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The goal of this observational study is to evaluate the long-term safety and wound healing durability (up to 15 years) for participants with Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) who were treated with pz-cel. The main questions it aims to answer are:

A teljes eredeti leírásKevesebb

* The long-term safety profile of pz-cel. * The wound healing durability of pz-cel. * The occurrence of all malignancies after treatment with pz-cel, regardless of type or location, in individuals who received pz-cel treatment for RDEB in the post-marketing setting.

Participants will then be followed annually up to 15 years post-treatment. Assessments will occur via remote data collection. If the participants provider determines an office visit is necessary after the first year, some of this data can be collected in person as well. Annual assessments will include, but are not limited to:

* Review of Adverse Events (AEs), Serious Adverse Events (SAEs), hospitalizations, and any evidence of malignancies and potential retroviral infection * Wound-healing durability data collection via the modified Caregiver Global Impression of Change for Wound Healing * Any changes in concomitant medications and procedures.

A vizsgálat csoportja

  • Patients with RDEB who received pz-cel treatment in the post-marketing setting

    Kezelés: Prademagene Zamikeracel

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
A regiszteradat frissítve
2026. július 14.