A Long-Term Safety Follow-up Registry for Patients Who Received Treatment With Prademagene Zamikeracel for Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) in the Post-Marketing Setting
A legfontosabb adatok
- Ki végzi
- Abeona Therapeutics, Inc
- Hol
- Aurora, Chicago, Galveston és Palo Alto (Egyesült Államok)Mind a 4 helyszín megnézése
- Azonosító
- Állapot
- Toboroz
- Résztvevők
- 250 fő, tervezett
- Kezdés
- 2025. júl. 25.
- Várható befejezés
- 2045. ápr.
- A vizsgálat típusa
- Megfigyeléses
- A vizsgált kezelések
- Prademagene Zamikeracel
- A regiszteradat frissítve
- 2026. július 14.
Ki vehet részt
- Nem
- Nők és férfiak
- Egészséges önkéntesek
- Nem vehetnek részt
A regiszter feltételei, szó szerint
Mind a 3 feltétel megnézéseKevesebb
Ki vehet részt
- Willing and able to give consent/assent; if under the age of 18, guardian(s) is(are) willing and able to give consent
- Patients who received treatment with prademagene zamikeracel in the post-marketing setting
Ki nem vehet részt
- Inability to properly follow the protocol as determined by the Principal Investigator (PI)
Helyszínek itt: Egyesült Államok
- Children's Hospital ColoradoAurora, Egyesült ÁllamokContact: Matthew BrienRésztvevőt keres
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Department of DermatologyChicago, Egyesült ÁllamokContact: Alyssa ApplemanRésztvevőt keres
- University of Texas Medical BranchGalveston, Egyesült ÁllamokContact: Lindsay AllenRésztvevőt keres
- Lucile Packard Children's HospitalPalo Alto, Egyesült ÁllamokContact: Thomas BuschbacherRésztvevőt keres
A vizsgálatról
Mit akar kideríteni a vizsgálat
The goal of this observational study is to evaluate the long-term safety and wound healing durability (up to 15 years) for participants with Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa (RDEB) who were treated with pz-cel. The main questions it aims to answer are:
A teljes eredeti leírásKevesebb
* The long-term safety profile of pz-cel. * The wound healing durability of pz-cel. * The occurrence of all malignancies after treatment with pz-cel, regardless of type or location, in individuals who received pz-cel treatment for RDEB in the post-marketing setting.
Participants will then be followed annually up to 15 years post-treatment. Assessments will occur via remote data collection. If the participants provider determines an office visit is necessary after the first year, some of this data can be collected in person as well. Annual assessments will include, but are not limited to:
* Review of Adverse Events (AEs), Serious Adverse Events (SAEs), hospitalizations, and any evidence of malignancies and potential retroviral infection * Wound-healing durability data collection via the modified Caregiver Global Impression of Change for Wound Healing * Any changes in concomitant medications and procedures.
A vizsgálat csoportja
- Patients with RDEB who received pz-cel treatment in the post-marketing setting
Kezelés: Prademagene Zamikeracel
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakAdatok és források
- Regiszteradat
- Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
- A regiszteradat frissítve
- 2026. július 14.