NCT07758816Toboroz
Advancing Integrated Therapies for Gaucher Disease
Advancing Integrated Therapies for Gaucher Disease: Neuronopathic Innovation and Combination Strategies for Refractory Skeletal Disease
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. aug. 11.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The purpose of this study is to better understand the natural history, clinical outcomes, and biological features of Gaucher disease in patients receiving standard medical care
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 30 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2026. aug. 5.
- Kezdés
- 2026. máj. 6.
- Elsődleges befejezés
- 2030. szept.
- Fő szponzor
- Yale University
- Betegségek
- Gaucher-kór
- NCT-szám
- NCT07758816
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 30
- 2026. máj. 6. és az elsődleges befejezés (2030. szept.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Más betegség
- Any condition that, in the investigator's judgment, precludes safe participation
Egyéb
- Aim 1
- Inability to comply with observational follow-up
Kiket keres a vizsgálat
- Aim 1
- Confirmed diagnosis of GD2 or GD3 based on genotype and phenotype
- Evidence of pulmonary infiltrative disease and/or mediastinal or mesenteric lymphadenopathy
- Receiving or eligible for standard-of-care therapy
- Age ≥ 3 months
- Ability to provide informed consent (or parental consent with assent as appropriate)
- Aim2
- ages 10-75
- persistent skeletal disease despite long-term therapy
- Aim3
- Gaucher disease and clinical features of Parkinson disease
- Ability to provide informed consent
Életkor a regiszterben: 3 hónap – 75 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Yale-New Haven Health System | New Haven | Egyesült Államok | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.