NCT07834320Toboroz
Pompe Disease RWE Long-term Monitoring Program
Long Term Follow-up for Patients With Pompe Disease Undergoing Compassionate Use and Transitioning to Medication Listed Under the National Health Insurance.
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. szept. 22.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Evaluate short- and long-term biomarker, motor function, respiratory function and safety with avalglucosidase alfa in IOPD and LOPD patients who switched from other ERT.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 40 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2024. ápr. 19.
- Kezdés
- 2023. okt. 1.
- Elsődleges befejezés
- 2036. okt. 1.
- Fő szponzor
- National Taiwan University Hospital
- Betegségek
- Pompe-betegség
- NCT-szám
- NCT07834320
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 40
- 2023. okt. 1. és az elsődleges befejezés (2036. okt. 1.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Más betegség
- Having severe allergic reaction to avalglucosidase alfa.
Életkor
- Patient/parent/legal guardian is not agreeing to provide signed informed consent, and the patient, if <18 years of age
Kiket keres a vizsgálat
- -Confirmed GAA enzyme deficiency (any tissue source) and/or confirmed 2 pathogenic GAA gene variants Pompe patient
Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| National Taiwan University Hospital Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Taipei | Tajvan | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.