NCT07883655Toboroz
Advanced Multi-omics and -System Approaches to Identify Novel Biomarkers for SMA
Advanced Multi-omics and -System Approaches to Identify Novel Biomarkers for SMA - Approcci Avanzati Multi-omici e Sistemici Per Identificare Nuovi Biomarcatori Per la SMA
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. okt. 20.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
Spinal muscular atrophy (SMA) is an inherited neuromuscular disorder caused by mutations in the SMN1 gene, leading to motor neuron degeneration and progressive muscle atrophy. Despite recent advances in therapeutic options, the clinical management of SMA remains challenging due to the heterogeneity of disease progression and variability in treatment response. This study aims to identify and validate novel biomarkers to improve the diagnosis, prognosis, and therapeutic monitoring of patients with SMA through a multi-omics and translational research approach.
- Állapot (regiszter)
- Toboroz
- Vizsgálattípus
- Megfigyeléses
- Résztvevők száma
- 200 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2026. okt. 9.
- Kezdés
- 2025. febr. 5.
- Elsődleges befejezés
- 2026. dec.
- Fő szponzor
- Istituto Giannina Gaslini
- Betegségek
- Spinális izomatrófia (SMA)
- NCT-szám
- NCT07883655
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
- Tervezett résztvevők: 200
- 2025. febr. 5. és az elsődleges befejezés (2026. dec.) között
- 3 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Participation in other clinical trials involving investigational medicinal products for SMA within the 6 months prior to enrolment.
Más betegség
- Presence of other neuromuscular or neurological diseases that could influence the clinical phenotype and biomarker profile.
- Presence of medical or psychological conditions that could compromise patient compliance or study safety.
Egyéb
- Refusal to participate in the study or to provide informed consent.
Kiket keres a vizsgálat
- Genetically confirmed diagnosis of SMA, with homozygous deletion or mutation of the SMN1 gene, for symptomatic patients.
- Diagnosis of SMA through newborn screening, with genetic confirmation, for newborns.
- Ability of parents/legal guardians to provide informed consent for minor patients.
- Willingness to undergo the study procedures, including blood sampling and collection of biological specimens.
Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket is fogad
Helyszínek (3)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| IRCCS Istituto Giannina Gaslini | Genova | Olaszország | Toboroz |
| Fondazione Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico | Milan | Olaszország | Toboroz |
| Istituto di Bioscienze e Biorisorse IBBR | Naples | Olaszország | Toboroz |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.