Combination Therapy With Danazol, Prednisolone, and Thalidomide for Thalidomide-Refractory Transfusion-Dependent β-Thalassemia

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan béta-talaszémiás gyerekeket keres, akiknek rendszeres vérátömlesztésre van szükségük, és nem reagáltak a talidomidra.

Életkor

5–15 év

Nem

Minden nem részt vehet

A betegség stádiuma

Igazolt, transzfúziófüggő major típusú béta-talaszémia; a transzfúzió előtti hemoglobinszint 9.0 g/dL alatti, és havonta több mint 2 egység vérre van szükség.

Korábbi kezelés

Legalább 6 hónapon át megfelelő adagú talidomid-kezelés mellett nem volt javulás. Stabil vérátömlesztési és vasmegkötő (kelátképző) kezelési rendben kell lennie.

A részvétel fő kizáró okai

• Korábbi donortól származó őssejt- vagy csontvelő-átültetés
• Cukorbetegség vagy súlyos, nem kezelt anyagcsere-betegség
• Aktív súlyos fertőzés vagy nem kontrollált máj-, vese- vagy szívbetegség
• Jelentős végtagidegkárosodás (perifériás neuropátia) vagy korábbi súlyos vérrög-betegség
• Ismert túlérzékenység a vizsgálat valamelyik gyógyszerére

A regiszter feltételei, szó szerint

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

• 5 és 15 év között vagy?IgenNem

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This study will compare two treatments for children with beta-thalassemia who need regular blood transfusions and have not responded well to thalidomide. One group will continue thalidomide alone. The other group will receive thalidomide plus danazol and prednisolone. The study will check whether the combination treatment reduces the need for blood transfusions, raises hemoglobin levels, and is safe. About 172 children aged 5 to 15 will be assigned by chance to one of the two groups. They will be followed for 9 to 12 months.

A vizsgálat 2 csoportja

• Thalidomide plus Danazol plus PrednisoloneA vizsgált kezelés

  In this treatment regimen, Thalidomide and Danazol are administered at a dosage of 100 mg orally three times daily for 30 days each cycle. Prednisolone is given at a dosage of 5 mg orally twice daily for 10 days each month. Supportive care includes Famotidine, folic acid, and vitamin B12. This treatment plan is continued for a duration of 9 to 12 months.

  Kezelés: Thalidomide, Danazol és Prednisolone

• Thalidomide MonotherapyMár használt kezelés, összehasonlításként

  Thalidomide should be taken orally at a dose of 1 to 5 mg/kg at night, with dosage titrated upward every 2 to 4 weeks based on response and tolerance. Clopidogrel and aspirin should be taken together for thromboprophylaxis. This regimen should continue for 9 to 12 months.

  Kezelés: Thalidomide