NCT07903376Toborzás még nem indultKorai 1. fázis
SPX-01 Gene Therapy in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy Type 1 (RISE)
A First-in-Human, Open-Label, Single-Center Study to Evaluate the Safety, and Tolerability of SPX-01 Gene Therapy in Pediatric Patients With Spinal Muscular Atrophy Type 1 (RISE)
Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. okt. 29.
Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)
The goal of this clinical trial is to learn about the safety, and tolerability of giving an experimental gene therapy called SPX-01 to an infant with spinal muscular atrophy (SMA) type 1. SMA type 1 is a rare inherited disease that causes severe muscle weakness and can affect breathing, swallowing, and movement. SPX-01 is designed to deliver a working copy of a gene called SMN1, which does not function properly in children with SMA. The main questions this study aims to answer are: * What side effects or medical problems occur after SPX-01 is given? * What changes in the infant's movement, breathing, and overall health are observed during follow-up? One infant aged 6 months or younger with genetically confirmed SMA type 1 will take part in this study. The infant will: * Receive a single dose of SPX-01 through a vein over approximately one hour. * Attend follow-up visits over 12 months, including medical examinations, blood tests, and assessments of movement and breathing.
- Állapot (regiszter)
- Toborzás még nem indult
- Fázis (regiszter)
- Korai 1. fázis
- Vizsgálattípus
- Beavatkozással járó
- Résztvevők száma
- 1 (tervezett)
- Első benyújtás
- 2026. okt. 17.
- Kezdés
- 2027. jan. 1.
- Elsődleges befejezés
- 2028. jan. 1.
- Fő szponzor
- Exir Gene Pharmed
- Betegségek
- Spinális izomatrófia (SMA)
- NCT-szám
- NCT07903376
Mit vállalsz
- Vizsgálat típusa: Beavatkozással járó · Korai 1. fázis
- Tervezett résztvevők: 1
- 2027. jan. 1. és az elsődleges befejezés (2028. jan. 1.) között
- 1 helyszín, 1 országban
- Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket
A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.
Ki nem vehet részt
Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.
Korábbi kezelés
- Significant concomitant medical condition considered by the principal investigator to create unacceptable additional risk.
- Current or recent immunosuppressive treatment within the preceding 3 months, except for protocol-specified prophylactic corticosteroids.
- Anti-AAV9 antibody titer greater than 1:50.
Más betegség
- Active viral infection, HIV infection, or positive hepatitis B or hepatitis C serology.
Laborértékek
- Total bilirubin ≥3 mg/dL or serum creatinine ≥1.8 mg/dL.
- Hemoglobin below 8 g/dL or above 18 g/dL, or white blood cell count above 20,000 cells/mm³.
Egyéb
- Invasive ventilatory support or oxygen saturation (SpO2) below 95% at screening. Noninvasive ventilation (BiPAP) for fewer than 16 hours per day may be permitted at the discretion of the treating team.
- Gamma-glutamyl transferase (GGT) greater than 3 times the upper limit of normal.
- Recent participation in another clinical trial considered to create additional risk.
- Aspiration identified during swallowing assessment when alternative feeding methods are not accepted.
- Presence of the SMN2 c.859G>C variant associated with a potentially milder phenotype.
Kiket keres a vizsgálat
- Age 6 months or younger on the day of SPX-01 administration.
- Genetically confirmed spinal muscular atrophy (SMA) type 1 due to biallelic deletion or pathogenic variants of SMN1, with one or two copies of SMN2.
- Onset of symptoms from birth through 6 months of age.
- Clinical findings consistent with SMA type 1, including hypotonia, delayed motor development, and poor head control.
- Written informed consent from the parent(s) or legally authorized guardian.
- Ability to attend scheduled study visits and comply with follow-up procedures.
- Final eligibility confirmation by the principal investigator and designated eligibility committee before infusion.
Életkor a regiszterben: 1 nap – 6 hónap · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad
Helyszínek (1)
Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.
| Helyszín | Város | Ország | Helyszín állapota |
|---|---|---|---|
| Children's Medical Center Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát | Tehran | Irán | Ismeretlen állapot |
Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.