Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Még nem keres résztvevőt itt: Egyesült ÁllamokFázis nélkül

Long Term Safety Study in Patients With HLH/MAS in Still's Disease Exposed to Gamifant.

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Swedish Orphan Biovitrum
Hol
Ann Arbor, Atlanta, Birmingham, Boston, Charlotte, Cincinnati, Columbus, Dallas, Houston, Los Angeles, Miami, Minneapolis, New York, Philadelphia, Pittsburgh, Seattle és St. Petersburg (Egyesült Államok)Mind a 18 helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toborzás még nem indult
Résztvevők
70 fő, tervezett
Kezdés
2026. dec.
Várható befejezés
2030. dec.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A vizsgált kezelések
  • Local laboratory testing
  • Local Lab Tests
A regiszteradat frissítve
2026. november 2.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

The trial is looking for children and adults with HLH/MAS in Still's disease who have had Gamifant or are about to start it. It collects long-term safety information.

Életkor
80 years or younger at the first Gamifant dose
Nem
All sexes
A betegség stádiuma
Secondary HLH/MAS (an overactive immune reaction) with Still's disease (sJIA or AOSD), diagnosed or suspected by the treating doctor. The disease did not respond well enough to high-dose glucocorticoids, these were not tolerated, or MAS has come back.
Korábbi kezelés
At least 1 dose of Gamifant in the 0-7 days before signing consent, or a prescription to start Gamifant. High-dose glucocorticoids did not work well enough or were not tolerated, unless MAS has come back.

A részvétel fő kizáró okai

  • Primary HLH, or HLH caused by a metabolic disease, cancer or a rheumatic disease other than Still's disease
  • Active tuberculosis, Histoplasma capsulatum or Salmonella infection, or signs of leishmania infection
  • Taking part in another interventional clinical trial at the same time
  • Severe, uncontrolled other illness with expected survival under 28 days
  • Pregnant at study entry

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 13 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Has received at least 1 dose of Gamifant 0-7 days prior to ICF date or is prescribed to initiate Gamifant
  • Aged ≤80 years at index Gamifant administration
  • Diagnosis of secondary HLH/MAS according to the treating physician
  • Diagnosis or suspicion of Still's disease (sJIA or AOSD) according to the treating physician
  • Patients who have shown inadequate response or intolerance to high-dose glucocorticoids or who have recurrent MAS, according to the treating physician. Recurrent MAS is defined as any MAS episode that has occurred after resolution of the first-ever MAS episode
  • Patient agrees to provide relevant specimen (blood, sputum, and/or urine samples) for laboratory testing as outlined in the study protocol
  • Informed consent must be obtained from the patient or the patient's legally authorized representative; For minors capable of providing assent (as determined by local regulations and the Investigator's judgment), informed assent must be obtained in accordance with applicable local regulations. If a minor is unable to provide assent due to age, developmental stage, or medical condition, the reason will be documented

Ki nem vehet részt

  • Concurrent participation in an interventional clinical trial
  • Severe, uncontrolled concurrent illness at the index date likely to confound outcome assessment with expected survival <28 days based on investigator's assessment
  • Diagnosis of pHLH or sHLH consequent to proven metabolic, malignancy, or a rheumatic disease other than Still's disease at index date
  • Clinically active Mycobacterium tuberculosis (typical and atypical), Histoplasma capsulatum, or Salmonella infections at the index date based on investigator's assessment
  • Evidence of leishmania infections at the index date based on investigator's assessment
  • Pregnant at the time of study entry

Helyszínek itt: Egyesült Államok

  • Mott Children's HospitalAnn Arbor, Egyesült ÁllamokToborzás még nem indult
  • Childrens Healthcare of AtlantaAtlanta, Egyesült ÁllamokToborzás még nem indult
  • Children's of AlabamaBirmingham, Egyesült ÁllamokToborzás még nem indult
  • Boston Children's HospitalBoston, Egyesült ÁllamokToborzás még nem indult
  • Atrium Health Levine Childrens Cancer and Blood Disorders a Facility of Carolinas Medical CenterCharlotte, Egyesült ÁllamokToborzás még nem indult
  • Cincinnati Children's Hospital Medical CenterCincinnati, Egyesült ÁllamokToborzás még nem indult
  • Nationwide Children's HospitalColumbus, Egyesült ÁllamokToborzás még nem indult
  • Childrens Health Specialty Center DallasDallas, Egyesült ÁllamokToborzás még nem indult
  • Texas Children's HospitalHouston, Egyesült ÁllamokToborzás még nem indult
  • Childrens Hospital Los Angeles - RHULos Angeles, Egyesült ÁllamokToborzás még nem indult
  • University of MiamiMiami, Egyesült ÁllamokToborzás még nem indult
  • University of Minnesota Medical CenterMinneapolis, Egyesült ÁllamokToborzás még nem indult
  • Morgan Stanley Children's HospitalNew York, Egyesült ÁllamokToborzás még nem indult
  • Children's Hospital of PhiladelphiaPhiladelphia, Egyesült ÁllamokToborzás még nem indult
  • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMCPittsburgh, Egyesült ÁllamokToborzás még nem indult
  • University of Pittsburgh Medical CenterPittsburgh, Egyesült ÁllamokToborzás még nem indult
  • Seattle Children's RheumatologySeattle, Egyesült ÁllamokToborzás még nem indult
  • John Hopkins All Children's HospitalSt. Petersburg, Egyesült ÁllamokToborzás még nem indult

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This study aims to evaluate safety information in patients with HLH/MAS in Still's disease exposed to Gamifant.

A vizsgálat csoportja

  • HLH/MAS in Still's disease treated with Gamifant

    Patients aged ≤80 years at index Gamifant administration who have received at least 1 dose of Gamifant 0-7 days prior to ICF date or is prescribed to initiate Gamifant for the treatment of HLH/MAS in Still's disease

    Kezelés: Local laboratory testing és Local Lab Tests

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
Long-term Safety of Gamifant® in Adult and Pediatric Patients With HLH/MAS in Still's Disease With Inadequate Response or Intolerance to Glucocorticoids, or With Recurrent MAS
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 15.
A regiszteradat frissítve
2026. november 2.