Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: LibanonFázis nélkül

Pompe Disease Registry Protocol

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Genzyme, a Sanofi Company
Hol
Beirut és Hazmiyeh (Libanon)Mind a 2 helyszín megnézéseMég 43 másik országban, 280 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
2000 fő, tervezett
Kezdés
2004. szept. 15.
Várható befejezés
2034. jan. 31.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A regiszteradat frissítve
2026. október 28.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A regiszter olyan embereket keres, akiknél igazolták a Pompe-kórt, és aláírták a beleegyező nyilatkozatokat.

Nem
Nemtől függetlenül bárki csatlakozhat.
A betegség stádiuma
Igazolt Pompe-kór: a GAA enzim hiánya vérből, bőrből vagy izomszövetből igazolva, és/vagy 2 GAA génmutáció dokumentálva.
Biomarker vagy leletérték
GAA enzimhiány vérből, bőrből vagy izomszövetből, és/vagy 2 GAA génmutáció dokumentálása.

A részvétel fő kizáró okai

  • A leírás nem sorol fel kizáró feltételt.
  • Aki nem írta alá a beleegyező és felhatalmazó nyilatkozatot, nem csatlakozhat.

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 2 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • All patients with a confirmed diagnosis of Pompe disease who have signed the informed consent and authorization form(s) are eligible for inclusion. Confirmed diagnosis is defined as documented GAA enzyme deficiency from blood, skin, or muscle tissue and/or documentation of 2 GAA gene mutations

Ki nem vehet részt

  • There are no exclusion criteria in this Registry

Helyszínek itt: Libanon

Még 43 másik országban, 280 helyszínen

  • BeirutHospital not named in the registryContact: Pompe Registry HelpLineRésztvevőt keres
  • HazmiyehHospital not named in the registryContact: Pompe Registry HelpLineRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The Pompe Registry is a global, multicenter, international, longitudinal, observational, and voluntary program for patients with Pompe disease, designed to track the disease's natural history and outcomes in patients, both treated and not. Data from the Registry are also used to fulfill various global regulatory commitments, to support product development/reimbursement, and for other research and non-research related purposes.

A teljes eredeti leírásKevesebb

The objectives of the Registry are:

* To enhance understanding of the variability, progression, identification, and natural history of Pompe disease, with the ultimate goal of better guiding and assessing therapeutic intervention. * To assist the Pompe medical community with the development of recommendations for monitoring patients, and to provide reports on patient outcomes, to optimize patient care. * To characterize the Pompe disease population. * To evaluate the long-term effectiveness of alglucosidase alfa.

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
Pompe Disease Registry
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. október 28.