Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült Államok2. fázis

Myeloablative Conditioning, Prophylactic Defibrotide and Haplo AlloSCT for Patients With Sickle Cell Disease

A legfontosabb adatok

Ki végzi
New York Medical College
Hol
Gainesville, Los Angeles, Milwaukee és Valhalla (Egyesült Államok)Mind a 4 helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
2. fázis
Résztvevők
40 fő, tervezett
Kezdés
2017. júl. 1.
Várható befejezés
2027. dec.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó
A vizsgált kezelések
  • Defibrotide
A regiszteradat frissítve
2026. július 27.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan gyerekeket, serdülőket és fiatal felnőtteket keres, akik sarlósejtes betegségben vagy béta-thalassaemiában szenvednek, és súlyos szövődményeik voltak. Őssejt-átültetést kapnának, melyhez defibrotidot adnak a májerek elzáródásának megelőzésére.

Életkor
6 hónapostól 21 éves korig.
Nem
Minden nem csatlakozhat.
A betegség stádiuma
Sarlósejtes betegség (homozigóta Hemoglobin S, Hemoglobin S B0/+ thalassaemia vagy Hemoglobin SC) vagy béta-thalassaemia intermedia/major, legalább egy szövődménnyel, például agyi történés (stroke), akut mellkasi szindróma, ismétlődő fájdalmas rohamok, kóros TCD-vizsgálat, néma infarktus a fej MRI-felvételén, sarlósejtes vesekárosodás vagy a csípő avascularis necrosisa.
Korábbi kezelés
Egyes szövődmények csak akkor számítanak, ha a hidroxiurea nem hatott, a beteg elutasította vagy nem tartotta be, illetve rendszeres vörösvérsejt-transzfúzió előtt. Aki már kapott őssejt-átültetést, nem csatlakozhat.

A részvétel fő kizáró okai

  • Vérhígító vagy vérrögoldó gyógyszer szedése
  • Korábbi ismert túlérzékenységi reakció a defibrotidra
  • Terhesség vagy szoptatás
  • Kontrollálatlan fertőzés a vizsgálatba lépéskor
  • Van egészséges, HLA-azonos testvér donor, aki hajlandó adományozni

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 25 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Disease: Homozygous Hemoglobin S Disease, or Hemoglobin S B0/+ thalassemia, or Hemoglobin SC Disease, or Beta thalassemia intermedia/majora
  • Patients must demonstrate one or more of the following Sickle Cell Disease Complications
  • Clinically significant neurologic event (stroke) or any neurologic deficit lasting >24 hours that is accompanied by an infarct on cerebral MRI
  • Acute chest syndrome in the preceding two year period prior to enrollment that have failed, been non-compliant or declined hydroxyurea treatment, or prior to chronic RBC transfusion therapy, exchange transfusion or erythrocyte pheresis
  • Recurrent painful events (at least 3 in the 2 years prior to enrollment or prior to chronic RBC transfusion therapy, exchange transfusion or erythrocyte pheresis)
  • Abnormal TCD study requiring starting on chronic transfusion therapy and/or exchange transfusions
  • At least one silent infarct lesion on a MRI scan of the head. Or (directly or probably related to SCD)
  • Sickle Cell nephropathy
  • Splenic sequestration requiring RBC transfusion
  • Aplastic crisis requiring RBC transfusion
  • Avascular necrosis of the hip diagnosed by MRI
  • Two episodes or more of leg ulcerations
  • Recurrent priapism
  • Infant dactylitis
  • all patients must meet disease, age, organ function and donor criteria

Ki nem vehet részt

  • Patients who are receiving concomitant systemic anticoagulants and/or fibrinolytic therapies
  • Patients with a previously known hypersensitivity reaction to defibrotide
  • Karnofsky or Lansky (age appropriate) Performance Score <50% (hemiplegia alone secondary to a previous stroke is not an exclusion)
  • Patients who have previously received a HSCT will not be eligible
  • Patients with documented uncontrolled infection at the time of study entry are not eligible
  • Females who are pregnant or breast-feeding are not eligible
  • Patients who have an unaffected HLA matched sibling donor willing to proceed to donation will not be eligible for this study
  • Demonstrated lack of compliance with medical care
  • Patients with clinically significant fibrosis or cirrhosis of the liver will not be eligible
  • Patients with contraindications to the use of defibrotide

Helyszínek itt: Egyesült Államok

  • University of FloridaGainesville, Egyesült ÁllamokContact: Jordan Milner, MDRésztvevőt keres
  • University of California, Los AngelesLos Angeles, Egyesült ÁllamokContact: Theodore B Moore, MDRésztvevőt keres
  • Medical College of WisconsinMilwaukee, Egyesült ÁllamokContact: Julie A Talano, MDRésztvevőt keres
  • New York Medical CollegeValhalla, Egyesült ÁllamokContact: Megan Campbell, RN, PNPRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a follow-up trial to NYMC 526 (NCT01461837) to assess the safety, efficacy and toxicity of administering Defibrotide prophylaxis for high-risk sickle cell or beta thalassemia patients undergoing a familial haploidentical or MUD allogeneic stem cell transplantation with CD34 enrichment and T-cell addback. This patient population historically has a risk of developing sinusoidal obstructive syndrome (SOS) and Defibrotide has demonstrated efficacy in treatment of SOS. The Funding Source is FDA OOPD.

A vizsgálat csoportja

  • Defibrotide prophylaxisA vizsgált kezelés

    defibrotide will be given prior to and during myeloablative immunotherapy conditioning (MAIC) followed by familial haploidentical (FHI) or matched unrelated donor (MUD) allogeneic stem cell transplantation (AlloSCT) with CD34 enrichment and t-cell addback in patients with high-risk sickle cell disease or beta thalassemia to reduced the risk and rate of the development of sinusoidal obstructive syndrome (SOS).

    Kezelés: Defibrotide

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
The Safety and Efficacy of Prophylactic Defibrotide Administration in Children, Adolescents, and Young Adults With Sickle Cell Disease or Beta Thalassemia Following Myeloablative Conditioning (MAC) and Haploidentical or Matched Unrelated Donor (MUD) Stem Cell Transplantation Utilizing CD34 Enrichment and T-Cell (CD3) Addback
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. július 27.