A Long-term Follow-up Study of Gaucher Disease

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan embereket keres, akiknél Gaucher-kórt diagnosztizáltak. Hosszú időn át követi őket a kórlapjaik áttekintésével.

Nem

Férfiak és nők is részt vehetnek.

A betegség stádiuma

A Gaucher-kór mind a három típusa.

A részvétel fő kizáró okai

• Aki nem rendelkezik Gaucher-kór diagnózissal, nem vehet részt.

A regiszter feltételei, szó szerint

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The study aims are to: a) identify the long-term natural history of Gaucher disease, b) evaluate long-term treatment efficacy of enzyme replacement therapy (ERT) and substrate reduction therapy (SRT), and c) identify potential long-term complications of this disorder. These aims will be accomplished through long-term record review of individuals with all three types of Gaucher disease.