Repeat Peripheral Blood Stem Cell Transplantation for Patients With Sickle Cell Disease and Falling Donor Myeloid Chimerism Levels
A legfontosabb adatok
- Ki végzi
- National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
- Hol
- Bethesda (Egyesült Államok)A helyszín megnézése
- Azonosító
- Állapot
- Toboroz
- Fázis
- 1/2. fázis
- Résztvevők
- 32 fő, tervezett
- Kezdés
- 2019. okt. 24.
- Várható befejezés
- 2037. dec. 1.
- A vizsgálat típusa
- Beavatkozással járó, 2 csoport
- A vizsgált kezelések
- CliniMACS CD34 Reagent
- A regiszteradat frissítve
- 2026. október 26.
Ki vehet részt
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan 4 éves vagy idősebb, sarlósejtes vérszegénységben vagy béta-talaszémiában szenvedő embereket keres, akiknél a betegség őssejt-átültetés után visszatért, de még van bennük donorsejt. A rokon donoraik is részt vehetnek.
- Életkor
- Betegek: 4 éves kortól. Donorok: 2 éves kortól 80 éves kor alatt.
- Nem
- Férfiak és nők is részt vehetnek.
- A betegség stádiuma
- Sarlósejtes vérszegénység vagy béta-talaszémia, amely egy korábbi őssejt-átültetés után visszatért, és olyan tünetekkel jár, mint a fájdalmas krízisek, akut mellkasi szindróma, priapizmus, súlyos vérszegénység vagy vérátömlesztés szükségessége. A szervezetben még kell lennie donorsejteknek.
- Korábbi kezelés
- A betegeknek korábban már volt donortól származó őssejt-átültetésük. A donor az első átültetés rokon donora kell legyen.
- Biomarker vagy leletérték
- A sarlósejtes betegség visszatérése: HbS legalább 50% (sarlósejt-hordozó donor esetén) vagy legalább 10% (HbAA donor esetén). A szív ejekciós frakciója legalább 35%, a DLCO legalább 35%. Negatív béta-HCG teszt.
A részvétel fő kizáró okai
- Rossz általános állapot (ECOG 3 vagy több, illetve 16 év alatt Lansky 50 vagy kevesebb)
- Kontrollálatlan bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés az elmúlt hónapban
- Terhesség vagy szoptatás
- Korábbi daganatos betegség, kivéve a helyi bőrrákot
- Donorspecifikus HLA-ellenanyagok, átlagos fluoreszcencia-intenzitás 2,000 vagy több
A regiszter feltételei, szó szerint
Mind a 15 feltétel megnézéseKevesebb
Ki vehet részt
- Patient with history of SCD or beta thalassemia who previously underwent allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT)
- Patient with recurrent SCD defined as HbS greater than or equal to 50% for donors with sickle cell trait and greater than or equal to 10% for donors with HbAA with recurrent clinical manifestations (for example but not limited to recurrent painful crises, acute chest syndrome, priapism, or severe anemia) or patients with recurrent beta thalassemia defined as clinical manifestations such as transfusion-dependence or evidence of extramedullary hematopoiesis. The HbS requirement may be waived by the PI or designee for reasons such as the patient is requiring chronic transfusion therapy or otherwise meets clinical criteria for return of SCD
- Persistent donor chimerism levels
- Age greater than or equal to 4 years
- Negative beta-HCG
- Ejection fraction greater than or equal to 35%
- DLCO greater than or equal to 35% (Note: This criterion may be omitted in young children (e.g. near the age of 5 years old) or other individuals who may have difficulty understanding or complying with the instructions for accurate testing.); Inclusion- donor; Related donor from original transplant, deemed suitable and eligible, and willing to donate, per clinical evaluations who are additionally willing to donate blood for research. Related donors will be evaluated in accordance with existing Standard NIH Policies and Procedures for determination of eligibility and suitability for clinical donation. Age >= 2 years <80 years old
Ki nem vehet részt
- Evidence of uncontrolled bacterial, viral, or fungal infections (currently taking medication and progression of clinical symptoms) within one month prior to signing the consent
- Donor-specific HLA antibodies with mean fluorescent intensity >= 2,000; Exclusion- donor; None
- Patients with fever or suspected minor infection should await resolution of symptoms before signing the consent
- Major anticipated illness or organ failure incompatible with survival from PBSC transplant
- History of secondary malignancies (other than localized skin cancer)
- ECOG performance status of 3 or more or if <16 years of age Lansky score of 50 or lower
- Pregnant or breastfeeding
Egyéb feltételek
- INCLUSION CRITERIA:
Nézd meg, megfelelhetsz-e
Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.
- 2 és 80 év között vagy?
Helyszínek itt: Egyesült Államok
- National Institutes of Health Clinical CenterBethesda, Egyesült ÁllamokContact: Julia M Varga, R.N.Résztvevőt keres
A vizsgálatról
Mit akar kideríteni a vizsgálat
Background:
A teljes eredeti leírásKevesebb
Sickle cell disease can often be treated with blood stem cell transplants. But for some people the disease returns. This study will give a second transplant to people whose disease has returned but still have some donor cells in their body.
Objective:
To cure people s sickle cell disease by giving a second treatment that makes more room in their bone marrow for donor cells.
Eligibility:
People ages 4 and older with sickle cell disease who had a transplant but the disease returned, and their donor relatives. Donors can be 2 years of age or older.
Design:
Participants will be screened with medical history, physical exam, and blood tests.
Recipients will also be screened with heart and breathing tests, x-rays, a bone marrow sample, and teeth and eye exams. They must have a caregiver.
Donors will have 7-8 visits. They will take a drug for 5-6 days to prepare them for the donation. For the donation, blood is taken from a vein in the arm or groin. The stem cells are collected. The rest of the blood is returned. This may be repeated.
Recipients will get a long IV line in their arm or chest for about 1-2 months. They will take drugs to help their body accept the donor cells. They will get the donor cells and red blood cell transfusions through the line. They will stay in the hospital about 30 days after the transfusion of donor cells.
In first 3 months after the infusion, recipients will have many visits. Then they will have visits every 6 months to 1 year for 5 years. During those visits they will repeat some of the screening tests....
A vizsgálat 2 csoportja
- 1Egyéb csoport
patients with HLA-matched sibling donors
Kezelés: CliniMACS CD34 Reagent
- 2Egyéb csoport
patients with haploidentical donors
Kezelés: CliniMACS CD34 Reagent
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakAdatok és források
- Regiszteradat
- Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
- Hivatalos cím
- Repeat Peripheral Blood Stem Cell Transplantation for Patients With Sickle Cell Disease or Beta-Thalassemia and Falling Donor Myeloid Chimerism Levels
- MI-összefoglaló
- A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
- Illeszkedési kérdések
- Forrás: NCT04008368: ki vehet részt
- A regiszteradat frissítve
- 2026. október 26.