Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keresFázis nélkül

Registry of Patients With a Diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA)

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Novartis Pharmaceuticals
Hol
Chiba, Fukui, Gifu, Hamamatsu, Hokkaido, Kita-gun, Kumamoto, Kurume-shi, Moriyama-shi, Nagakute-shi, Saitama, Sapporo, Sendai, Shimotsuke-shi, Shinjuku-ku, Shinjuku-Ku, Toyoake-shi és Yokohama (Japán)Mind a 19 helyszín megnézéseMég 10 másik országban, 80 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
700 fő, tervezett
Kezdés
2018. szept. 25.
Várható befejezés
2038. jún. 30.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A vizsgált kezelések
  • Prospective observational registry
  • Zolgensma
A regiszteradat frissítve
2025. január 31.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A regiszter olyan, genetikailag igazolt gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő embereket keres, akiket OAV-101-gyel kezeltek. A hosszú távú eredményeiket követi.

Nem
Nemtől függetlenül bárki csatlakozhat.
A betegség stádiuma
Genetikai vizsgálattal igazolt gerincvelői izomsorvadás (SMA), a diagnózis időpontjától függetlenül.
Korábbi kezelés
OAV-101 (Zolgensma) kezelést kellett kapnia.
Biomarker vagy leletérték
Genetikailag igazolt SMA-diagnózis.

A részvétel fő kizáró okai

  • Jelenleg részt vesz az SMA kezelésére szolgáló vizsgálati gyógyszert tesztelő beavatkozásos klinikai vizsgálatban

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 3 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Patients treated with OAV-101 with a genetically confirmed diagnosis of SMA regardless of the date of diagnosis
  • Appropriate consent/assent has been obtained for participation in the registry

Ki nem vehet részt

  • Currently enrolled in an interventional clinical trial involving an investigational medicinal product to treat SMA; Note: Patients who are participating in a Compassionate Use Program (CUP) for OAV-101 (Zolgensma) such as a Managed Access Program (MAP), an Expanded Access Program (EAP), Single Patient Investigational New Drug (IND) (SPI) or Named Patient Program (NPP) are eligible to enroll in the registry regardless of the date of a genetic or clinical diagnosis of SMA

Helyszínek itt: Japán

Még 10 másik országban, 80 helyszínen

  • Chiba children's HospitalChiba, JapánContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Fukui Prefectural HospitalFukui, JapánContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Gifu Prefectural General Medical CenterGifu, JapánContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Hamamatsu University School of Medicine, University HospitalHamamatsu, JapánContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Nikko Memorial HospitalHokkaido, JapánContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Obihiro Kosei HospitalHokkaido, JapánContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Kagawa University HospitalKita-gun, JapánContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Kumamoto University HospitalKumamoto, JapánContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Kurume University HospitalKurume-shi, JapánContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Shiga Medical Center for ChildrenMoriyama-shi, JapánContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Aichi Medical University HospitalNagakute-shi, JapánContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Dokkyo Medical University Saitama Medical CenterSaitama, JapánContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Sapporo Medical University HospitalSapporo, JapánContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Miyagi Children's HospitalSendai, JapánContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Jichi Medical University HospitalShimotsuke-shi, JapánContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Tokyo Medical University HospitalShinjuku-ku, JapánContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Center Hospital of the National Center for Global Health and MedicineShinjuku-Ku, JapánContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Fujita Health University HospitalToyoake-shi, JapánContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Kanagawa Children's Medical CenterYokohama, JapánContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

Spinal muscular atrophy (SMA) is a neurogenetic disorder caused by a loss or mutation in the survival motor neuron 1 gene (SMN1) on chromosome 5q13, which leads to reduced SMN protein levels and a selective dysfunction of motor neurons. SMA is an autosomal recessive, early childhood disease with an incidence of 1:10,000 live births. SMA is the leading cause of infant mortality due to genetic diseases.

A teljes eredeti leírásKevesebb

The purpose of this registry is to assess the long term outcomes of patients with SMA in the context of advances in treatment options and also to characterize and assess long-term safety and effectiveness of OAV-101.

A vizsgálat csoportja

  • Prospective observational registry

    This is a prospective, multi center, multinational, non-interventional observational registry.

    Kezelés: Prospective observational registry és Zolgensma

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Prospective, Long-Term Registry of Patients With a Diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA)
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Publikációk
A regiszteradat frissítve
2025. január 31.