Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült ÁllamokFázis nélkül

Registry of Patients With a Diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA)

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Novartis Pharmaceuticals
Hol
Akron, Aurora, Austin, Charlottesville, Cincinnati, Cleveland, Columbia, Columbus, Dallas, Durham, Farmington, Fort Myers, Fort Worth, Greenville, Hershey, Houston, Indianapolis, Iowa City, Kansas City, Little Rock, Loma Linda, Los Angeles, Louisville, Madera, Madison, Memphis, Miami, Milwaukee, Minneapolis, Morristown, New Haven, Norfolk, Oklahoma City, Orlando, Palmetto Bay, Phoenix, Pittsburgh, Portland, Richmond, Rochester, Sacramento, Salt Lake City, San Antonio, San Diego, Seattle, St Louis, Stony Brook és Tacoma (Egyesült Államok)Mind a 50 helyszín megnézéseMég 10 másik országban, 49 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
700 fő, tervezett
Kezdés
2018. szept. 25.
Várható befejezés
2038. jún. 30.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A vizsgált kezelések
  • Prospective observational registry
  • Zolgensma
A regiszteradat frissítve
2025. január 31.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A regiszter olyan, genetikailag igazolt gerincvelői izomsorvadásban (SMA) szenvedő embereket keres, akiket OAV-101-gyel kezeltek. A hosszú távú eredményeiket követi.

Nem
Nemtől függetlenül bárki csatlakozhat.
A betegség stádiuma
Genetikai vizsgálattal igazolt gerincvelői izomsorvadás (SMA), a diagnózis időpontjától függetlenül.
Korábbi kezelés
OAV-101 (Zolgensma) kezelést kellett kapnia.
Biomarker vagy leletérték
Genetikailag igazolt SMA-diagnózis.

A részvétel fő kizáró okai

  • Jelenleg részt vesz az SMA kezelésére szolgáló vizsgálati gyógyszert tesztelő beavatkozásos klinikai vizsgálatban

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 3 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Patients treated with OAV-101 with a genetically confirmed diagnosis of SMA regardless of the date of diagnosis
  • Appropriate consent/assent has been obtained for participation in the registry

Ki nem vehet részt

  • Currently enrolled in an interventional clinical trial involving an investigational medicinal product to treat SMA; Note: Patients who are participating in a Compassionate Use Program (CUP) for OAV-101 (Zolgensma) such as a Managed Access Program (MAP), an Expanded Access Program (EAP), Single Patient Investigational New Drug (IND) (SPI) or Named Patient Program (NPP) are eligible to enroll in the registry regardless of the date of a genetic or clinical diagnosis of SMA

Helyszínek itt: Egyesült Államok

Még 10 másik országban, 49 helyszínen

  • Akron Children's HospitalAkron, Egyesült ÁllamokContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Children's Hospital ColoradoAurora, Egyesült ÁllamokContact: Margaret FinlayRésztvevőt keres
  • Child Neurology Consultants of AustinAustin, Egyesült ÁllamokContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • University of Virginia Health SystemCharlottesville, Egyesült ÁllamokContact: Chelsea MastersonRésztvevőt keres
  • Cincinnati Children's Hospital Medical CenterCincinnati, Egyesült ÁllamokContact: Emily HunsakerRésztvevőt keres
  • University HospitalsCleveland, Egyesült ÁllamokContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • University of Missouri Health SystemColumbia, Egyesült ÁllamokContact: Anne BonnettRésztvevőt keres
  • Nationwide Children's HospitalColumbus, Egyesült ÁllamokContact: Megan WaldropRésztvevőt keres
  • Children's HealthDallas, Egyesült ÁllamokContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Duke HealthDurham, Egyesült ÁllamokContact: Karen CornettRésztvevőt keres
  • Connecticut Children's Medical CenterFarmington, Egyesült ÁllamokContact: Hendriana NielsenRésztvevőt keres
  • Golisano Children's Hospital of Southwest FloridaFort Myers, Egyesült ÁllamokContact: Britt Stroud, MDRésztvevőt keres
  • Cook Children'sFort Worth, Egyesült ÁllamokContact: Kayla BloughRésztvevőt keres
  • Prisma HealthGreenville, Egyesült ÁllamokContact: Addie Hunnicutt HunnicuttRésztvevőt keres
  • Penn State HersheyHershey, Egyesült ÁllamokContact: Ellen StouteRésztvevőt keres
  • Texas Children's HospitalHouston, Egyesült ÁllamokContact: Felize SingletonRésztvevőt keres
  • Indiana University Health University Hospital (IUHUH)Indianapolis, Egyesült ÁllamokContact: Marcia Felker, MDRésztvevőt keres
  • University of IowaIowa City, Egyesült ÁllamokContact: Chandra MillerRésztvevőt keres
  • University of Kansas Medical CenterKansas City, Egyesült ÁllamokContact: Rebecca ClayRésztvevőt keres
  • Arkansas Children's HospitalLittle Rock, Egyesült ÁllamokContact: Kapil AryaRésztvevőt keres
  • Loma Linda University HealthLoma Linda, Egyesült ÁllamokContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Children's Hospital of Los AngelesLos Angeles, Egyesült ÁllamokContact: Martha Arellano-GarciaRésztvevőt keres
  • University of California Los Angeles HealthLos Angeles, Egyesült ÁllamokContact: Huynh JenniferRésztvevőt keres
  • University of LouisvilleLouisville, Egyesült ÁllamokContact: Lauren EvanczykRésztvevőt keres
  • Children's Hospital of Orange CountyMadera, Egyesült ÁllamokContact: Amanda Fernandez, MDRésztvevőt keres
  • Valley Children's HealthcareMadera, Egyesült ÁllamokContact: Raymund David, MDRésztvevőt keres
  • University of WisconsinMadison, Egyesült ÁllamokContact: Maggie ChilsenRésztvevőt keres
  • Methodist Le Bonheur HealthcareMemphis, Egyesült ÁllamokContact: Farimah SalamiRésztvevőt keres
  • Nicklaus Children's HospitalMiami, Egyesült ÁllamokContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Children's Hospital of WisconsinMilwaukee, Egyesült ÁllamokContact: Rupa NallamothuRésztvevőt keres
  • University of MinnesotaMinneapolis, Egyesült ÁllamokContact: Seth Stafki, MDRésztvevőt keres
  • Atlantic Health SystemMorristown, Egyesült ÁllamokContact: Darius Adams, MDRésztvevőt keres
  • Yale-New Haven Health SystemNew Haven, Egyesült ÁllamokContact: Catherine TsaoRésztvevőt keres
  • Children's Hospital of The King's DaughtersNorfolk, Egyesült ÁllamokContact: Cassandra ToddRésztvevőt keres
  • Oklahoma University Medical CenterOklahoma City, Egyesült ÁllamokContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Adventist Health System - FloridaOrlando, Egyesült ÁllamokContact: Novartis Gene TherapiesNo longer taking part
  • Jackson South Medical CenterPalmetto Bay, Egyesült ÁllamokContact: Paula Schleifer, MDRésztvevőt keres
  • Phoenix Children s HospitalPhoenix, Egyesült ÁllamokContact: Alison LaneRésztvevőt keres
  • University of Pittsburgh Medical CenterPittsburgh, Egyesült ÁllamokContact: Emma SekscinskiRésztvevőt keres
  • Oregon Health and Science UniversityPortland, Egyesült ÁllamokContact: Bryn McCarthyRésztvevőt keres
  • Virginia Commonwealth University Health SystemRichmond, Egyesült ÁllamokContact: Ana Rosa RezeqRésztvevőt keres
  • University of Rochester Medical CenterRochester, Egyesült ÁllamokContact: Bohoon LeeRésztvevőt keres
  • University of California Davis Health SystemSacramento, Egyesült ÁllamokContact: Rachel (Ja Yoon) BaekRésztvevőt keres
  • University of UtahSalt Lake City, Egyesült ÁllamokContact: Sarah MoldtRésztvevőt keres
  • CHRISTUS HealthSan Antonio, Egyesült ÁllamokContact: Melissa Svoboda, MDRésztvevőt keres
  • Rady Children's Hospital - San DiegoSan Diego, Egyesült ÁllamokContact: Chamindra Konersman, MDRésztvevőt keres
  • Seattle Children'sSeattle, Egyesült ÁllamokContact: Marissa RobertsonRésztvevőt keres
  • Washington University School of Medicine in St. LouisSt Louis, Egyesült ÁllamokContact: Natalie GoedekerRésztvevőt keres
  • The State University of New YorkStony Brook, Egyesült ÁllamokContact: Christine PolRésztvevőt keres
  • MultiCare Health SystemTacoma, Egyesült ÁllamokContact: Beky StoneRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

Spinal muscular atrophy (SMA) is a neurogenetic disorder caused by a loss or mutation in the survival motor neuron 1 gene (SMN1) on chromosome 5q13, which leads to reduced SMN protein levels and a selective dysfunction of motor neurons. SMA is an autosomal recessive, early childhood disease with an incidence of 1:10,000 live births. SMA is the leading cause of infant mortality due to genetic diseases.

A teljes eredeti leírásKevesebb

The purpose of this registry is to assess the long term outcomes of patients with SMA in the context of advances in treatment options and also to characterize and assess long-term safety and effectiveness of OAV-101.

A vizsgálat csoportja

  • Prospective observational registry

    This is a prospective, multi center, multinational, non-interventional observational registry.

    Kezelés: Prospective observational registry és Zolgensma

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Prospective, Long-Term Registry of Patients With a Diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA)
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Publikációk
A regiszteradat frissítve
2025. január 31.