Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: IzraelFázis nélkül

World Data on Ambroxol for Patients With GD and GBA Related PD

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Shaare Zedek Medical Center
Hol
Jerusalem (Izrael)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
300 fő, tervezett
Kezdés
2020. máj. 6.
Várható befejezés
2030. nov. 30.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses, 2 csoport
A regiszteradat frissítve
2026. április 29.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat Gaucher-kórban (1., 2. vagy 3. típus) szenvedő, vagy GBA-génhez kötődő Parkinson-kórban szenvedő embereket keres. Valós körülmények között gyűjt adatokat az ambroxolról.

Életkor
Legfeljebb 100 év
Nem
Mindkét nem
A betegség stádiuma
Gaucher-kór 1., 2. vagy 3. típus (a, b, c), vagy GBA-hoz kötődő Parkinson-kór
Biomarker vagy leletérték
GBA-génváltozás a Parkinson-kórban szenvedőknél

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 3 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • patients with Gaucher disease type 1,2 or 3(a,b,c)
  • patients with GBA-related Parkinson disease

Ki nem vehet részt

  • None

Helyszínek itt: Izrael

  • Shaare Zedek Medical CenterJerusalem, IzraelContact: Ari Zimran, M.D.Résztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

Ambroxol hydrochloride is an oral mucolytic drug available over-the-counter for many years as cough medicine. In 2009 it was found to also act as a pharmacological chaperone (PC) for mutant glucocerebrosidase, albeit in a several-fold higher dose. Unfortunately, due to its low cost, there have been no pharma-driven clinical trials to establish the use of ambroxol. Thus, data are needed on the safety and efficacy of ambroxol for patients with Gaucher disease (GD).

A vizsgálat 2 csoportja

  • Gaucher disease patients

    Patients with type 1,2,3 Gaucher disease.

  • GBA carriers with Parkinson disease

    Patients with Parkinson disease GBA related (carriers)

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
IIR REGISTRY for the Collection of Real World Data on the Safety and Efficacy of Ambroxol for Patients With Gaucher Disease or GBA Carriers With Parkinson Disease
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. április 29.