Belépés

NCT04528355Toboroz

Data Collection Study of Patients With Non-Malignant Disorders Undergoing UCBT, BMT or PBSCT With RIC

A Prospective Outcomes Study of Pediatric and Adult Patients With Non-Malignant Disorders Undergoing Umbilical Cord Blood, Bone Marrow, or Peripheral Blood Stem Cell Transplantation With a Reduced-Intensity Conditioning Regimen (PRO-RIC)

Forrás: ClinicalTrials.gov · Utoljára frissítve: 2026. jan. 13.

Rövid összefoglaló (regiszter, angolul)

This is a data collection study that will examine the general diagnostic and treatment data associated with the reduced-intensity chemotherapy-based regimen paired with simple alemtuzumab dosing strata designed to prevented graft failure and to aid in immune reconstitution following hematopoietic stem cell transplantation.

Állapot (regiszter)
Toboroz
Vizsgálattípus
Megfigyeléses
Résztvevők száma
50 (tervezett)
Első benyújtás
2020. aug. 18.
Kezdés
2020. aug. 20.
Elsődleges befejezés
2027. dec. 31.
Fő szponzor
Paul Szabolcs
NCT-szám
NCT04528355

Mit vállalsz

  • Vizsgálat típusa: Megfigyeléses
  • Tervezett résztvevők: 50
  • 2020. aug. 20. és az elsődleges befejezés (2027. dec. 31.) között
  • 1 helyszín, 1 országban
  • Vizitek és vizsgálatok: kérdezd a vizsgálat csapatát, a regiszter nem sorolja fel őket

A(z) ClinicalTrials.gov regisztermezőiből összeállítva. A vizsgálat felépítését írja le.

Ki nem vehet részt

Szó szerint a(z) ClinicalTrials.gov forrásból, témák szerint csoportosítva. Hogy ki vehet részt, azt csak a vizsgálat csapata dönti el.

Kiket keres a vizsgálat

  • Patient, parent, or legal guardian must have given written informed consent.
  • Patient must be 2 months to 60 years (inclusive) of age at time of consent for all diagnoses.
  • Patients should have a non-malignant disorder amenable to treatment by stem cell transplantation, including but not limited to the following:
    • Primary Immunodeficiency Syndromes
    • Severe Combined Immune Deficiency (SCID) with NK cell activity
    • Omenn Syndrome
    • Bare Lymphocyte Syndrome (BLS)
    • Combined Immune Deficiency (CID) syndromes
    • Combined Variable Immune Deficiency (CVID) syndrome
    • Wiskott-Aldrich Syndrome
    • Leukocyte adhesion deficiency
    • Chronic granulomatous disease (CGD)
    • Hyper IgM (XHIM) syndrome
    • IPEX syndrome
    • Chediak-Higashi Syndrome
    • Autoimmune Lymphoproliferative Syndrome (ALPS)
    • Hemophagocytic Lymphohistiocytosis (HLH) syndromes
    • Lymphocyte Signaling defects
    • Congenital Bone Marrow Failure Syndromes
    • Congenital Amegakaryocytic Thrombocytopenia (CAMT)
    • Osteopetrosis
    • Inherited Metabolic Disorders (IMD)
    • Mucopolysaccharidoses
    • Hurler syndrome (MPS I)
    • Hunter syndrome (MPS II)
    • Leukodystrophies
    • Krabbe Disease, also known as globoid cell leukodystrophy
    • Metachromatic leukodystrophy (MLD)
    • X-linked adrenoleukodystrophy (ALD)
    • Other inherited metabolic disorders
    • Alpha Mannosidosis
    • Gaucher Disease
    • Other inheritable metabolic diseases where HSCT may be beneficial
    • Hereditary Anemias
    • Thalassemia major
    • Sickle cell disease (SCD)
    • Diamond Blackfan Anemia (DBA)
    • Inflammatory Conditions
    • Crohn's Disease or Inflammatory Bowel Disease
    • IPEX or IPEX-like Syndromes
    • Rheumatoid Arthritis
    • Other inflammatory conditions where HSCT may be beneficial
  • Subjects receive either umbilical cord blood, bone marrow, or peripheral blood stem cell transplant with an alemtuzumab, melphalan, thiotepa, fludarabine and hydroxyurea-based, reduced-intensity conditioning regimen, according to clinical practice at UPMC Children's Hospital of Pittsburgh.
    • There are no exclusion criteria.

Életkor a regiszterben: 2 hónap – 60 év · Nem: nők és férfiak · Egészséges önkénteseket nem fogad

A teljes feltétellista: ClinicalTrials.gov

Helyszínek (1)

Helyszínek a regiszter sorrendjében. Ha a profilodba mented a városodat, távolság szerint rendeződnek.

HelyszínVárosOrszágHelyszín állapota
UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
Ennek a helyszínnek vagy a koordinátora? Erősítsd meg az állapotát		PittsburghEgyesült ÁllamokToboroz

Ez az oldal tájékoztatás, nem orvosi tanács. Bármely vizsgálatról az orvosoddal beszélj.