Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült ÁllamokFázis nélkül

Cognitive and Neurological Pathologies in Pompe Disease

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Duke University
Hol
Durham (Egyesült Államok)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
45 fő, tervezett
Kezdés
2016. aug. 3.
Várható befejezés
2029. márc.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A regiszteradat frissítve
2026. március 4.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 18 éves korig keres gyerekeket és fiatalokat, akiknek igazolt a csecsemőkori vagy a későn induló Pompe-betegségük. A vizsgálat 3–6 évig követi az agyi és idegi elváltozásokat.

Életkor
0–18 év
Nem
Mindkét nem részt vehet.
A betegség stádiuma
Igazolt és dokumentált csecsemőkori Pompe-betegség (IPD) vagy későn induló Pompe-betegség (LOPD).

A részvétel fő kizáró okai

  • Nem adja meg a beleegyező nyilatkozatot

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 2 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Subject has a confirmed and documented diagnosis of infantile Pompe Disease (IPD) or Late onset Pompe Disease (LOPD)

Ki nem vehet részt

  • Refusal to give informed consent

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 0 és 18 év között vagy?

Helyszínek itt: Egyesült Államok

  • Duke University Medical CenterDurham, Egyesült ÁllamokContact: Gretchen NichtingRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The purpose of this study is to better understand the long-term health effects of Pompe disease and to determine if there are any abnormal changes in the brain and peripheral nerves. Additionally, the investigators will study the relationship between the abnormal changes in brain, nervous system findings, and developmental outcomes.

A teljes eredeti leírásKevesebb

The investigators will collect clinical information from clinic visits as well as assessments such as neuroimaging (magnetic resonance imaging (MRI), magnetic resonance spectroscopy (MRS), and diffusion tensor imaging (DTI)), cognition, academic skills, speech and language function, physical therapy and quantitative muscle ultrasound. Subjects will be in this study for at least 3 years and up to 6 years.

A vizsgálat csoportja

  • Patients with Pompe disease

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT04639336: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. március 4.