A Study to Evaluate the Safety, Efficacy, PK, PD and Immunogenicity of Cipaglucosidase Alfa/Miglustat in IOPD Subjects Aged 0 to <18
A legfontosabb adatok
- Hol
- Copenhagen Oe (Dánia)A helyszín megnézése
- Fázis
- 3. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat csecsemőkorban induló Pompe-kórban szenvedő gyermekeket és tinédzsereket keres. Egyesek már kaptak enzimpótló kezelést (ERT), mások még nem.
- Életkor
- 1. csoport: 6 hónapos kortól 18 év alatt. 2. csoport: 0 és 6 hónap között.
- Nem
- Fiúk és lányok is részt vehetnek.
- A betegség stádiuma
- Csecsemőkorban induló Pompe-kór (IOPD), igazolt IOPD genotípussal, és a diagnóziskor megvastagodott szívizom (hipertrófiás kardiomiopátia).
- Korábbi kezelés
- 1. csoport: a csatlakozás előtt közvetlenül legalább 6 hónap ERT, és állapotromlás a jelenlegi adag mellett. 2. csoport: korábban nem kapott ERT-t.
- Biomarker vagy leletérték
- Igazolt IOPD genotípus szükséges. A CRIM-negatív gyermekeknek megelőző, immunrendszert módosító kezelés kell.
A részvétel fő kizáró okai
- Invazív lélegeztetésre szorul, például tracheostomia miatt
- CRIM-negatív, megelőző immunmoduláló kezelés nélkül
- Korábbi életveszélyes reakció vagy túlérzékenység ERT-re, más iminocukrokra vagy segédanyagokra, ha az újrapróbálás nem sikerült
- Korábbi betegség vagy állapot, amely befolyásolja a mozgást
- Várandós, teherbe esést tervez vagy szoptat (1. csoport)
Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Helyszínek itt: Dánia
- Copenhagen University HospitalCopenhagen Oe, DániaRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Amicus Therapeutics
- Azonosító
- NCT04808505EU 2022-501095-25-01
- A regiszteradat frissítve
- 2026. január 22.
- Eredeti leírás
This is a Phase 3, open-label, multicenter study to evaluate the safety, efficacy, PK, PD, and immunogenicity of cipaglucosidase alfa/miglustat treatment in ERT-experienced and ERT-naïve pediatric subjects with IOPD.A teljes eredeti leírásKevesebb
An Open-label Study to Evaluate the Safety, Efficacy, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, and Immunogenicity of Cipaglucosidase Alfa/Miglustat in Both ERT-experienced and ERT-naïve Pediatric Subjects With Infantile-onset Pompe Disease Aged 0 to < 18 Years
This is a Phase 3, open-label, multicenter study to evaluate the safety, efficacy, PK, PD, and immunogenicity of cipaglucosidase alfa/miglustat treatment in ERT-experienced and ERT-naïve pediatric subjects with IOPD.
Bevonási feltételek: Cohort 1:; Male or female subjects who are aged 6 months to < 18 years on Day 1; Subject must have documentation of IOPD genotype; Subject must have had hypertrophic cardiomyopathy at the time of diagnosis; Subject must have received ERT for at least 6 months immediately before enrollment. For subjects whose ERT dosage has been modified, the subject must have been on the modified dosage and regimen for at least 3 months before enrollment; Subjects aged ≥ 12 to < 18 years must perform one valid 6-minute walk test (6MWT) (≥ 75 meters) at screening; Subjects aged ≥ 5 to < 12 years must perform one valid 6MWT (≥ 40 meters) at screening; Subjects aged 18 months to < 5 years must be ambulatory and assessed to be likely to be able to perform 6MWT (≥ 40 meters) when they turn 5 years old; Subjects must have experienced a clinical decline on their current rhGAA dose and frequency; Cohort 2:; Male or female subjects who are aged 0 to <6 months at Day 1; Subject must have documentation of IOPD genotype; Subject must have had hypertrophic cardiomyopathy at the time of diagnosis; Subject is ERT-naïve; Long-term Extension (Cohort 1 or Cohort 2):; Subject must have, in the opinion of the investigator, benefited from therapy with cipaglucosidase alfa/miglustat during the 104-week primary treatment period with no significant safety concerns.
Kizáró feltételek: Subject is CRIM negative and has not received prophylactic immunomodulation (Cohort 1); Subject is CRIM negative and will not be receiving prophylactic immunomodulation (Cohort 2); Subject has a history of life-threatening IARs/hypersensitivity (eg, anaphylaxis and severe cutaneous reactions) to ERT (eg, alglucosidase alfa, cipaglucosidase alfa, miglustat) or other iminosugars, or to any of the excipients, where rechallenge was unsuccessful; Subject has prior history of illness or condition known to affect motor function; Cohort 1 and Cohort 2, unless specified; Subject requires invasive ventilation (eg, tracheostomy); Female subject is pregnant (or intends to get pregnant) or breastfeeding at screening (Cohort 1).