Extension of AOC 1001-CS1 (MARINA) Study in Adult Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Patients
A legfontosabb adatok
- Ki végzi
- Avidity Biosciences, Inc.
- Hol
- Columbus, Denver, Gainesville, Kansas City, Los Angeles, Palo Alto, Richmond és Rochester (Egyesült Államok)Mind a 8 helyszín megnézése
- Azonosító
- Állapot
- Befejeződött
- Fázis
- 2. fázis
- Résztvevők
- 37 fő vett részt
- Kezdés
- 2022. aug. 4.
- Befejezés
- 2025. szept. 10.
- A vizsgálat típusa
- Beavatkozással járó, 2 csoport
- A vizsgált kezelések
- Placebo
- AOC 1001
- A regiszteradat frissítve
- 2026. szeptember 11.
Ki vehet részt
- Életkor
- 18 év – 66 év
- Nem
- Nők és férfiak
- Egészséges önkéntesek
- Nem vehetnek részt
A regiszter feltételei, szó szerint
Mind a 4 feltétel megnézéseKevesebb
Ki vehet részt
- Completion of AOC 1001-CS1 (MARINA) study with satisfactory compliance and no significant tolerability issues
Ki nem vehet részt
- Any new conditions or worsening of existing conditions that in the opinion of the investigator or sponsor would make the participant unsuitable for the study or could interfere with participation or completion of the study
- Pregnancy, intent to become pregnant, or active breastfeeding
- Unwilling or unable to continue to comply with contraceptive requirements
Helyszínek itt: Egyesült Államok
- Ohio State UniversityColumbus, Egyesült Államok
- University of ColoradoDenver, Egyesült Államok
- University of FloridaGainesville, Egyesült Államok
- Kansas University Medical CenterKansas City, Egyesült Államok
- University of California, Los AngelesLos Angeles, Egyesült Államok
- Stanford UniversityPalo Alto, Egyesült Államok
- Virginia Commonwealth UniversityRichmond, Egyesült Államok
- University of Rochester Medical CenterRochester, Egyesült Államok
A vizsgálatról
Mit akar kideríteni a vizsgálat
AOC 1001-CS2 (MARINA-OLE) (NCT05479981) is a Phase 2 extension of the AOC 1001-CS1 (MARINA) (NCT05027269) study to evaluate the safety, tolerability, efficacy, pharmacokinetics and pharmacodynamics of multiple-doses of AOC 1001 Administered Intravenously to Adult Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) patients
A vizsgálat 2 csoportja
- AOC 1001A vizsgált kezelés
AOC 1001 will initially be administered quarterly. On Day 43 patients will receive an additional dose. Treatment assignment will be based on treatment received in AOC 1001-CS1. If participant did not receive AOC 1001 on Day 43 in AOC 1001-CS1, participant will receive AOC 1001 treatment on Day 43 in AOC 1001-CS2. Beginning in September 2024, AOC 1001 will be administered every 8 weeks.
- AOC 1001 (with Placebo at Day 43)A vizsgált kezelés
AOC 1001 will initially be administered quarterly. On Day 43 patients will receive an additional dose. Treatment assignment will be based on treatment received in AOC 1001-CS1. If participant received AOC 1001 on Day 43 in AOC 1001-CS1, participant will receive blinded placebo treatment on Day 43 in AOC 1001-CS2. Beginning in September 2024, AOC 1001 will be administered every 8 weeks.
Kezelés: Placebo és AOC 1001
Adatok és források
- Regiszteradat
- Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
- Hivatalos cím
- A Phase 2 Extension Study to Evaluate the Long-Term Safety, Tolerability, Efficacy, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of AOC 1001 Administered Intravenously to Adult Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1) Patients
- A regiszteradat frissítve
- 2026. szeptember 11.