Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült ÁllamokFázis nélkül

Registry of Patients Diagnosed With Lysosomal Storage Diseases

A legfontosabb adatok

Ki végzi
University of California, San Francisco
Hol
San Francisco (Egyesült Államok)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
250 fő, tervezett
Kezdés
2022. máj. 31.
Várható befejezés
2050. máj. 31.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses, 8 csoport
A vizsgált kezelések
  • There is no intervention
A regiszteradat frissítve
2026. április 8.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A regiszter 0-64 éves, lizoszomális tárolási betegséggel élő embereket keres. Csatlakozhatnak olyan várandós betegek is, akiknek a magzatánál ilyen betegséget állapítottak meg.

Életkor
0-64 év
Nem
Minden nem
A betegség stádiuma
Lizoszomális tárolási betegség diagnózisa. A regiszter felsorolja a mukopoliszacharidózis típusokat, a csecsemőkori Pompe-kórt, a neuronopátiás Gaucher-kórt és a Wolman-kórt.

A részvétel fő kizáró okai

  • A leírás szerint jelenleg nincsenek kizárási feltételek.

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 3 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Patients aged 0-64 with a diagnosis of a lysosomal storage disease
  • Pregnant patients whose fetus has a diagnosis of a lysosomal storage disease

Ki nem vehet részt

  • There are no current exclusion criteria

Helyszínek itt: Egyesült Államok

  • University of California San FranciscoSan Francisco, Egyesült ÁllamokContact: Billie Lianoglou, MSRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is an international prospective and retrospective registry of patients with Lysosomal Storage Diseases (LSDs) to understand the natural history of the disease and the outcomes of fetal therapies, with the overall goal of improving the prenatal management of patients with LSDs.

A vizsgálat 8 csoportja

  • Mucopolysaccharidosis I

    Prenatally or postnatally diagnosed individuals

    Kezelés: There is no intervention

  • Mucopolysaccharidosis II

    Prenatally or postnatally diagnosed individuals

    Kezelés: There is no intervention

  • Mucopolysaccharidosis IV A

    Prenatally or postnatally diagnosed individuals

    Kezelés: There is no intervention

  • Mucopolysaccharidosis VI

    Prenatally or postnatally diagnosed individuals

    Kezelés: There is no intervention

  • Mucopolysaccharidosis VII

    Prenatally or postnatally diagnosed individuals

    Kezelés: There is no intervention

  • Infantile-Onset Pompe Disease

    Prenatally or postnatally diagnosed individuals

    Kezelés: There is no intervention

  • Neuronopathic Gaucher

    Prenatally or postnatally diagnosed individuals

    Kezelés: There is no intervention

  • Wolman Disease

    Prenatally or postnatally diagnosed individuals

    Kezelés: There is no intervention

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. április 8.