Safety and Tolerability Study of Gene Editing Drug ZVS203e in Participants With Retinitis Pigmentosa
A legfontosabb adatok
- Ki végzi
- Peking University Third Hospital
- Hol
- Beijing (Kína)A helyszín megnézése
- Azonosító
- Állapot
- Toboroz
- Fázis
- Korai 1. fázis
- Résztvevők
- 9 fő, tervezett
- Kezdés
- 2023. szept. 12.
- Várható befejezés
- 2028. dec.
- A vizsgálat típusa
- Beavatkozással járó
- A vizsgált kezelések
- ZVS203e
- A regiszteradat frissítve
- 2026. október 15.
Ki vehet részt
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan felnőtteket keres, akik retinitis pigmentosában szenvednek, amelyet igazolt RHO génmutáció okoz. Mindenki egyetlen injekciót kap a recehártya alá, az egyik szemébe.
- Életkor
- 18 éves vagy idősebb
- Nem
- Bármely nem részt vehet
- A betegség stádiuma
- Retinitis pigmentosa. A kezelendő szem látása: a legjobb korrigált látásélesség 2.3 LogMAR és 0.5 LogMAR között van, ami Snellen szerint kézmozgás és 20/63 közötti érték. A rosszabbul látó szemet kezelik.
- Korábbi kezelés
- A kezelendő szemet az elmúlt 3 hónapban nem kezelhették az eredményt befolyásoló más gyógyszerrel, és nem lehetett rajta recehártya-leválás műtét vagy vitrectomia. Az elmúlt 3 hónapban nem vehetett részt más gyógyszer- vagy orvosieszköz-vizsgálatban.
- Biomarker vagy leletérték
- Genetikai vizsgálat igazolja az RHO gén egy rögzített mutációját, más öröklődő szembetegségeket okozó kóros mutáció nélkül. A rAAV elleni semlegesítő antitest nem lehet 1:1000 felett.
A részvétel fő kizáró okai
- Makulakárosodás, például retinoschisis vagy makulamembrán, vagy más szembetegség, amely zavarja a műtétet vagy az eredmény értékelését
- Más szembetegség, amely látásvesztést okoz
- Aktív hepatitis B, hepatitis C, HIV vagy szifilisz
- Nem kontrollált magas vérnyomás vagy nem kontrollált cukorbetegség (HbA1c 10% (86 mmol/mol) felett)
- Terhesség vagy szoptatás
A regiszter feltételei, szó szerint
Mind a 17 feltétel megnézéseKevesebb
Ki vehet részt
- 1. Patients with clinical diagnosis of Retinitis Pigmentosa (RP) (age ≥ 18 years)
- 2. Genetic test confirmed to carry a fix mutation of RHO and carry no pathogenic mutations of other ophthalmic genetic diseases
- 3. Meet the following target eye selection criteria: Best corrected visual acuity between 2.3 LogMAR and 0.5 LogMAR (including 2.3 LogMAR and 0.5 LogMAR, equivalent to Snellen visual acuity of hand move to 20/63)
- 4. Agree to take effective contraceptive measures from the beginning of the study to 1 year after the administration
- 5.Willingness to adhere to protocol as evidenced by written informed consent; Definition of the study eye: The study eye is defined as the eye with worse visual acuity between the two eyes of each prospective subject. For all subjects, only one eye shall be designated as the "study eye" (i.e., the eye receiving treatment). If both eyes of a patient meet the eligibility criteria and have equal visual acuity, the investigator shall determine the study eye based on clinical judgment
Ki nem vehet részt
- 2. The study eye has been treated with other drugs within 3 months that could affect the evaluation of the investigational drug
- 3. The study eye has been treated with the following intraocular procedures: retinal detachment surgery, vitrectomy
- 5. Currently taking or may require systemic medications that can cause ocular toxicity, such as psoralen, risedronate, or tamoxifen
- 9. Participation in any medicine or medical device clinical trials within 3 months prior to enrollment
- 10. Neutralizing antibodies to rAAV> 1:1000 by immunologic test
- 1. Existing or pre-existing of macular lesions such as retinoschisis or macular membrane, or other eye conditions interfering with the surgery or the interpretation of the clinical endpoint, in the investigators' opinion
- 4. The presence of an ocular/visual disease, disorder or lesion known to cause, or to be associated with, vision loss, or whose associated treatment or therapy is known to cause, or to be associated with, vision loss;
- 6. Known allergy to the drug planned for use in the study;
- 8. Having any past or present medical history that may affect the safety of the trial or the in vivo process of the drug, especially the medical history of cardiovascular, hepatic, renal, endocrine, gastrointestinal, pulmonary, neurological, hematological, oncologic, immunological or metabolic disorders and others that are thought clinically significant by the investigator;
- 12. Any other conditions which leads the investigator to determine the participant is unsuitable for this study
- 7.Those with the following laboratory abnormalities which are clinically significant: Liver function: chronic liver disease, ALT increased >2 times the upper limit of normal; With uncontrolled hypertension, mean systolic blood pressure ≥ 160 mmHg or mean diastolic blood pressure ≥ 100 mmHg; With uncontrolled diabetes, HbA1c>10%; Patients with abnormal coagulation function (prothrombin time ≥ upper limit of normal (3 seconds' longer), activated partial thromboplastin time ≥ upper limit of normal (10 seconds' longer)); Serum virology test: Active hepatitis B, hepatitis C virus antibody (HCV-Ab), human immunodeficiency virus antibody (HIV-Ab) or syphilis antibody positive
- 11. For females in pregnancy or lactation period
Helyszínek itt: Kína
- Peking University Third HospitalBeijing, KínaContact: Jinlu Zhang, MDRésztvevőt keres
A vizsgálatról
Mit akar kideríteni a vizsgálat
The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability and efficacy of a single escalating doses of ZVS203e administered via subretinal injection in participants with RP caused by RHO site-specific gene mutation (RHO-RP). This is a single-arm, open-label, single ascending dose study.
A vizsgálat csoportja
- Dose escalationA vizsgált kezelés
Three cohorts of 3 patients each. All the patients enrolled in the study will receive a single subretinal injection in one eye. Cohort 1: Subretinal administration of a single low dose ZVS203e at Day 0. Cohort 2: Subretinal administration of a single medium dose ZVS203e at Day 0. Cohort 3: Subretinal administration of a single high dose ZVS203e at Day 0.
Kezelés: ZVS203e
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakAdatok és források
- Regiszteradat
- Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
- Hivatalos cím
- A Single-arm, Open-label Exploratory Clinical Study to Assess the Preliminary Safety of the Gene Editing Drug ZVS203e for the Management of Retinitis Pigmentosa Caused by Mutations in the RHO Gene
- MI-összefoglaló
- A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
- A regiszteradat frissítve
- 2026. október 15.