Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Még nem keres résztvevőt itt: Németország3. fázis

A Phase 1/2/3 Study of ATSN-201 Gene Therapy in Subjects with RS1-Associated X linked Retinoschisis

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Atsena Therapeutics Inc.
Hol
Munich és Tuebingen (Németország)Mind a 2 helyszín megnézéseMég 5 másik országban, 8 helyszínen
Állapot
Toborzás még nem indult
Fázis
3. fázis
Résztvevők
36 fő, tervezett
Kezdés
2026. okt. 19.
Várható befejezés
2034. okt. 18.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 9 csoportAz egyik csoport nem kap vizsgálati kezelést, összehasonlításként.
A regiszteradat frissítve
2026. október 19.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan, legalább 6 éves embereket keres, akiknek az RS1 gén változása okozta X-hez kötött retinoschisisük van, látásuk csökkent, és a retinában folyadékkal telt hasadékok láthatók.

Életkor
6 éves vagy idősebb
Nem
Genetikailag férfi személyek RS1 génváltozással; genetikailag nő személyek csak akkor, ha a gén mindkét példányában van RS1 génváltozás
A betegség stádiuma
Klinikailag megállapított X-hez kötött retinoschisis, látásélesség 34–73 ETDRS betű (Snellen 20/200–20/40), és a foveában retinoschisis látható SD-OCT vizsgálaton
Korábbi kezelés
Nem kaphatott szén-anhidráz-gátló kezelést (szájon át vagy helyileg) a szűrés előtti 1 hónapon belül, és nem vehetett részt korábbi szemészeti gén- vagy sejtterápiás vizsgálatban
Biomarker vagy leletérték
Kóroki vagy valószínűleg kóroki mutáció az RS1 génben (genetikailag nő személyeknél mindkét példányban)

A részvétel fő kizáró okai

  • Szén-anhidráz-gátló kezelés a szűrés előtti 1 hónapon belül
  • Részvétel korábbi szemészeti gén- vagy sejtterápiás vizsgálatban
  • Nincs makuláris retinoschisis
  • 75 ETDRS betűnél jobb látásélesség (Snellen 20/32)
  • Szemműtét vagy lézerkezelés a szűrés előtti 6 hónapon belül, vagy szemműtét várható a vizsgálat első 12 hónapjában

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 10 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Age ≥ 6 years
  • Genetically male patients with clinical diagnosis of XLRS caused by pathogenic or likely pathogenic mutations in RS1 OR Genetically female patients with clinical diagnosis of XLRS caused by biallelic pathogenic or likely pathogenic mutations in RS1
  • BCVA of 34 to 73 ETDRS letters (corresponding to a Snellen acuity of 20/200 to 20/40)
  • Presence of foveal schisis on SD-OCT

Ki nem vehet részt

  • Treatment with any carbonic anhydrase inhibitor (oral or topical) within 1 month prior to Screening
  • Treatment in a prior ocular gene or cell therapy study
  • Any intraocular surgery (including laser treatment) within 6 months prior to Screening or any intraocular surgery anticipated during the first 12 months of the study
  • Pre-existing eye conditions that would contribute significantly to an increased risk of visual loss from a subretinal injection (eg, advanced glaucoma, optic neuropathy, uveitis, corneal transplants)
  • Absence of macular schisis
  • BCVA better than 75 ETDRS letters (corresponding to a Snellen acuity of 20/32)

Helyszínek itt: Németország

Még 5 másik országban, 8 helyszínen

  • Ludwig-Maximilians-Universitaet MuenchenMunich, NémetországToborzás még nem indult
  • Universitaetsklinikum Tuebingen AöRTuebingen, NémetországToborzás még nem indult

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

To determine the effect of ATSN-201 on visual function.

A vizsgálat 9 csoportja

  • Cohort 1, Low DoseA vizsgált kezelés

    Kezelés: ATSN-201

  • Cohort 2, High DoseA vizsgált kezelés

    Kezelés: ATSN-201

  • Cohort 3, Mid DoseA vizsgált kezelés

    Kezelés: ATSN-201

  • Cohort 4, Low VolumeA vizsgált kezelés

    Kezelés: ATSN-201

  • Cohort 4, High VolumeA vizsgált kezelés

    Kezelés: ATSN-201

  • Cohort 4, ControlNincs vizsgálati kezelés, összehasonlításként
  • Cohort 5, PediatricA vizsgált kezelés

    Kezelés: ATSN-201

  • Cohort 6, TreatmentA vizsgált kezelés

    Kezelés: ATSN-201

  • Cohort 6, ControlNincs vizsgálati kezelés, összehasonlításként

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A Phase 1/2/3, Open-Label, Dose Escalation, Dose Expansion, and Randomized, Controlled Study to Evaluate the Safety and Efficacy of ATSN-201 Gene Therapy in Subjects with RS1-Associated X-linked Retinoschisis (LIGHTHOUSE)
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 9.
A regiszteradat frissítve
2026. október 19.