Résztvevőt keres itt: Egyesült ÁllamokFázis nélkül

Long-Term Development of Muscular Dystrophy Outcome Assessments

A legfontosabb adatok

Ki végzi: Virginia Commonwealth University
Hol: Richmond (Egyesült Államok)A helyszín megnézése
Azonosító: NCT05989620
Állapot: Toboroz
Résztvevők: 1000 fő, tervezett
Kezdés: 2023. okt. 18.
Várható befejezés: 2029. máj. 1.
A vizsgálat típusa: Megfigyeléses
A regiszteradat frissítve: 2025. november 18.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 6 és 50 év közötti, genetikailag igazolt végtagövi izomdisztrófiában, 2-es típusú myotoniás dystrophiában vagy későn kezdődő Pompe-betegségben szenvedő, izomgyengeséggel élő embereket keres.

Életkor: 6 és 50 év között
Nem: Mindkét nem részt vehet.
A betegség stádiuma: Az ágy melletti vizsgálaton talált izomgyengeség, a törzshöz közeli izmok gyengeségének megfelelő mintázatban.
Korábbi kezelés: Nem vehet részt olyan klinikai vizsgálatban, ahol vizsgálati készítményt kap.
Biomarker vagy leletérték: Genetikailag igazolt LGMD, DM2 vagy LOPD. Az FVC a várható érték több mint 30%-a.

A részvétel fő kizáró okai

Bármilyen más betegség, amely a vizsgálóhely vizsgálójának véleménye szerint akadályozza a biztonságos vizsgálatokat vagy az eredmények értelmezését
Részvétel olyan klinikai vizsgálatban, ahol vizsgálati készítményt kap

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 6 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

Age between 6-50 years at enrollment
Clinically affected (defined as weakness on bedside evaluation in a pattern consistent with proximal weakness)
Genetic confirmation of a LGMD, DM2, or LOPD
FVC above 30% of predicted

Ki nem vehet részt

Participation in a clinical trial receiving an investigational product
Any other illness that would interfere with the ability to undergo safe testing or would interfere with interpretation of the results in the opinion of the site investigator

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

6 és 50 év között vagy?

Helyszínek itt: Egyesült Államok

Virginia Commonwealth UniversityRichmond, Egyesült ÁllamokContact: Levi HeadrickRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a 24-month, observational study of up to 1000 participants with Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD), Myotonic Dystrophy Type 2 (DM2), and late onset Pompe disease (LOPD).