Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: BrazíliaFázis nélkül

A Long-term Safety Study in Brazilian Patients With a Diagnosis of Spinal Muscular Atrophy Treated With Zolgensma

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Novartis Pharmaceuticals
Hol
Curitiba és São Paulo (Brazília)Mind a 2 helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
50 fő, tervezett
Kezdés
2023. nov. 27.
Várható befejezés
2042. jan. 2.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A vizsgált kezelések
  • Onasemnogene Abeparvovec
A regiszteradat frissítve
2026. november 10.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan brazil gyermekeket és felnőtteket keres, akiknél géntesttel igazolt spinális izomatrófia (SMA) van, és akiket Zolgensmával kezeltek. A hosszú távú biztonságot követi.

Életkor
0 és 100 év között
Nem
Nők és férfiak
A betegség stádiuma
Géntesztel igazolt SMA, az SMN1 gén mindkét példányában eltéréssel, és vagy 1-es típusú SMA diagnózissal, vagy legfeljebb 3 SMN2 géndarabbal.
Korábbi kezelés
A csatlakozás előtt Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma) kezelést kellett kapnia. Aki a Zolgensma előtt nusinersent vagy risdiplamot kapott, csatlakozhat, ha most nem szedi.
Biomarker vagy leletérték
Az SMN1 gén mindkét példányában eltérés; 1-es típusú SMA vagy legfeljebb 3 SMN2 géndarab.

A részvétel fő kizáró okai

  • Jelenleg más beavatkozásos klinikai vizsgálatban vesz részt (az OFELIA IV. fázisú vizsgálat kivételével)
  • Ha a követés alatt gyógyszeres beavatkozású vizsgálatba lép be, kiesik ebből a vizsgálatból

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 5 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Subject's parent or legal guardian has provided signed eICF
  • Subject with SMA, genetically confirmed: with a bi-allelic mutation in the SMN1 gene, and a clinical diagnosis of SMA Type 1 or up to 3 copies of the SMN2 gene
  • Subject treated* with Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) prior to enrolling in this study; Subjects treated with nusinersen or risdiplam prior to Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) can be enrolled if currently not receiving it; *Subjects can be enrolled in this study on the day treated with Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) or if prior medical history is available to complete all assessments retrospectively, in accordance with local ethical requirements
  • Subject and parent/guardian are willing and able to comply with the phone contacts through the course of the study

Ki nem vehet részt

  • Patients currently enrolled in any interventional clinical trial** other than the phase IV OFELIA trial will be excluded from the study; Subjects who were enrolled in a clinical trial (independently of the disease indication and interventional treatment) but are not currently enrolled, can be included in this study; During the follow-up, subjects who enroll any clinical trial with pharmacological intervention will discontinue from this study

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 0 és 100 év között vagy?

Helyszínek itt: Brazília

  • Curitiba, ParanáHospital not named in the registryContact: Novartis PharmaceuticalsRésztvevőt keres
  • São PauloHospital not named in the registryContact: Novartis PharmaceuticalsRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

A long-term safety study in Brazilian patients with a confirmed diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA) treated with Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®)

A vizsgálat csoportja

  • Spinal Muscular Atrophy Patients

    Brazilian pediatric patients with a confirmed diagnosis of Spinal Muscular Atrophy treated with Onasemnogene Abeparvovec

    Kezelés: Onasemnogene Abeparvovec

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Long-term Safety Study in Brazilian Patients With a Confirmed Diagnosis of Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated With Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) - ARISER Study
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT06019637: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. november 10.