A Global Prospective Observational Registry of Patients With Pompe Disease
A legfontosabb adatok
- Ki végzi
- Amicus Therapeutics
- Hol
- Leuven (Belgium)A helyszín megnézéseMég 11 másik országban, 40 helyszínen
- Azonosító
- Állapot
- Toboroz
- Résztvevők
- 500 fő, tervezett
- Kezdés
- 2024. febr. 16.
- Várható befejezés
- 2034. dec. 20.
- A vizsgálat típusa
- Megfigyeléses, 3 csoport
- A vizsgált kezelések
- Cipaglucosidase alfa
- Miglustat
- Alglucosidase alfa or Avalglucosidase alfa
- Untreated
- A regiszteradat frissítve
- 2026. március 10.
Ki vehet részt
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat késői vagy csecsemőkori kezdetű Pompe-kórban szenvedő embereket keres, kezeltet és kezeletlent egyaránt. Hosszú távon követi őket, hogy lássa, hogyan hatnak a kezelések és hogyan alakul a betegség.
- Nem
- Nemtől függetlenül bárki részt vehet.
- A betegség stádiuma
- Késői kezdetű Pompe-kór (LOPD) vagy csecsemőkori kezdetű Pompe-kór (IOPD), amelyet a GAA enzim alacsony aktivitása és/vagy GAA genotipizálás igazol.
- Korábbi kezelés
- Részt vehetnek kezeletlen betegek és jóváhagyott Pompe-kór kezelést kapók is. Aki most vizsgálati Pompe-terápiát kap, nem vehet részt.
- Biomarker vagy leletérték
- Dokumentált alacsony GAA enzimaktivitás és/vagy GAA genotipizálás, amely igazolja a Pompe-kórt.
A részvétel fő kizáró okai
- Jelenleg vizsgálati terápiát kap Pompe-kórra klinikai vizsgálatban, együttérző használati programban vagy kiterjesztett hozzáférési programban
A regiszter feltételei, szó szerint
Mind a 2 feltétel megnézéseKevesebb
Ki vehet részt
- Diagnosis of LOPD or IOPD based on documented deficiency of GAA enzyme activity and/or GAA genotyping
Ki nem vehet részt
- Patients who are currently receiving investigational therapy for Pompe disease in a clinical trial, a compassionate use program, or an expanded access program (EAP)
Helyszínek itt: Belgium
Még 11 másik országban, 40 helyszínen
- Laboratory for Muscle Diseases and NeuropathiesLeuven, BelgiumContact: For SiteRésztvevőt keres
A vizsgálatról
Mit akar kideríteni a vizsgálat
This is a global, multicenter, prospective, observational registry of patients with Pompe disease, including those with late-onset pompe disease (LOPD) and infantile-onset pompe disease (IOPD). Both untreated patients and those being treated with an approved therapy for Pompe disease are eligible to participate.
A teljes eredeti leírásKevesebb
The objectives of the registry are:
* To evaluate the long-term safety of Pompe disease treatments through collection of data that describe the frequency of adverse events (AEs)/serious adverse events (SAEs) occurring in Pompe disease patients * To evaluate the long-term real-world effectiveness of Pompe disease treatments * To evaluate the long-term real-world impact of Pompe disease treatments on quality of life (QOL) and patient-reported outcomes (PROs) * To describe the natural history of untreated Pompe disease
A vizsgálat 3 csoportja
- Cipaglucosidase alfa/Miglustat-treated patients
Kezelés: Cipaglucosidase alfa és Miglustat
- Other Enyzme Replacement Therapy (ERT)-treated patients
Kezelés: Alglucosidase alfa or Avalglucosidase alfa
- Untreated patients (those who are not currently receiving any medical therapy for Pompe disease)
Kezelés: Untreated
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakAdatok és források
- Regiszteradat
- Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
- MI-összefoglaló
- A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
- A regiszteradat frissítve
- 2026. március 10.