Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keresFázis nélkül

A Global Prospective Observational Registry of Patients With Pompe Disease

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Amicus Therapeutics
Hol
Bari, Naples, Torino és Udine (Olaszország)Mind a 4 helyszín megnézéseMég 11 másik országban, 37 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
500 fő, tervezett
Kezdés
2024. febr. 16.
Várható befejezés
2034. dec. 20.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses, 3 csoport
A vizsgált kezelések
  • Cipaglucosidase alfa
  • Miglustat
  • Alglucosidase alfa or Avalglucosidase alfa
  • Untreated
A regiszteradat frissítve
2026. március 10.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat késői vagy csecsemőkori kezdetű Pompe-kórban szenvedő embereket keres, kezeltet és kezeletlent egyaránt. Hosszú távon követi őket, hogy lássa, hogyan hatnak a kezelések és hogyan alakul a betegség.

Nem
Nemtől függetlenül bárki részt vehet.
A betegség stádiuma
Késői kezdetű Pompe-kór (LOPD) vagy csecsemőkori kezdetű Pompe-kór (IOPD), amelyet a GAA enzim alacsony aktivitása és/vagy GAA genotipizálás igazol.
Korábbi kezelés
Részt vehetnek kezeletlen betegek és jóváhagyott Pompe-kór kezelést kapók is. Aki most vizsgálati Pompe-terápiát kap, nem vehet részt.
Biomarker vagy leletérték
Dokumentált alacsony GAA enzimaktivitás és/vagy GAA genotipizálás, amely igazolja a Pompe-kórt.

A részvétel fő kizáró okai

  • Jelenleg vizsgálati terápiát kap Pompe-kórra klinikai vizsgálatban, együttérző használati programban vagy kiterjesztett hozzáférési programban

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 2 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Diagnosis of LOPD or IOPD based on documented deficiency of GAA enzyme activity and/or GAA genotyping

Ki nem vehet részt

  • Patients who are currently receiving investigational therapy for Pompe disease in a clinical trial, a compassionate use program, or an expanded access program (EAP)

Helyszínek itt: Olaszország

Még 11 másik országban, 37 helyszínen

  • Azienda Ospedaliero Universitaria Consorziale Policlinico Di BariBari, OlaszországContact: For SiteToborzás még nem indult
  • Centre of Expertise for muscular diseases and peripheral neuropathies European Reference Network for Rare Neuromuscular DiseasesNaples, OlaszországContact: For SiteToborzás még nem indult
  • Department of Neurosciences Rita Levi Montalcini, University of TorinoTorino, OlaszországContact: For SiteToborzás még nem indult
  • Regional Coordinating Centre for Rare Diseases, university Hospital of Udine, Udine, ItalyUdine, OlaszországContact: For SiteToborzás még nem indult

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a global, multicenter, prospective, observational registry of patients with Pompe disease, including those with late-onset pompe disease (LOPD) and infantile-onset pompe disease (IOPD). Both untreated patients and those being treated with an approved therapy for Pompe disease are eligible to participate.

A teljes eredeti leírásKevesebb

The objectives of the registry are:

* To evaluate the long-term safety of Pompe disease treatments through collection of data that describe the frequency of adverse events (AEs)/serious adverse events (SAEs) occurring in Pompe disease patients * To evaluate the long-term real-world effectiveness of Pompe disease treatments * To evaluate the long-term real-world impact of Pompe disease treatments on quality of life (QOL) and patient-reported outcomes (PROs) * To describe the natural history of untreated Pompe disease

A vizsgálat 3 csoportja

  • Cipaglucosidase alfa/Miglustat-treated patients

    Kezelés: Cipaglucosidase alfa és Miglustat

  • Other Enyzme Replacement Therapy (ERT)-treated patients

    Kezelés: Alglucosidase alfa or Avalglucosidase alfa

  • Untreated patients (those who are not currently receiving any medical therapy for Pompe disease)

    Kezelés: Untreated

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. március 10.