Fut, nem toboroz1/2. fázis
A Phase 1/2 Study of VX-670 in Adult Participants With Myotonic Dystrophy 1 (DM1)
A legfontosabb adatok
- Ki végzi
- Vertex Pharmaceuticals Incorporated
- Hol
- Boston, Fairway, Gainesville, Philadelphia, Richmond, San Carlos, St Louis és Winston-Salem (Egyesült Államok)Mind a 8 helyszín megnézéseMég 9 másik országban, 21 helyszínen
- Azonosító
- Állapot
- Fut, nem toboroz
- Fázis
- 1/2. fázis
- Résztvevők
- 47 fő vett részt
- Kezdés
- 2024. febr. 20.
- Várható befejezés
- 2027. febr. 2.
- A vizsgálat típusa
- Beavatkozással járó, 4 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
- A vizsgált kezelések
- VX-670
- Placebo
- A regiszteradat frissítve
- 2026. augusztus 20.
Ki vehet részt
- Életkor
- 18 év – 64 év
- Nem
- Nők és férfiak
- Egészséges önkéntesek
- Nem vehetnek részt
A regiszter feltételei, szó szerint
Mind a 2 feltétel megnézéseKevesebb
Ki vehet részt
- Documented clinical diagnosis of DM1 with age of onset greater than (>) 1 year of age and documented positive genetic test for DM1 in the subject with cytosine thymine guanine (CTG) repeat of at least 100
Ki nem vehet részt
- History of any illness or any clinical condition as pre-specified in the protocol; Other protocol defined Inclusion/Exclusion criteria may apply
Helyszínek itt: Egyesült Államok
Még 9 másik országban, 21 helyszínen
- Boston Children's HospitalBoston, Egyesült Államok
- University of Kansas Medical CenterFairway, Egyesült Államok
- University of Florida Clinical Research CenterGainesville, Egyesült Államok
- University of PennsylvaniaPhiladelphia, Egyesült Államok
- Virginia Commonwealth University - Sanger HallRichmond, Egyesült Államok
- Stanford Neuromuscular ResearchSan Carlos, Egyesült Államok
- Washington University School of Medicine/St. Louis Children's HospitalSt Louis, Egyesült Államok
- Wake Forest Baptist HealthWinston-Salem, Egyesült Államok
A vizsgálatról
Mit akar kideríteni a vizsgálat
The purpose of the study is to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of VX-670 at different single and multiple doses in participants with DM1.
A vizsgálat 4 csoportja
- Part A: Single Ascending DoseA vizsgált kezelés
Participants will be randomized to receive a single dose of different dose levels of VX-670.
Kezelés: VX-670
- Part A: PlaceboPlacebo, összehasonlításként
Participants will be randomized to receive single dose of placebo matched to VX-670.
Kezelés: Placebo
- Part B: Single and Multiple Ascending DoseA vizsgált kezelés
Participants will be randomized to receive single and multiple doses of different dose levels of VX-670. The dose levels will be determined based on the data from Part A.
Kezelés: VX-670
- Part B: PlaceboPlacebo, összehasonlításként
Participants will be randomized to receive single or multiple doses of placebo matched to VX-670.
Kezelés: Placebo
Adatok és források
- Regiszteradat
- Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
- Hivatalos cím
- A Phase 1/2, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Single- and Multiple-dose Escalation Study Evaluating the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of VX-670 in Adult Subjects With Myotonic Dystrophy Type 1
- Publikációk
- Myotonic dystrophy type 1: clinical diversity, molecular insights and therapeutic perspectives.Nature reviews. Neurology, 2025
- A regiszteradat frissítve
- 2026. augusztus 20.