Befejeződött1. fázis
Safety, Tolerability, PK, and PD Study of PGN-EDODM1 in Participants With Myotonic Dystrophy Type 1
A legfontosabb adatok
- Ki végzi
- PepGen Inc
- Hol
- Atlanta, Boston, Fairway, Irvine, Palo Alto, Richmond és Rochester (Egyesült Államok)Mind a 7 helyszín megnézéseMég 2 másik országban, 5 helyszínen
- Azonosító
- Állapot
- Befejeződött
- Fázis
- 1. fázis
- Résztvevők
- 24 fő vett részt
- Kezdés
- 2023. dec. 12.
- Befejezés
- 2025. okt. 28.
- A vizsgálat típusa
- Beavatkozással járó, 2 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
- A vizsgált kezelések
- PGN-EDODM1 for infusion
- Placebo
- A regiszteradat frissítve
- 2026. február 13.
Ki vehet részt
- Életkor
- 18 év – 60 év
- Nem
- Nők és férfiak
- Egészséges önkéntesek
- Nem vehetnek részt
A regiszter feltételei, szó szerint
Mind a 8 feltétel megnézéseKevesebb
Ki vehet részt
- Confirmed diagnosis of DM1, as defined as having a repeat sequence in the DMPK gene with at least 100 CTG repeats
- Medical Research Council (MRC) score of ≥ Grade 4- in bilateral tibialis anterior (TA) muscles (the ability to move through full range of motion and hold against at least moderate pressure from the examiner)
- Presence of myotonia
Ki nem vehet részt
- Medications specific for the treatment of myotonia within 2 weeks prior to screening
- Known history or presence of any clinically significant conditions that may interfere with study safety assessments
- Abnormal laboratory tests at screening
- Congenital DM1
- Percent predicted forced vital capacity (FVC) <40%; Note: Other inclusion and exclusion criteria may apply
Helyszínek itt: Egyesült Államok
Még 2 másik országban, 5 helyszínen
- Rare Disease ResearchAtlanta, Egyesült Államok
- Massachusetts General HospitalBoston, Egyesült Államok
- University of Kansas Medical CenterFairway, Egyesült Államok
- UCI Center for Clinical ResearchIrvine, Egyesült Államok
- Stanford UniversityPalo Alto, Egyesült Államok
- Virginia Commonwealth UniversityRichmond, Egyesült Államok
- University of Rochester Medical CenterRochester, Egyesült Államok
A vizsgálatról
Mit akar kideríteni a vizsgálat
The primary purpose of the study is to evaluate the safety and tolerability of single intravenous (IV) doses of PGN-EDODM1 administered to participants with Myotonic Dystrophy Type 1 (DM1).
A teljes eredeti leírásKevesebb
The study consists of 2 periods: A Screening Period (up to 30 days) and a Treatment and Observation Period (16 weeks).
A vizsgálat 2 csoportja
- PGN-EDODM1A vizsgált kezelés
PGN-EDODM1 for infusion
Kezelés: PGN-EDODM1 for infusion
- PlaceboPlacebo, összehasonlításként
0.9% NaCl
Adatok és források
- Regiszteradat
- Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
- Hivatalos cím
- A Phase 1 Placebo-Controlled Study to Assess the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Single-Ascending Doses of PGN-EDODM1 in Adult Participants With Myotonic Dystrophy Type 1 (FREEDOM-DM1)
- A regiszteradat frissítve
- 2026. február 13.