Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült Államok1/2. fázis

Study of ATX-01 in Participants With DM1

A legfontosabb adatok

Ki végzi
ARTHEx Biotech S.L.
Hol
Fairway, Gainesville, Iowa City, Los Angeles és Richmond (Egyesült Államok)Mind a 5 helyszín megnézéseMég 6 másik országban, 7 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
1/2. fázis
Résztvevők
56 fő, tervezett
Kezdés
2024. okt. 15.
Várható befejezés
2027. júl.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 2 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • ATX-01
  • Placebo
A regiszteradat frissítve
2026. február 10.

Ki vehet részt

Életkor
18 év – 64 év
Nem
Nők és férfiak
Egészséges önkéntesek
Nem vehetnek részt

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 6 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Participants with a documented clinical diagnosis of DM1 (CTG expansion of >150 repeats in DMPK gene measured in peripheral blood mononuclear cells)
  • Ambulatory, defined as able to complete a 10-meter walk/run test at screening without the use of assistive devices such as canes, walkers, or orthoses, except for ankle-foot orthoses
  • Presence for >3 seconds of grip myotonia as confirmed by a central reader

Ki nem vehet részt

  • Use of mexiletine or other agent for myotonia within 21 days or 5 half-lives, whichever is longer, prior to screening
  • Participants with congenital DM1
  • Medical Research Council Muscle Scale score of less than 4 on ankle dorsiflexion or significant tibialis anterior atrophy that prevents a muscle biopsy

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 18 és 64 év között vagy?

Helyszínek itt: Egyesült Államok

Még 6 másik országban, 7 helyszínen

  • University of Kansas Medical Center, Department of NeurologyFairway, Egyesült ÁllamokContact: Cassidy NelsonRésztvevőt keres
  • University of FloridaGainesville, Egyesült ÁllamokContact: Brandy Donahue-QuailsRésztvevőt keres
  • University of Iowa Health Care - Department of NeurologyIowa City, Egyesült ÁllamokContact: Heena OlaldeRésztvevőt keres
  • UCLALos Angeles, Egyesült ÁllamokContact: Michael YanRésztvevőt keres
  • Virginia Commonwealth UniversityRichmond, Egyesült ÁllamokContact: Jodie HowellRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The goal of this clinical trial is to test ATX-01 in participants with myotonic dystrophy type 1 (DM1). The main question it aims to answer is if ATX-01 is safe and well tolerated. The trial will compare the safety and tolerability of ATX-01 and a matching placebo.

A teljes eredeti leírásKevesebb

There will be a single-ascending dose part of the trial and a multiple-ascending dose part. In the single-ascending dose, participants will receive one dose of ATX-01 or placebo. In the multiple-ascending dose part, participants will receive three doses of ATX-01 or placebo.

ATX-01 is a novel anti-miR (synthetic single stranded oligonucleotide) that inhibits a microRNA called miR-23b.

A vizsgálat 2 csoportja

  • ATX-01A vizsgált kezelés

    ATX-01 is a formulation of the anti-microRNA 23b (anti-miR-23b), known as X82108, a novel type of antisense oligonucleotide

  • PlaceboPlacebo, összehasonlításként

    Placebo to ATX-01

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A Phase 1/2a Double-Blind, Placebo-controlled, Single- and Multiple Ascending Dose Study to Assess the Safety, Tolerability, PK, PD and Efficacy of IV Administration of ATX-01 In Male and Female Participants Aged 18 to 64 With Classic DM1
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT06300307: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. február 10.