Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Befejeződött3. fázis

Global Study of Del-desiran for the Treatment of DM1

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Avidity Biosciences, Inc.
Hol
Baltimore, Boston, Cincinnati, Columbus, Denver, Durham, Gainesville, Houston, Indianapolis, Kansas City, Minneapolis, Philadelphia, Richmond, Rochester, Seattle, Stanford, Tampa és Winston-Salem (Egyesült Államok)Mind a 18 helyszín megnézéseMég 10 másik országban, 19 helyszínen
Azonosító
Állapot
Befejeződött
Fázis
3. fázis
Résztvevők
159 fő vett részt
Kezdés
2024. máj. 30.
Befejezés
2026. júl. 29.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 2 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • AOC 1001 (del-desiran)
  • Placebo
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 1.

Ki vehet részt

Életkor
16 év – 65 év
Nem
Nők és férfiak
Egészséges önkéntesek
Nem vehetnek részt

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 10 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Clinical and genetic diagnosis (CTG repeat ≥ 100) of DM1
  • Ability to walk independently (orthoses and ankle braces allowed) for at least 10 meters at screening

Ki nem vehet részt

  • Recently treated with an investigational drug or biological agent
  • Treatment with anti-myotonic medication within 5 half-lives or 14 days of baseline, whichever is longer, prior to baseline; Note: Additional protocol defined Inclusion and Exclusion criteria apply
  • Diabetes that is not adequately controlled
  • History of decompensated heart failure within 3 months of screening. Participants with preexisting pacemaker/ICD are not excluded
  • Abnormal lab values, conditions or diseases that would make the participant unsuitable for the study
  • Breastfeeding, pregnancy, or intent to become pregnant during the study
  • Unwilling or unable to comply with contraceptive requirements
  • Body Mass Index > 35 kg/m2 at Screening

Helyszínek itt: Egyesült Államok

Még 10 másik országban, 19 helyszínen

  • Kennedy Krieger InstituteBaltimore, Egyesült Államok
  • Beth Israel Deaconess Medical CenterBoston, Egyesült Államok
  • University of Cincinnati Gardner Neuroscience InstituteCincinnati, Egyesült Államok
  • Ohio State UniversityColumbus, Egyesült Államok
  • University of ColoradoDenver, Egyesült Államok
  • Duke University Medical CenterDurham, Egyesült Államok
  • University of FloridaGainesville, Egyesült Államok
  • Houston Methodist Neurological InstituteHouston, Egyesült Államok
  • Indiana University (IU)Indianapolis, Egyesült Államok
  • Kansas University Medical CenterKansas City, Egyesült Államok
  • University of MinnesotaMinneapolis, Egyesült Államok
  • University of PennsylvaniaPhiladelphia, Egyesült Államok
  • Virginia Commonwealth UniversityRichmond, Egyesült Államok
  • University of Rochester Medical CenterRochester, Egyesült Államok
  • University of WashingtonSeattle, Egyesült Államok
  • Stanford UniversityStanford, Egyesült Államok
  • University Research Center of South FloridaTampa, Egyesült Államok
  • Wake ForestWinston-Salem, Egyesült Államok

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

A Phase 3 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous Delpacibart Etedesiran (abbreviated del-desiran, formerly AOC 1001) for the Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1

A vizsgálat 2 csoportja

  • Del-desiranA vizsgált kezelés

    Del-desiran (AOC 1001) will be administered seven times

    Kezelés: AOC 1001 (del-desiran)

  • PlaceboPlacebo, összehasonlításként

    Saline will be administered seven times

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A Phase 3 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Global Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1001 for the Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 1.