Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Csak meghívásosKorai 1. fázis

Antisense Oligonucleotide Treatment for PCARP Disease Due to Mutation in FLVCR1

A legfontosabb adatok

Ki végzi
University of Colorado, Denver
Hol
Aurora (Egyesült Államok)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Csak meghívásos
Fázis
Korai 1. fázis
Résztvevők
1 fő, tervezett
Kezdés
2023. aug. 23.
Várható befejezés
2028. dec. 31.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó
A vizsgált kezelések
  • nL-FLVC-001
A regiszteradat frissítve
2026. május 19.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat egyetlen olyan személyt keres, akinek FLVCR1-hez kapcsolódó betegsége (hátsó kötegi ataxia retinitis pigmentosával) van, hogy egy kísérleti antiszenz oligonukleotid gyógyszer biztonságosságát vizsgálják.

Nem
Nemtől függetlenül bárki részt vehet.
A betegség stádiuma
FLVCR1-hez kapcsolódó betegség, genetikai vizsgálattal igazolva.
Biomarker vagy leletérték
Igazolt FLVCR1 génváltozás (genetikailag igazolt FLVCR1-hez kapcsolódó betegség).

A részvétel fő kizáró okai

  • Allergia az antiszenz oligonukleotid (ASO) gyógyszer bármely összetevőjére
  • Bármely olyan állapot, amely a vizsgálóhely vizsgálója szerint megakadályozná a vizsgálati lépések befejezését

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 5 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Informed consent/assent provided by the participant (when appropriate), and/or participant's parent(s) or legally authorized representative(s)
  • Genetically confirmed FLVCR1-related disease
  • Ability to travel to the study site and adhere to study-related follow-up examinations and/or procedures and provide access to participant's medical records

Ki nem vehet részt

  • Allergy to any of the ASO components
  • Participant has any condition that in the opinion of the Site Investigator, would ultimately prevent the completion of study procedures

Helyszínek itt: Egyesült Államok

  • Childrens Hospital ColoradoAurora, Egyesült ÁllamokNo longer taking part

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The goal of this clinical trial is to evaluate a specific antisense oligonucleotide medication in one patient with posterior column ataxia with retinitis pigmentosa. The main question it aims to answer is: what is the safety and tolerability of this medication in a single participant.

A vizsgálat csoportja

  • nL-FLVC-001 ArmA vizsgált kezelés

    nL-FLVC-001 is an antisense oligonucleotide that will be injected into the vitreous

    Kezelés: nL-FLVC-001

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
An Open-label Single Center, Single Participant Study of an Experimental Antisense Oligonucleotide Treatment for PCARP (Posterior Column Ataxia With Retinitis Pigmentosa) Disease Due to Mutations in FLVCR1
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. május 19.