Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Hollandia4. fázis

Treatment Frequency Reduction in Pompe Disease

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Erasmus Medical Center
Hol
Rotterdam (Hollandia)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toborzás még nem indult
Fázis
4. fázis
Résztvevők
10 fő, tervezett
Kezdés
2024. okt. 1.
Várható befejezés
2027. dec. 31.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó
A vizsgált kezelések
  • Algucosidase alfa 20 mg/kg once every 4 weeks instead of once every 2 weeks
A regiszteradat frissítve
2024. augusztus 28.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 50 éves vagy idősebb, késői kezdetű Pompe-kórban szenvedő felnőtteket keres, akik legalább 4 éve kapnak kéthetente alglucosidase alfa kezelést, és állapotuk stabil.

Életkor
50 éves vagy idősebb
Nem
Mindkét nem részt vehet.
A betegség stádiuma
Igazolt késői kezdetű Pompe-kór (enzimhiány vagy 2 betegséget okozó GAA-génvariáns), az elmúlt évben viszonylag stabil állapot, 6 perc alatt legalább 150 métert képes megtenni.
Korábbi kezelés
Legalább 4 éve kéthetente 20 mg/kg alglucosidase alfa kezelést kell kapnia.
Biomarker vagy leletérték
Enzimhiány bármely szövetben és/vagy 2 igazolt, betegséget okozó variáns a GAA génben. Erőltetett vitálkapacitás ülve 55% felett, fekve 45% felett.

A részvétel fő kizáró okai

  • Gyorsan romló izomgyengeség
  • Nagyon gyenge izomerő, napi vagy majdnem napi kerekesszék-használat
  • Légzéstámogatásra szorul vagy nagy a kockázata, hogy szüksége lesz rá (csak alvási apnoé miatti CPAP megengedett)
  • Más betegségek, amelyek várhatóan befolyásolják a fő eredményeket a következő 2 évben

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 11 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • LOPD (confirmed diagnosis: enzyme deficiency in any tissue source and/or 2 confirmed disease-causing variants in the GAA gene)
  • Age ≥50 years
  • Current treatment with alglucosidase alfa at a standard dose of 20 mg/kg once every 2 weeks for ≥4 years
  • Relatively stable clinical condition over the past year
  • Able to walk ≥150 m within 6 minutes (6MWT)
  • (Forced) vital capacity (FVC) in sitting position: >55% of expected value and in supine position: >45% of expected value
  • Willing and able to adhere to the study procedures

Ki nem vehet részt

  • Requiring respiratory support (non-invasive/invasive ventilation) or being at high risk to require respiratory support (ventilation) due to further deterioration of current pulmonary function. Using continuous positive airway pressure (CPAP) support only for obstructive sleep apnea syndrome (OSAS) is permitted
  • Rapidly progressive muscle weakness
  • Severely limited muscle strength almost requiring/requiring daily wheelchair use
  • Comorbidities which are expected to influence the primary outcome measures within the next 2 years

Helyszínek itt: Hollandia

  • Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)Rotterdam, HollandiaRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The aim of this study is to assess if dosing frequency reduction of alglucosidase alfa 20 mg/kg once every 2 weeks to once every 4 weeks is safe and does not lead to increased progression of disease in a selected group of patients with late-onset Pompe disease.

A vizsgálat csoportja

  • Algucosidase alfa 20 mg/kg once every 4 weeks instead of once every 2 weeksA vizsgált kezelés

    Alglucosidase alfa will be administered by intravenous infusion at a dose of 20 mg/kg once every 4 weeks instead of once every 2 weeks for a duration of 9 months. After 9 months of treatment with the extended interval, it will be determined for each patient whether it is considered safe to discontinue enzyme replacement therapy (ERT). Both, patients who stop ERT after 9 months and those who continue with either the new or the previous dosing schedule, will be closely followed for an additional 12 months, leading to a total study duration of 21 months.

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
Open Label, Single-center Pilot Study to Investigate Alglucosidase Alfa (20 mg/kg) Frequency Reduction From 2 to 4 Weeks in a Subgroup of Elderly Patients With Late-onset Pompe Disease (TRIPOD-Study)
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2024. augusztus 28.