Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült Államok3. fázis

A Research Study Looking at Long-term Treatment With Etavopivat in People With Sickle Cell Disease or Thalassaemia

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Novo Nordisk A/S
Hol
Atlanta, Augusta, Birmingham, Boston, Brooklyn, Charleston, Charlotte, Chicago, Cincinnati, Durham, Farmington, Greenville, Hollywood, Houston, Los Angeles, Memphis, Miami, Milwaukee, New Orleans, New York, North Canton, Oakland, Orange, Phoenix, Richmond, St Louis, Tacoma, The Bronx, Washington D.C. és Winston-Salem (Egyesült Államok)Mind a 36 helyszín megnézéseMég 16 másik országban, 65 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
3. fázis
Résztvevők
480 fő, tervezett
Kezdés
2025. jan. 10.
Várható befejezés
2030. dec. 30.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 5 csoport
A vizsgált kezelések
  • Etavopivat A
  • Etavopivat B
  • Etavopivat C
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 18.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan sarlósejtes betegségben vagy thalassaemiában szenvedő embereket keres, akik részt vettek egy etavopivat-vizsgálatban, és hasznát látták a kezelésnek.

Életkor
2 éves kortól.
Nem
Nemtől függetlenül bárki részt vehet.
A betegség stádiuma
Sarlósejtes betegség (SCD) vagy thalassaemia.
Korábbi kezelés
Még részt kell vennie egy etavopivat anyavizsgálatban, és legalább egy kezelési időszakot be kellett fejeznie. A vizsgálóorvosnak úgy kell ítélnie, hogy az etavopivat segített. Akinek csökkentették vagy szüneteltették az adagját, annak újra a teljes adagot kell tudnia szednie, mielőtt csatlakozik. A hidroxiureát (HU), krizanlizumabot vagy l-glutamin szájpor (Endari®) kezelést kapók csatlakozhatnak, ha az adagjuk stabil volt az anyavizsgálatban.

A részvétel fő kizáró okai

  • Kilépett egy etavopivat-vizsgálatból, vagy véglegesen abbahagyta a kezelést
  • Tartós adagcsökkentés (több mint 28 nap) vagy még tartó kezelésszünet
  • Más olyan betegség, amely a vizsgálóorvos szerint veszélyeztetheti a biztonságot vagy a vizsgálati terv betartását
  • Hemoglobin S (HbS) polimerizációgátlók vagy kísérleti szelektin-antagonisták használata
  • Erős CYP3A4-induktorok az átállási vizit előtti 2 héten belül, vagy részvétel másik klinikai vizsgálatban

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 13 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Participant must have ongoing participation in an etavopivat parent study for treatment of sickle cell disease (SCD) or thalassaemia and have completed at least a treatment period of the parent study
  • Participant must have derived clinical benefit from treatment with etavopivat, as determined by the investigator
  • Any participant with dose reduction or temporary discontinuation will need to be successfully rechallenged to the full dose of etavopivat before transferring
  • Participants on hydroxyurea (HU), crizanlizumab or l-glutamine oral powder (Endari®) treatment at the time of consent may be eligible if they have been on a stable dose in the parent study as defined at the investigator's discretion. Necessary adjustments related to weight or age are accepted. Participants with temporary dose reductions or pauses due to medical reasons may still be considered to have a stable dose, as determined by the investigator, who will assess the impact of these adjustments based on clinical context and the participant's overall health status

Ki nem vehet részt

  • Use of any of the following within the timeframes prior to the transfer visit as stated:
  • Use of an experimental selectin antagonist (e.g., monoclonal antibody or small molecule) within the parent study or anticipated need for such agents during this study
  • Receiving or use of concomitant medications that are strong inducers of cytochrome P450 (CYP) 3A4 within 2 weeks of the transfer visit or anticipated need for such agents during the study
  • Any disorder, except for conditions associated with SCD or thalassaemia, which in the investigator's opinion might jeopardise participant's safety or compliance with the protocol
  • Use of haemoglobin S (HbS) polymerisation inhibitors within participation of the parent study or anticipated need for this agent during this study
  • Participant withdrew or had permanent treatment discontinuation from an etavopivat clinical study
  • Participants on permanent dose reduction (greater than [>] 28 days or more) or ongoing temporary treatment discontinuation
  • Use of erythropoietin or other haematopoietic growth factor treatment for more than 4 consecutive weeks during the parent study or anticipated need of such agents for a maintenance treatment during this study
  • Current participation in a study that is not a designated parent study, or planned participation in any other clinical study, for the duration of FLORAL

Helyszínek itt: Egyesült Államok

Még 16 másik országban, 65 helyszínen

  • Children's Healthcare AtlantaAtlanta, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskRésztvevőt keres
  • Emory University School of MedicineAtlanta, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Center for Blood Disorders Augusta UniversityAugusta, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Univ of Alabama BirminghamBirmingham, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Boston Medical CenterBoston, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • NYC Health+HospitalsBrooklyn, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Medical University of South Carolina CharlestonCharleston, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Atrium Levine Children's/Atrium HealthCharlotte, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskToborzás még nem indult
  • Univer Of Illinois at ChicagoChicago, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskRésztvevőt keres
  • Cincinnati Child's Hsp Med CtrCincinnati, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Duke University_DurhamDurham, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskRésztvevőt keres
  • University of ConnecticutFarmington, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • East Carolina Univ-GreenvilleGreenville, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • East Carolina University_GreenvilleGreenville, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Foundation for Sickle Cell Disease ResearchHollywood, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Texas Children's Hospital_HoustonHouston, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskRésztvevőt keres
  • UT Health University of TexasHouston, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskRésztvevőt keres
  • Children's Hospital Los Angeles - EndocrinologyLos Angeles, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Methodist University HospitalMemphis, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Univ of Miami/SCCCMiami, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Versiti, CCBD_MilwaukeeMilwaukee, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskRésztvevőt keres
  • Children's Hosp-New OrleansNew Orleans, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Columbia University Medical Center_New York_0New York, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskRésztvevőt keres
  • Weill Cornell Med Coll-NYPHNew York, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Neuro-Behavioral Clinical ResearchNorth Canton, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • UCSF Oakland Benioff ChildHospOakland, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Children's Hosp Of OrangeOrange, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • University of California IrvineOrange, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Phoenix Children's HsptlPhoenix, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Virginia Comm Univ Medical CtrRichmond, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Washington University St. LouisSt Louis, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Mary Bridge Children's HealthTacoma, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Jacobi Medical CenterThe Bronx, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Montefiore Medical CenterThe Bronx, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Children's National Medical CenterWashington D.C., Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part
  • Atrium Health-Wake Forest BaptWinston-Salem, Egyesült ÁllamokContact: Novo NordiskNo longer taking part

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

Etavopivat is a new medicine under development for treating blood disorders like sickle cell disease and thalassaemia. Sickle cell disease and thalassaemia are inherited blood disorders that affect haemoglobin. Haemoglobin is the protein that carries oxygen through the body. This study is looking into how safe treatment with etavopivat is and how well it works over a long period of time. The study will last for up to 264 weeks, but it will end earlier if etavopivat is approved in the participant's country.

A vizsgálat 5 csoportja

  • Participants greater than or equal to (≥) 12 years old with sickle cell diseaseA vizsgált kezelés

    Participants will receive an oral dose of Etavopivat A or C.

    Kezelés: Etavopivat A és Etavopivat C

  • Participants ≥ 12 years old with sickle cell disease transfusion dependentA vizsgált kezelés

    Participants will receive an oral dose of Etavopivat A or C.

    Kezelés: Etavopivat A és Etavopivat C

  • Participants ≥ 12 years old with transfusion-dependent thalassaemiaA vizsgált kezelés

    Participants will receive an oral dose of Etavopivat A or C.

    Kezelés: Etavopivat A és Etavopivat C

  • Participants ≥ 12 years old with non-transfusion dependent thalassaemiaA vizsgált kezelés

    Participants will receive an oral dose of Etavopivat A or C.

    Kezelés: Etavopivat A és Etavopivat C

  • Participants ≥ 2 years to less than (<) 12 years old with sickle cell diseaseA vizsgált kezelés

    Participants ≥ 12 years of age will receive an oral dose of Etavopivat A or C and participants \< 12 years of age will receive an oral dose of Etavopivat B.

    Kezelés: Etavopivat A, Etavopivat B és Etavopivat C

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
An Open-label, Multi-centre, Rollover Study to Characterise Long-term Safety and Efficacy of Etavopivat in Adults, Adolescents and Children Who Have Sickle Cell Disease or Thalassaemia and Have Completed a Treatment Period in an Etavopivat Study
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. szeptember 18.