Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Kína4. fázis

China Post-approval Commitment (PAC) Study of Avalglucosidase Alfa in Participants With IOPD

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Genzyme, a Sanofi Company
Hol
Shanghai (Kína)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
4. fázis
Résztvevők
13 fő, tervezett
Kezdés
2025. máj. 7.
Várható befejezés
2028. máj. 2.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó
A vizsgált kezelések
  • Avalglucosidase alfa
A regiszteradat frissítve
2026. március 23.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 18 évnél fiatalabb kínai gyermekeket és fiatalokat keres, akiknek csecsemőkori kezdetű Pompe-betegségük van. Lehetnek korábban kezeletlenek, vagy kaphattak már enzimpótló kezelést (ERT).

Életkor
18 évnél fiatalabb (legfeljebb 17 éves).
Nem
Minden nem részt vehet.
A betegség stádiuma
Csecsemőkori kezdetű Pompe-betegség: a tünetek 12 hónapos kor előtt kezdődtek, és a diagnóziskor szívizom-betegséget (kardiomiopátiát) találtak.
Korábbi kezelés
Nem vehet részt, aki az alglucosidase alfától vagy az avalglucosidase alfától eltérő ERT-t vagy bármilyen más Pompe-kezelést, például génterápiát kapott. Az alglucosidase alfa vagy avalglucosidase alfa utolsó adagja legalább 1 héttel a vizsgálati kezelés első adagja előtt legyen.
Biomarker vagy leletérték
A diagnózist a GAA enzim hiánya bármely szövetmintában, és a GAA gén kóros változásai (mutációi) igazolják.

A részvétel fő kizáró okai

  • Súlyos veleszületett rendellenesség, amely akadályozhatja a részvételt vagy csökkentheti a túlélést
  • Más súlyos szervi betegség, amely nem a Pompe-betegséghez tartozik
  • A vizsgálat alatt tervezett más Pompe-kezelés
  • Más vizsgálati gyógyszer az előző 30 napban vagy 5 felezési időn belül, amelyik hosszabb
  • A vizsgálati előírások be nem tartásának kockázata

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 10 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Participant must be <18 years of age, at the time of signing the informed consent
  • Participants have documented onset of Pompe disease symptoms before 12 months of age (corrected for gestation if born before 40 weeks); and diagnosis of IOPD is confirmed by GAA enzyme deficiency from any tissue source and GAA gene pathogenic mutations
  • Participants must have documented cardiomyopathy at the time of diagnosis
  • Contraceptive use should be consistent with local regulations Participant's parent/legally authorized representative (LAR) must be capable of giving signed informed consent

Ki nem vehet részt

  • Participants who have received an ERT other than alglucosidase alfa or avalglucosidase alfa, or any other treatment for Pompe disease, including gene therapy prior to the enrollment
  • Participants who have received alglucosidase alfa or avalglucosidase alfa less than 1 week prior to the first dose of avalglucosidase alfa given as IMP Participants who are anticipated to take prohibited therapy (ie, any other treatment for Pompe disease) during this study
  • Participants who have taken other investigational drugs (not Pompe disease specific) within 30 days or 5 elimination half-lives in blood of that drug before enrollment, whichever is longer, or are anticipated to take any other concurrent investigational treatments
  • Participants with clinically significant organic disease (with the exception of symptoms relating to Pompe disease)
  • Participants not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, including medical or clinical conditions, or participants potentially at risk of noncompliance to study procedures; The above information is not intended to contain all considerations relevant to a patient's potential participation in a clinical trial
  • Participants with major congenital abnormality that, in the opinion of the Investigator, would preclude participation in the study or potentially decrease survival

Helyszínek itt: Kína

  • ShanghaiHospital not named in the registryRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This is a single group, 52-week treatment, Phase 4, open-label, single-arm study to assess the safety and efficacy of avalglucosidase alfa IV infusion in male and female Chinese participants with IOPD who are treatment-naïve or were previously treated with ERT.

A teljes eredeti leírásKevesebb

Study details include:

* The study duration: total study duration is approximately 64 weeks.

* Screening period of up to 8 weeks * Treatment period of 52 weeks * Follow-up period of 4 weeks. (if the participant enrolls in another study or receives commercially available ERT, the follow-up period may be reduced from 4 to 2 weeks) * The number of visits will be 30, including 29 site visits and 1 phone call follow-up visit.

A vizsgálat csoportja

  • avalglucosidase alfaA vizsgált kezelés

    Avalglucosidase alfa will be administered by IV infusion following reconstitution and dilution at a dose of 20 mg/kg body weight qow

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Single-arm, Open-label, Phase 4 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Avalglucosidase Alfa in Chinese Participants With Infantile-onset Pompe Disease (IOPD)
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. március 23.