A Study to Investigate the Safety of OpCT-001 in Adults Who Have Primary Photoreceptor Disease (CLARICO)
A legfontosabb adatok
- Hol
- Dallas, Los Angeles, Madison, Miami és Philadelphia (Egyesült Államok)Mind a 5 helyszín megnézése
- Fázis
- 1/2. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat olyan felnőtteket keres, akiknél genetikailag igazolt, a retina fényérzékelő sejtjeit érintő öröklött betegség áll fenn. Az OpCT-001 sejteket a ideghártya alá juttatják.
- Életkor
- 18 éves vagy idősebb
- Nem
- Férfiak és nők is részt vehetnek.
- A betegség stádiuma
- Csökkent látás: az 1. fázisban LogMAR 3,9 és LogMAR 1,3 között; a 2. fázisban 20 és 60 közötti ETDRS betűpontszám. A szemfenéken lennie kell olyan területnek, ahová a sejtek bejuttathatók.
- Korábbi kezelés
- Nem vehet részt, aki valaha kapott sejtterápiát, génterápiát vagy retina implantátumot. Nem vehet részt, aki csontvelő- vagy szervátültetésen esett át.
- Biomarker vagy leletérték
- A primer fotoreceptor-betegség genetikailag igazolt diagnózisa.
A részvétel fő kizáró okai
- Aktív szemgyulladás vagy szemfertőzés
- Glaukóma vagy más jelentős látóideg-betegség
- Diabéteszes makulaödéma vagy diabéteszes retinopátia
- A szűrés előtt legfeljebb 3 hónappal végzett szemműtét
- Aktív daganatos betegség, vagy az OpCT-001 beadása előtti 5 évben volt daganat (a kezelt bazálsejtes karcinóma kivételével)
Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Helyszínek itt: Egyesült Államok
- Retina Foundation of the SouthwestDallas, Egyesült ÁllamokContact: Patient EngagementRésztvevőt keres
- University of Southern California /Children's Hospital of Los AngelesLos Angeles, Egyesült ÁllamokContact: Patient EngagementRésztvevőt keres
- University of WisconsinMadison, Egyesült ÁllamokContact: Patient EngagementRésztvevőt keres
- University of Miami, Bascom Palmer Eye InstituteMiami, Egyesült ÁllamokContact: Patient EngagementRésztvevőt keres
- Mid Atlantic Retina/ Wills EyePhiladelphia, Egyesült ÁllamokContact: Patient EngagementRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations
Oldal nyomtatása az orvosomnakA vizsgálat adatai
- Ki végzi
- BlueRock Therapeutics
- Azonosító
- NCT06789445
- A regiszteradat frissítve
- 2026. október 15.
- Eredeti leírás
Study OpCT-001-101 is a Phase 1/2a first-in-human, multisite, 2-part interventional study to evaluate the safety, tolerability, and the effect on clinical outcomes of OpCT-001 in approximately 54 adults with primary photoreceptor (PR) disease. Phase 1 focuses on safety and features a dose-escalation design. Phase 2 is designed to gather additional safety data and assess the effect of OpCT-001 on measures of visual function, functional vision, and anatomic measures of engraftment in different clinical subgroups.A teljes eredeti leírásKevesebb
A Phase 1/2a Study of Subretinal Administration of OpCT-001 Photoreceptor Precursor Cells Derived From iPSCs in Patients With Primary Photoreceptor Disease
Study OpCT-001-101 is a Phase 1/2a first-in-human, multisite, 2-part interventional study to evaluate the safety, tolerability, and the effect on clinical outcomes of OpCT-001 in approximately 54 adults with primary photoreceptor (PR) disease. Phase 1 focuses on safety and features a dose-escalation design. Phase 2 is designed to gather additional safety data and assess the effect of OpCT-001 on measures of visual function, functional vision, and anatomic measures of engraftment in different clinical subgroups.
Bevonási feltételek: Confirmed genetic diagnosis of primary photoreceptor (PR) disease; Best corrected visual acuity (BCVA) in the study eye at Screening for Phase 1: Logmarithm of the minimum angle of resolution (LogMAR) 3.9 to LogMAR 1.3. BCVA at Screening for Phase 2: ETDRS letter score between 20 to 60, inclusive; Retinal structure examination in the study eye demonstrating regions suitable for cell administration.
Kizáró feltételek: Ocular surgery ≤3 months before Screening; Previously received a bone marrow or solid organ transplant; Clinically relevant, active ocular inflammation or infection; Currently active malignancy, or history of malignancy within 5 years before OpCT-001 administration. Exception: Basal cell carcinoma that has been definitively treated; Any current and active infection (bacterial/viral/fungal) that could put the participant at risk from immunosuppression; History of any cell therapy, gene therapy, or retinal implant at any time; Glaucoma or other significant optic neuropathy; Diabetic macular edema or diabetic retinopathy; Clinically significant cystoid macular edema; In phakic participants: Spherical equivalent refractive error of greater than 8.00 diopters myopia; Monocular vision (ie, no light perception in the fellow eye).