Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült ÁllamokFázis nélkül

Establishing Walking-related Digital Biomarkers in Rare Childhood Onset Progressive Neuromuscular Disorders

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Columbia University
Hol
Boston, New York és Palo Alto (Egyesült Államok)Mind a 3 helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
106 fő, tervezett
Kezdés
2024. máj. 1.
Várható befejezés
2028. ápr. 1.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses, 3 csoport
A regiszteradat frissítve
2026. április 9.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan, önállóan járni képes gyermekeket és fiatalokat keres, akik Duchenne-izomdisztrófiában (DMD) vagy spinális izomatrófiában (SMA) szenvednek, valamint egészséges kontrollszemélyeket.

Életkor
5 éves kortól
Nem
Mindkét nemű jelentkező csatlakozhat.
A betegség stádiuma
Genetikailag igazolt DMD vagy SMA. Önállóan, segítség nélkül legalább 25 métert kell tudni járni.
Korábbi kezelés
DMD esetén: folyamatban lévő kortikoszteroid-kezelés, vagy az elmúlt 3 hónapban megkezdett kortikoszteroid-kezelés. SMA esetén: legalább 6 hónapja stabil adagú, FDA által jóváhagyott SMN-szint növelő kezelés, vagy egy vizsgálati kezelés nyílt kiterjesztési szakasza. SMA-ban vagy DMD-ben a felvételkor történt génpótló kezelés is elfogadott.
Biomarker vagy leletérték
A DMD vagy SMA genetikai igazolása. Az egészséges kontrollszemélyeknek erre nincs szükségük.

A részvétel fő kizáró okai

  • Lábortézist, segédeszközt vagy mozgást segítő eszközt használ a lakókörnyezeten kívüli közlekedéshez
  • Az elmúlt 30 napban idegrendszeri-izom betegségre szánt vizsgálati gyógyszert szedett
  • Az elmúlt 3 hónapban olyan sérülése vagy műtétje volt, amely hatással van a járásra

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 7 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Genetic confirmation of disease (DMD, SMA) or healthy control
  • Able to walk independently at least 25 meters
  • Ongoing corticosteroids therapy or initiation of corticosteroid therapy in the previous 3 months for DMD
  • Stable dose of FDA approved SMN up-regulator therapy or in an open-label extension phase of a study treatment for at least 6 months for SMA or gene replacement at enrollment for SMA or DMD participants

Ki nem vehet részt

  • Use investigational medications intended for treatment of NMD within 30 days
  • Prior to study entry had an injury or surgery that would impact gait within the previous 3 months
  • Use foot orthoses or assistive devices for community ambulation or a mobility device for community navigation

Helyszínek itt: Egyesült Államok

  • Boston Children's HospitalBoston, Egyesült ÁllamokContact: Amy Pasternak, PT, DPTRésztvevőt keres
  • Columbia University Irving Medical CenterNew York, Egyesült ÁllamokContact: Jacqueline MontesRésztvevőt keres
  • Stanford UniversityPalo Alto, Egyesült ÁllamokContact: Sally Dunaway Young, PT, DPTRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The purpose of this research is (1) to identify disease specific walking-related digital biomarkers of disease severity, and (2) monitor longitudinal changes in natural environments, for extended periods of time, in DMD and SMA.

A vizsgálat 3 csoportja

  • Spinal Muscular Atrophy

    Ambulatory children and adults at least 5 years old by the time of enrollment with genetically confirmed SMA.

  • Duchenne Muscular Dystrophy

    Ambulatory children and adults ages at least 5 years old by the time of enrollment with genetically confirmed Duchenne or Becker muscular dystrophy or evidence on muscle biopsy with a clinical presentation consistent with DMD/BMD.

  • Healthy Control

    The healthy control group will be ambulatory children and adults at least 5 years of age, age- and gender-matched to the SMA and DMD groups as best as possible.

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. április 9.