Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült ÁllamokFázis nélkül

Characterizing Perceived Physical Fatigability in Nusinersen-treated SMA

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Columbia University
Hol
New York (Egyesült Államok)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
45 fő, tervezett
Kezdés
2025. ápr. 24.
Várható befejezés
2028. márc. 26.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses, 3 csoport
A vizsgált kezelések
  • Observational
A regiszteradat frissítve
2026. október 14.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan serdülőket és felnőtteket keres, akiknek 5q gerincvelői izomsorvadásuk (SMA) van, és már stabil adag nusinersent kapnak. Azt vizsgálja, mennyire érzik fáradtnak magukat tevékenység közben.

Életkor
12 éves kortól
Nem
Mindkét nem csatlakozhat.
A betegség stádiuma
Az 5qSMA minden típusa (az SMN1 gén homozigóta deléciója vagy pontmutációja, az SMN2 másolatok bármilyen számával).
Korábbi kezelés
Legalább 6 hónapja stabil, 12 vagy 28 mg-os nusinersen adagot kell kapnia. Nem kaphat kiegészítő vagy kettős terápiát (például izomcélzott, NMJ vagy tüneti kezelést).
Biomarker vagy leletérték
Az SMN1 gén homozigóta deléciója vagy pontmutációja, az SMN2 másolatok bármilyen számával.

A részvétel fő kizáró okai

  • Az elmúlt 3 hónapban történt sérülés vagy műtét, amely befolyásolná a rendelői funkció- és fáradékonysági vizsgálatokat
  • Folyamatban lévő klinikai vizsgálatban, kiterjesztett vizsgálatban, kiterjesztett hozzáférési programban vagy vizsgálati, illetve nemrég engedélyezett gyógyszer hosszú távú nyilvántartásában való részvétel
  • Kiegészítő és/vagy kettős terápia (például izomcélzott, NMJ vagy tüneti kezelés)

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 5 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • All types of 5qSMA (homozygous deletion or point mutation of the SMN1 gene and any number of SMN2 copies)
  • Receiving a stable dosing regimen of 12 or 28 mg nusinersen for at least 6 months

Ki nem vehet részt

  • An injury or surgery within the previous 3 months that would impact their ability to perform in-clinic function and/or fatigability assessments
  • Enrolled in an ongoing clinical trial, or extension study, expanded access program, or long-term registry of an investigational or recently approved medication
  • Receiving adjuvant and/or dual therapy (e.g., muscle-targeted, NMJ, or symptomatic treatments)

Helyszínek itt: Egyesült Államok

  • Columbia University Irving Medical CenterNew York, Egyesült ÁllamokContact: Jacqueline Montes, PT EdDRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The purpose of this project is to investigate the utility of the SMA EFFORT, an SMA-specific patient-reported outcome measure, to assess perceived physical fatigability that is anchored to intensity and duration of activities. We aim to characterize perceived physical fatigability (PPF) in a diverse cohort of people with SMA (pwSMA) and evaluate the change of PPF before and after nusinersen dosing.

A vizsgálat 3 csoportja

  • Walkers

    Participants with SMA who are able to walk without assistance.

    Kezelés: Observational

  • Sitters

    Participants with SMA who are unable to walk without assistance, but are able to sit independently.

    Kezelés: Observational

  • Non-sitters

    Participants with SMA who are unable to sit without assistance.

    Kezelés: Observational

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
Characterizing Perceived Physical Fatigability in Nusinersen-treated Adolescents and Adults: The SMA EFFORT
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. október 14.