Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Egyesült KirályságFázis nélkül

Adult SMA Research and Clinical Hub

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
Hol
Birmingham, Bristol, Cambridge, Cardiff, Glasgow, Leeds, Liverpool, London, Newcastle upon Tyne, Nottingham, Oswestry, Oxford, Salford, Sheffield, Southampton és Swansea (Egyesült Királyság)Mind a 18 helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Résztvevők
600 fő, tervezett
Kezdés
2022. júl. 29.
Várható befejezés
2027. ápr. 30.
A vizsgálat típusa
Megfigyeléses
A vizsgált kezelések
  • Risdiplam
  • Nusinersen Injectable Product
A regiszteradat frissítve
2025. május 18.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 16 éves vagy idősebb, genetikailag igazolt 5q gerincvelői izomsorvadásban (SMA) élő embereket keres. Egészségügyi adatokat gyűjt arról, hogyan hat a betegségre az ellátás és az új kezelések.

Életkor
16 éves vagy idősebb
Nem
Nemtől függetlenül bárki részt vehet.
A betegség stádiuma
Genetikailag igazolt 5q SMA.
Biomarker vagy leletérték
Az 5q SMA genetikai igazolása.

A részvétel fő kizáró okai

  • Nem 5q típusú SMA
  • Nincs genetikai igazolás az SMA-ra
  • 16 évnél fiatalabb
  • Nincs aláírt tájékozott beleegyezés, vagy a beleegyezést visszavonták

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 7 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Age ≥16 years (when patients will begin the transition process to adulthood)
  • Genetically confirmed diagnosis of 5q SMA
  • Signed informed consent to take part in the study

Ki nem vehet részt

  • <16 years of age
  • Non-5q SMA
  • No genetic confirmation
  • No signed informed consent or consent withdrawn

Helyszínek itt: Egyesült Királyság

  • University Hospitals Birmingham NHS Foundation TrustBirmingham, Egyesült KirályságContact: Nicholas Davies (principal investigator)Résztvevőt keres
  • North Bristol NHS TrustBristol, Egyesült KirályságContact: Andria Merrison (principal investigator)Résztvevőt keres
  • Cambridge University Hospitals NHS Foundation TrustCambridge, Egyesült KirályságContact: Charlotte Brierley (principal investigator)Résztvevőt keres
  • Cardiff and Vale University Health BoardCardiff, Egyesült KirályságContact: Hayley Davis (principal investigator)Résztvevőt keres
  • NHS Greater Glasgow and ClydeGlasgow, Egyesült KirályságContact: Maria E Farrugia (principal investigator)Résztvevőt keres
  • Bradford Teaching Hospitals NHS Foundation TrustLeeds, Egyesült KirályságContact: Priya Shanmugarajah (principal investigator)Résztvevőt keres
  • The Walton Centre NHS Foundation TrustLiverpool, Egyesült KirályságContact: Charlotte Dougan (principal investigator)Résztvevőt keres
  • King's College Hospital NHS Foundation TrustLondon, Egyesült KirályságContact: Fiona Norwood (principal investigator)Résztvevőt keres
  • St George's University NHS Foundation TrustLondon, Egyesült KirályságContact: Clare Galtrey (principal investigator)Résztvevőt keres
  • University College London Hospitals NHS Foundation TrustLondon, Egyesült KirályságContact: Matt Parton (principal investigator)Résztvevőt keres
  • Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustNewcastle upon Tyne, Egyesült KirályságContact: Prof Chiara Marini Bettolo, MD, PhD (principal investigator)Résztvevőt keres
  • Nottingham University Hospitals TrustNottingham, Egyesült KirályságContact: Saam Sedehizadeh (principal investigator)Résztvevőt keres
  • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation TrustOswestry, Egyesült KirályságContact: Tracey Willis (principal investigator)Résztvevőt keres
  • Oxford University Hospitals TrustOxford, Egyesült KirályságContact: Stefen Brady (principal investigator)Résztvevőt keres
  • The Northern Care Alliance NHS Foundation TrustSalford, Egyesült KirályságContact: James Lilleker (principal investigator)Résztvevőt keres
  • Sheffield Teaching Hospitals NHS Foundation TrustSheffield, Egyesült KirályságContact: Channa Hewamadduma (principal investigator)Résztvevőt keres
  • University Hospital Southampton NHS Foundation TrustSouthampton, Egyesült KirályságContact: Annamaria Kiss-csenki (principal investigator)Résztvevőt keres
  • South West Wales Neuromuscular Service in SwanseaSwansea, Egyesült KirályságContact: Richard Walters (principal investigator)Résztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

Adult SMA REACH is a data collection study aiming to gain a better understanding of the impact of standards of care and new treatments on the natural history of Spinal Muscular Atrophy (SMA). This study is sponsored by The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust. Adult SMA REACH is funded by Biogen and Roche.

A teljes eredeti leírásKevesebb

Currently, there are three drug treatments available for SMA in the UK: Zolgensma, Nusinersen and Risdiplam. Zolgensma is the only approved drug - Nusinersen and Risdiplam are currently available as part of Managed Access Agreements (MAA).

A vizsgálat csoportja

  • Participants with Spinal Muscular Atrophy

    Participants over 16 years old with a genetically confirmed diagnosis of 5q SMA.

    Kezelés: Risdiplam és Nusinersen Injectable Product

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
Adult SMA REACH: Development and Implementation of a Standardised Data Set and Data Collection Research Study in the UK Adult SMA Population
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
Publikációk
A regiszteradat frissítve
2025. május 18.