Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Csak meghívásos3. fázis

Global Open-Label Extension Study of Del-desiran for the Treatment of DM1

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Avidity Biosciences, Inc.
Hol
Baltimore, Boston, Cincinnati, Columbus, Denver, Durham, Gainesville, Houston, Indianapolis, Kansas City, Los Angeles, Minneapolis, Philadelphia, Richmond, Rochester, Seattle, Stanford, Tampa és Winston-Salem (Egyesült Államok)Mind a 19 helyszín megnézéseMég 9 másik országban, 16 helyszínen
Azonosító
Állapot
Csak meghívásos
Fázis
3. fázis
Résztvevők
199 fő, tervezett
Kezdés
2025. jún. 26.
Várható befejezés
2030. okt.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó
A vizsgált kezelések
  • Del-desiran (AOC 1001)
A regiszteradat frissítve
2026. augusztus 19.

Ki vehet részt

Életkor
16 év – 64 év
Nem
Nők és férfiak
Egészséges önkéntesek
Nem vehetnek részt

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 13 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Completion of any prior AOC 1001 studies with satisfactory completion of dosing and follow-up assessments and satisfactory compliance with the protocol requirements of the parent study, as determined by the Investigator
  • Clinical and genetic diagnosis of DM1 and clinically significant hand myotonia

Ki nem vehet részt

  • Recently treated with an investigational drug or biological agent; Note: Additional protocol defined Inclusion and Exclusion criteria apply
  • Any new conditions or worsening of existing condition that in the opinion of the Investigator would make the participant unsuitable for the study; FIXED-DOSE PK COHORT
  • Diabetes that is not adequately controlled
  • History of decompensated heart failure within 3 months of screening. Participants with preexisting pacemaker/ICD are not excluded
  • Abnormal lab values, conditions or diseases that would make the participant unsuitable for the study
  • Breastfeeding, pregnancy, or intent to become pregnant during the study
  • Unwilling to comply with contraceptive requirements
  • Breastfeeding, pregnancy, or intent to become pregnant during the study
  • Unwilling to comply with contraceptive requirements
  • Body Mass Index > 35 kg/m2 at Screening

Egyéb feltételek

  • FROM A PARENT STUDY

Nézd meg, megfelelhetsz-e

Magadról válaszolj. Ez nem döntés: hogy részt vehetsz-e, azt csak a vizsgálat csapata mondhatja meg.

  • 16 és 64 év között vagy?

Helyszínek itt: Egyesült Államok

Még 9 másik országban, 16 helyszínen

  • Kennedy Krieger InstituteBaltimore, Egyesült ÁllamokCsak meghívásos
  • Beth Israel Deaconess Medical CenterBoston, Egyesült ÁllamokCsak meghívásos
  • University of Cincinnati Gardner Neuroscience InstituteCincinnati, Egyesült ÁllamokCsak meghívásos
  • Ohio State UniversityColumbus, Egyesült ÁllamokCsak meghívásos
  • University of ColoradoDenver, Egyesült ÁllamokCsak meghívásos
  • Duke University Medical CenterDurham, Egyesült ÁllamokCsak meghívásos
  • University of FloridaGainesville, Egyesült ÁllamokCsak meghívásos
  • Houston Methodist Neurological InstituteHouston, Egyesült ÁllamokCsak meghívásos
  • Indiana University (IU)Indianapolis, Egyesült ÁllamokCsak meghívásos
  • Kansas University Medical CenterKansas City, Egyesült ÁllamokCsak meghívásos
  • University of California Los Angeles (UCLA).Los Angeles, Egyesült ÁllamokCsak meghívásos
  • University of MinnesotaMinneapolis, Egyesült ÁllamokCsak meghívásos
  • University of PennsylvaniaPhiladelphia, Egyesült ÁllamokCsak meghívásos
  • Virginia Commonwealth UniversityRichmond, Egyesült ÁllamokCsak meghívásos
  • University of Rochester Medical CenterRochester, Egyesült ÁllamokCsak meghívásos
  • University of WashingtonSeattle, Egyesült ÁllamokCsak meghívásos
  • Stanford UniversityStanford, Egyesült ÁllamokCsak meghívásos
  • University Research Center of South FloridaTampa, Egyesült ÁllamokCsak meghívásos
  • Wake ForestWinston-Salem, Egyesült ÁllamokCsak meghívásos

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety, Tolerability, and Efficacy of Intravenous Delpacibart Etedesiran (abbreviated del-desiran, formerly AOC 1001) for the Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1

A vizsgálat csoportja

  • Del-desiranA vizsgált kezelés

    Del-desiran (AOC 1001) will be administered seven times per year for up to 4 years.

    Kezelés: Del-desiran (AOC 1001)

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on és az EU hivatalos vizsgálati nyilvántartásában (CTIS).
Hivatalos cím
A Global Phase 3 Open-Label Extension Study to Assess the Long-Term Safety, Tolerability, and Efficacy of Intravenous AOC 1001 for the Treatment of Myotonic Dystrophy Type 1
Illeszkedési kérdések
Forrás: NCT07008469: ki vehet részt
A regiszteradat frissítve
2026. augusztus 19.