Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Franciaország2. fázis

A Study to Evaluate How Apitegromab Works in Subjects Who Are Less Than 2 Years Old and Have Spinal Muscular Atrophy

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Scholar Rock, Inc.
Hol
Paris (Franciaország)A helyszín megnézéseMég 6 másik országban, 22 helyszínen
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
2. fázis
Résztvevők
52 fő, tervezett
Kezdés
2025. szept. 15.
Várható befejezés
2029. márc.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 2 csoport
A vizsgált kezelések
  • Apitegromab
  • Nusinersen
  • Risdiplam
A regiszteradat frissítve
2026. október 2.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 2 évesnél fiatalabb, igazolt 5q spinális izomatrófiás (SMA) csecsemőket és kisgyermekeket keres, akik már kapnak jóváhagyott SMA-kezelést, és mozgásfejlődésük elmaradt.

Életkor
A beleegyezéskor 2 évesnél fiatalabb.
Nem
Nemtől függetlenül bárki csatlakozhat.
A betegség stádiuma
Igazolt 5q autoszomális recesszív SMA, SMN2 génmásolat(ok)kal. Az SMA miatt elmaradt a mozgásfejlődés a korhoz képest, vagy a CHOP-INTEND pontszám 55 alatti.
Korábbi kezelés
Előzőleg jóváhagyott SMN1-célzott kezelést (onasemnogene abeparvovec-xioi) kellett kapnia, vagy jelenleg is jóváhagyott SMN2-célzott kezelést (nusinersen vagy risdiplam) kap.
Biomarker vagy leletérték
Igazolt 5q SMA diagnózis és igazolt SMN2 génmásolat(ok).

A részvétel fő kizáró okai

  • A táplálkozási állapot várhatóan nem marad stabil, vagy orvosilag szükséges a gyomorszonda, amelyen át a legtöbb étkezés történik
  • Súlyos csont- vagy ízületi gond, például súlyos gerincferdülés vagy contracturák, illetve gerinc- vagy csípőműtét a szűrés előtti 6 hónapban vagy a vizsgálat alatt tervezve
  • Olyan testi korlát, például contractura miatti gipsz, amely akadályozza a mozgásfunkciós vizsgálatokat
  • A születéskor a terhességi kor 35 hétnél kevesebb vagy a születési testsúly 2,0 kg-nál (4 lb) kisebb volt
  • A korhoz mért testsúly a szűréskor az 1. percentilis alatt van

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 10 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Is <2 years old at the time of the informed consent
  • Had a gestational age of ≥35 weeks and gestational body weight ≥2.0 kg at birth
  • Has confirmed diagnosis of 5q autosomal recessive SMA
  • Has confirmed presence of SMN2 gene copy(ies)
  • Must have been treated with an approved SMN1-targeted therapy (ie, onasemnogene abeparvovec-xioi) or are continuing to be treated with an approved SMN2-targeted therapy (ie, nusinersen or risdiplam)
  • Body weight for age is no less than 1st percentile based on the WHO Child Growth Standards at the Screening Visit
  • Has delayed motor milestones for age attributed to SMA at the discretion of the Investigator or a CHOP-INTEND score <55

Ki nem vehet részt

  • Major orthopedic issues such as severe scoliosis or severe contractures or interventional procedure, including spine or hip surgery, which is considered to have the potential to substantially limit the ability of the subject to be evaluated on any motor function outcome measures, within 6 months before Screening or anticipated during the study
  • Nutritional status that is not anticipated to be stable throughout the study or medical necessity for a gastric feeding tube, where most feeds are administered by this route
  • Any other physical limitations (eg, the subject requires cast for contractures) that would prevent the subject from undergoing motor function outcome measures throughout the study

Helyszínek itt: Franciaország

Még 6 másik országban, 22 helyszínen

  • Hopital Trousseau - I-MotionParis, FranciaországContact: Andreea SeferianRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

This double-blind, Phase 2, multiple-dose study will be conducted to evaluate the PK/PD, efficacy, safety, and tolerability of apitegromab in subjects <2 years old with 5q autosomal recessive SMA who have delayed motor milestones for their age attributed to SMA at the discretion of the Investigator or a Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) score <55.

A vizsgálat 2 csoportja

  • Apitegromab low dose + SMN TherapyA vizsgált kezelés

    Patients who are less than 2 years of age with SMA will receive apitegromab every 4 weeks by intravenous (IV) infusion during the 48-week Treatment Period. Patients must have been treated with an approved SMN1-targeted therapy (ie, onasemnogene abeparvovec-xioi) or are continuing to be treated with an approved SMN2-targeted therapy (ie, nusinersen or risdiplam).

    Kezelés: Apitegromab, Nusinersen és Risdiplam

  • Apitegromab high dose + SMN TherapyA vizsgált kezelés

    Patients who are less than 2 years of age with SMA will receive apitegromab every 4 weeks by intravenous (IV) infusion during the 48-week Treatment Period. Patients must have been treated with an approved SMN1-targeted therapy (ie, onasemnogene abeparvovec-xioi) or are continuing to be treated with an approved SMN2-targeted therapy (ie, nusinersen or risdiplam).

    Kezelés: Apitegromab, Nusinersen és Risdiplam

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Phase 2, Double-Blind Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Efficacy, and Safety of Apitegromab in Subjects <2 Years Old With Spinal Muscular Atrophy (SMA)
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. október 2.