A Study to Evaluate How Apitegromab Works in Subjects Who Are Less Than 2 Years Old and Have Spinal Muscular Atrophy
A legfontosabb adatok
- Hol
- Milan és Rome (Olaszország)Mind a 3 helyszín megnézése
- Fázis
- 2. fázis
AI-kivonat: kiket keres a vizsgálat
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.
A vizsgálat 2 évesnél fiatalabb, igazolt 5q spinális izomatrófiás (SMA) csecsemőket és kisgyermekeket keres, akik már kapnak jóváhagyott SMA-kezelést, és mozgásfejlődésük elmaradt.
- Életkor
- A beleegyezéskor 2 évesnél fiatalabb.
- Nem
- Nemtől függetlenül bárki csatlakozhat.
- A betegség stádiuma
- Igazolt 5q autoszomális recesszív SMA, SMN2 génmásolat(ok)kal. Az SMA miatt elmaradt a mozgásfejlődés a korhoz képest, vagy a CHOP-INTEND pontszám 55 alatti.
- Korábbi kezelés
- Előzőleg jóváhagyott SMN1-célzott kezelést (onasemnogene abeparvovec-xioi) kellett kapnia, vagy jelenleg is jóváhagyott SMN2-célzott kezelést (nusinersen vagy risdiplam) kap.
- Biomarker vagy leletérték
- Igazolt 5q SMA diagnózis és igazolt SMN2 génmásolat(ok).
A részvétel fő kizáró okai
- A táplálkozási állapot várhatóan nem marad stabil, vagy orvosilag szükséges a gyomorszonda, amelyen át a legtöbb étkezés történik
- Súlyos csont- vagy ízületi gond, például súlyos gerincferdülés vagy contracturák, illetve gerinc- vagy csípőműtét a szűrés előtti 6 hónapban vagy a vizsgálat alatt tervezve
- Olyan testi korlát, például contractura miatti gipsz, amely akadályozza a mozgásfunkciós vizsgálatokat
- A születéskor a terhességi kor 35 hétnél kevesebb vagy a születési testsúly 2,0 kg-nál (4 lb) kisebb volt
- A korhoz mért testsúly a szűréskor az 1. percentilis alatt van
Gépi kiolvasás: 2026. november 9.
Helyszínek itt: Olaszország
- Centro Clinico NeMO Milano - Fondazione Serena OnlusMilan, OlaszországRésztvevőt keres
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo BestaMilan, OlaszországRésztvevőt keres
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCSRome, OlaszországRésztvevőt keres
Kérdések a vizsgálat csapatának
- Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
- Megtérítik az utazási költséget?
- Megtarthatom a saját orvosomat?
- Mi történik, ha ki akarok lépni?
A vizsgálat adatai
- Ki végzi
- Scholar Rock, Inc.
- Azonosító
- NCT07047144
- A regiszteradat frissítve
- 2026. október 2.
- Eredeti leírás
This double-blind, Phase 2, multiple-dose study will be conducted to evaluate the PK/PD, efficacy, safety, and tolerability of apitegromab in subjects <2 years old with 5q autosomal recessive SMA who have delayed motor milestones for their age attributed to SMA at the discretion of the Investigator or a Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) score <55.A teljes eredeti leírásKevesebb
A Phase 2, Double-Blind Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Efficacy, and Safety of Apitegromab in Subjects <2 Years Old With Spinal Muscular Atrophy (SMA)
This double-blind, Phase 2, multiple-dose study will be conducted to evaluate the PK/PD, efficacy, safety, and tolerability of apitegromab in subjects <2 years old with 5q autosomal recessive SMA who have delayed motor milestones for their age attributed to SMA at the discretion of the Investigator or a Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) score <55.
Bevonási feltételek: Is <2 years old at the time of the informed consent; Had a gestational age of ≥35 weeks and gestational body weight ≥2.0 kg at birth; Has confirmed diagnosis of 5q autosomal recessive SMA; Has confirmed presence of SMN2 gene copy(ies); Must have been treated with an approved SMN1-targeted therapy (ie, onasemnogene abeparvovec-xioi) or are continuing to be treated with an approved SMN2-targeted therapy (ie, nusinersen or risdiplam); Body weight for age is no less than 1st percentile based on the WHO Child Growth Standards at the Screening Visit; Has delayed motor milestones for age attributed to SMA at the discretion of the Investigator or a CHOP-INTEND score <55.
Kizáró feltételek: Major orthopedic issues such as severe scoliosis or severe contractures or interventional procedure, including spine or hip surgery, which is considered to have the potential to substantially limit the ability of the subject to be evaluated on any motor function outcome measures, within 6 months before Screening or anticipated during the study; Nutritional status that is not anticipated to be stable throughout the study or medical necessity for a gastric feeding tube, where most feeds are administered by this route; Any other physical limitations (eg, the subject requires cast for contractures) that would prevent the subject from undergoing motor function outcome measures throughout the study.