Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Brazília1/2. fázis

Study of Safety, Tolerability and Efficacy of GB221 in Infants With Spinal Muscular Atrophy Type 1

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Gemma Biotherapeutics
Hol
Porto Alegre (Brazília)A helyszín megnézése
Azonosító
Állapot
Toboroz
Fázis
1/2. fázis
Résztvevők
22 fő, tervezett
Kezdés
2026. jan. 6.
Várható befejezés
2029. ápr.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 4 csoport
A vizsgált kezelések
  • GB221
A regiszteradat frissítve
2026. június 29.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat 1-es típusú spinális izomatrófiában (SMA) szenvedő csecsemőket keres, illetve olyanokat, akiknél a betegség tünetei még nem jelentek meg, de fennáll a veszélye. Egyszeri GB221 génterápiás adagot kapnak.

Életkor
Tünetekkel élő csecsemőknél 2 hetes kortól 12 hónapos kor alatt; tünetmentes, de veszélyeztetett csecsemőknél 2 hetes kortól 5 hónapos kor alatt (150 napnál fiatalabb).
Nem
Minden nem részt vehet.
A betegség stádiuma
1-es típusú SMA, amelynek tünetei az élet első 6 hónapjában kezdődtek, vagy a tünetek megjelenése előtt veszélyeztetett csecsemő (tünetmentes).
Korábbi kezelés
Részt vehetnek azok a csecsemők, akik még nem kaptak SMA-kezelést, vagy risdiplamot kapnak (a vizsgálat összefoglalója szerint). Korábbi génterápia, őssejt-átültetés vagy szervátültetés nem lehet.
Biomarker vagy leletérték
A génvizsgálat az SMN1 gén mindkét példányán változást mutat. A tüneteket mutató csecsemőknek legfeljebb 3, a tünetmentes veszélyeztetett csecsemőknek legfeljebb 2 SMN2 másolata van.

A részvétel fő kizáró okai

  • Aktív vírusfertőzés, például HIV, hepatitis B vagy C, vagy HTLV
  • Korábbi invazív lélegeztetés vagy 95% alatti oxigéntelítettség
  • Immunrendszert gyengítő kezelés most, vagy a vizsgálat előtti 3 hónapban
  • Súlyos gerincferdülés
  • Ismert allergia a prednizolonra vagy más glükokortikoidra

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 9 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Symptomatic Participants; Diagnosis of SMA Type 1 based on gene mutation analysis with bi-allelic SMN1 mutations (deletion or point mutations) and up to 3 copies of SMN2; Participants must be 2 weeks to < 12 months of age at the time of dosing with disease onset of during the first 6 months of life
  • Presymptomatic Participants; At risk of SMA Type 1 based on gene mutation analysis with bi-allelic SMN1 mutations (deletion or point mutations) and up to 2 copies of SMN2; Participants must be 2 weeks to < 5 months (< 150 days) of age at the time of dosing

Ki nem vehet részt

  • Ongoing immunosuppressive therapy or immunosuppressive therapy within 3 months of starting the trial (e.g. corticosteroids, cyclosporine, tacrolimus, methotrexate, cyclophosphamide, intravenous immunoglobulin, rituximab)
  • Prior history of gene therapy for any indication, hematopoietic transplant or solid organ transplant
  • Any suspected or confirmed active viral infection at screening baseline (including HIV, Hepatitis B or C, or human T Cell lymphotropic viruses [HTLV])
  • History of invasive ventilatory support (tracheotomy with positive pressure) or pulse oximetry <95% saturation
  • Known allergy or hypersensitivity to prednisolone or other glucocorticosteroids or their excipients
  • Participation in a recent SMA treatment clinical trial that, in the opinion of the Investigator, creates unnecessary risks for gene transfer
  • Subjects with severe scoliosis

Helyszínek itt: Brazília

  • Hospital de Clinicas de Porto AlegrePorto Alegre, BrazíliaContact: Denise ReillyRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

GB221 is a gene therapy that delivers a working SMN1 gene to the motor neurons of people with spinal muscular atrophy (SMA) Type 1. This study will evaluate the safety, tolerability and efficacy of GB221 in two groups:

A teljes eredeti leírásKevesebb

1. participants aged from 2 weeks to younger than 12 months presenting with symptoms of SMA Type 1 who have never received a treatment OR are receiving the drug risdiplam 2. participants aged from 2 weeks to younger than 5 months who are at risk of developing SMA Type 1 (presymptomatic) and have never received treatment OR are receiving the drug risdiplam.

A vizsgálat 4 csoportja

  • Cohort 1A, safety and exploratory efficacy of a single dose in symptomatic participantsA vizsgált kezelés

    Symptomatic participants with SMA Type 1 (up to 3 copies of SMN2), who are either treatment naïve or receiving risdiplam, with onset of disease during the first 6 months of life, aged from 2 weeks to younger than 12 months at the time of dosing.

    Kezelés: GB221

  • Cohort 1B, expansion phase for confirmatory testing in symptomatic participantsA vizsgált kezelés

    Symptomatic participants with SMA Type 1 (up to 3 copies of SMN2), who are either treatment naïve or receiving risdiplam, with onset of disease during the first 6 months of life, aged from 2 weeks to younger than 12 months at the time of dosing.

    Kezelés: GB221

  • Cohort 2A, safety and exploratory efficacy of a single dose in presymptomatic participantsA vizsgált kezelés

    Presymptomatic participants (treatment naïve or receiving risdiplam) at risk of developing SMA Type 1 (up to 2 copies of SMN2), aged from 2 weeks to younger than 5 months (\< 150 days) at the time of dosing.

    Kezelés: GB221

  • Cohort 2B, expansion phase for confirmatory testing in presymptomatic participantsA vizsgált kezelés

    Presymptomatic participants (treatment naïve or receiving risdiplam) at risk of developing SMA Type 1 (up to 2 copies of SMN2), aged from 2 weeks to younger than 5 months (\< 150 days) at the time of dosing.

    Kezelés: GB221

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Phase 1-2, Open-Label, Multicenter Study to Assess the Safety, Tolerability and Efficacy of a Single Dose of GB221 Delivered Into the Cisterna Magna of Pediatric Participants From 2 Weeks to Younger Than 12 Months of Age With Spinal Muscular Atrophy Type 1
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. június 29.