Építés alatt – nem éles oldal
Belépés
Résztvevőt keres itt: Németország2. fázis

Study of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy (ERT) in Participants With Late-onset Pompe Disease (LOPD)

A legfontosabb adatok

Ki végzi
Shionogi
Hol
Halle, Höchheim és München (Németország)Mind a 3 helyszín megnézéseMég 8 másik országban, 25 helyszínen
Állapot
Toboroz
Fázis
2. fázis
Résztvevők
45 fő, tervezett
Kezdés
2025. okt. 30.
Várható befejezés
2027. aug. 8.
A vizsgálat típusa
Beavatkozással járó, 3 csoportAz egyik csoport placebót (hatóanyag nélküli szert) kap, összehasonlításként.
A vizsgált kezelések
  • S-606001
  • Placebo
A regiszteradat frissítve
2026. június 23.

Ki vehet részt

MI-összefoglaló

A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gép olvasta ki az oldalon álló regiszterszövegből, ezért tévedhet. Hogy ki vehet részt, azt a lenti regiszterszöveg és a vizsgálat csapata dönti el.

A vizsgálat olyan felnőtteket keres, akiknek késői kezdetű Pompe-betegségük van, és már kapnak enzimpótló kezelést (ERT). Az ERT mellett S-606001-et vagy placebót kapnának.

Életkor
18 éves vagy idősebb, és legalább 40 kg (88 lb) testsúlyú.
Nem
Nemtől függetlenül bárki részt vehet.
A betegség stádiuma
Késői kezdetű Pompe-betegség, amit a GAA enzim hiánya vagy a GAA genotípus igazol. A légzésvizsgálati érték (%FVC) ülve 30% és 80% között legyen, vagy fekve legalább 10%-kal csökkenjen az ülő értékhez képest, és fekve legalább 20% legyen. El kell tudni végezni a 6 perces járásvizsgálatot: legalább 75 métert megtenni, de legfeljebb az egészséges felnőttekre várt távolság 90%-át.
Korábbi kezelés
Legalább 24 hónapja kapjon ERT-t, és az elmúlt 6 hónapban ne változzon az ERT kezelési rendje. Pompe-betegségre nem kaphatott génterápiát vagy kis interferáló RNS-terápiát.
Biomarker vagy leletérték
A GAA enzim hiánya vagy a Pompe-betegséget igazoló GAA genotípus.

A részvétel fő kizáró okai

  • Aktív fertőzés a szűréskor
  • Daganatos betegség az elmúlt 5 évben (a bőrdaganatok megengedettek, ha eltávolították őket, és 3 éve nincs áttét)
  • Jelenlegi vagy hosszú ideje fennálló májbetegség
  • A GYG gén vagy a PYGM gén mindkét példányán ismert funkcióvesztő változás
  • Terhesség vagy szoptatás, illetve gyermekvállalás tervezése a vizsgálat alatt

A regiszter feltételei, szó szerint

Mind a 14 feltétel megnézéseKevesebb

Ki vehet részt

  • Participant must be ≥18 years of age and ≥40 kilograms (kg) of body weight at the time of signing the informed consent
  • Participant must have a diagnosis of LOPD based on documentation of 1 of the following:; Deficiency of acid alpha-glucosidase (GAA) enzyme; GAA genotype
  • Participant has a %FVC ≥30% and ≤80% in an upright position without mechanical ventilation at screening; or Participant has ≥10% %FVC drop from upright position to supine position and %FVC ≥20% in a supine position
  • Participant performs the 6MWT at screening, as determined by the clinical evaluator, and meets all of the following criteria:; Screening values of 6-minute walk distance (6MWD) are ≥75 meters; Screening values of 6MWD are ≤90% of the predicted value for healthy adults
  • Participants must be ERT-experienced, defined as currently receiving ERT and having been receiving ERT for ≥24 months, with no regimen change in the last 6 months

Ki nem vehet részt

  • Has received any investigational therapy or pharmacological treatment for Pompe disease, within 30 days or 5 half-lives of the therapy or treatment, whichever is longer, before day 1 or is anticipated to do so during the study
  • Has received gene therapy or small interfering ribonucleic acid (RNA) therapy for Pompe disease
  • Has a medical condition or any other extenuating circumstance that may pose an undue safety risk to the participant or may compromise his/her ability to comply with or adversely impact protocol requirements
  • Has active infections at screening
  • Malignancy within the past 5 years except for basal cell or squamous epithelial carcinomas of the skin that have been resected with no evidence of metastatic disease for 3 years
  • Current or chronic history of liver disease
  • Known biallelic loss of function mutations whether in glycogenin gene (GYG) or in glycogen phosphorylase muscle associated gene(PYGM)
  • Participant, if female, is pregnant or breastfeeding at screening
  • Participant, whether male or female, is planning to conceive a child during the study; Note: Other protocol-specified inclusion and exclusion criteria may apply

Helyszínek itt: Németország

Még 8 másik országban, 25 helyszínen

  • Universitaetsklinikum Halle - SaaleHalle, NémetországContact: Shionogi Clinical Trials Administrator Clinical Support Help LineRésztvevőt keres
  • SphinCS GmbHHöchheim, NémetországContact: Shionogi Clinical Trials Administrator Clinical Support Help LineRésztvevőt keres
  • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet MuenchenMünchen, NémetországContact: Shionogi Clinical Trials Administrator Clinical Support Help LineRésztvevőt keres

A vizsgálatról

Mit akar kideríteni a vizsgálat

The purpose of this study is to evaluate the safety, pharmacodynamics (PD), and exploratory clinical efficacy of S-606001 in adult participants with LOPD as an add-on to ERT.

A vizsgálat 3 csoportja

  • S-606001 Low DoseA vizsgált kezelés

    Participants will receive S-606001 at a low dose level twice daily (BID) after a meal for 52 weeks.

    Kezelés: S-606001

  • S-606001 High DoseA vizsgált kezelés

    Participants will receive S-606001 at a high dose level BID after a meal for 52 weeks.

    Kezelés: S-606001

  • PlaceboPlacebo, összehasonlításként

    Participants will receive S-606001 matching placebo BID after a meal for 52 weeks.

Kérdések a vizsgálat csapatának

  1. Milyen gyakran kell bejárnom, és egy-egy alkalom mennyi ideig tart?
  2. Megtérítik az utazási költséget?
  3. Megtarthatom a saját orvosomat?
  4. Mi történik, ha ki akarok lépni?

Contact the study team: see the registry record → Contacts and Locations

Oldal nyomtatása az orvosomnak

Adatok és források

Regiszteradat
Szerepel a ClinicalTrials.gov-on.
Hivatalos cím
A Phase 2, Multicenter, Randomized, Placebo-controlled, Double-blind Study to Investigate the Safety, Pharmacodynamics, and Preliminary Efficacy of S-606001 as an Add-on to Enzyme Replacement Therapy in Patients With Late-onset Pompe Disease
MI-összefoglaló
A vizsgálat saját részvételi feltételeiből. Gépi kiolvasás: 2026. november 12.
A regiszteradat frissítve
2026. június 23.